Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1/2-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​BMN 351 hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi

7. april 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 1/2, åbent, dosiseskaleringsstudie for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple intravenøse doser af BMN 351 hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BMN 351 hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med en genetisk mutation, der er modtagelig for exon 51-spring.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er fase 1/2, åbent, multicenter-studie bestående af 2 dele for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BMN 351 ved eskalerende doser hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med genetiske mutationer, der kan springe over exon 51.

Deltagerne vil blive tildelt en af ​​tre grupper kaldet kohorter (kohorte 1, 2 eller 3). Kohorte 1 deltagere er yderligere opdelt i kohorte 1A og kohorte 1B. I kohorte 1A vil 3 deltagere modtage stigende doser en gang hver anden uge med et besøg for at vurdere sikkerhedsforanstaltninger indsamlet ugen efter dosering forud for eskalerende doser af BMN 351. I del 2 går deltagerne i kohorte 1A over til dosering én gang om ugen. Deltagerne i kohorte 1B, 2 og 3 vil påbegynde lave, mellemstore og høje doser af BMN 351 og fortsætte en ugentlig dosering med den samme dosis. Undersøgelsen vil omfatte cirka 18 deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Rekruttering
        • Children's Hospital LHSC
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Ledende efterforsker:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Ledende efterforsker:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Italien
        • Rekruttering
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Ledende efterforsker:
          • Marika Pane
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andres Nascimento
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Rekruttering
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 4 til 10
  • Diagnose af Duchenne muskeldystrofi med en specifik genetisk ændring, der er modtagelig for exon 51-spring
  • Kan gå
  • Kræver ikke hjælp fra en ventilator til at trække vejret
  • I øjeblikket på konsekvente doser af steroidbehandling i de sidste 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren vil have nogle indledende kliniske laboratorier og undersøgelser for at vurdere baseline niveau af hjerte- og lungefunktion.
  • Behandling med en exon-overspringsbehandling inden for 12 uger før det første besøg.
  • Enhver historie med behandling med genterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 3
BMN 351 høj dosis vil blive administreret én gang om ugen i op til 48 uger
Medicin: BMN 351
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil blive administreret intravenøst.
Eksperimentel: Kohort 1a
Kohort 1A vil bestå af både en enkelt stigende dosis (SAD) del og en multiple stigende dosis (MAD). BMN 351 administreres en gang hver 2. uge i løbet af den triste del af undersøgelsen i op til 8 uger og en gang ugentligt i den gale del i op til 89 uger.
Medicin: BMN 351
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil blive administreret intravenøst.
Eksperimentel: Kohort 1b
BMN 351 lav dosis administreres en gang om ugen i op til 97 uger
Medicin: BMN 351
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil blive administreret intravenøst.
Eksperimentel: Kohort 2
BMN 351 medium dosis administreres en gang om ugen i op til 73 uger
Medicin: BMN 351
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil blive administreret intravenøst.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere og sikkerhed og tolerabilitet af enkelt- og flere doser af BMN 351 (forekomst, sværhedsgrad og dosisrelation af bivirkninger og ændringer i laboratorieparametre).
Tidsramme: Op til 97 uger.
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BMN 351 vil blive vurderet baseret på forekomsten af ​​ugunstige og alvorlige bivirkninger.
Op til 97 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) koncentration af BMN 351 i plasma, urin og muskel cirka hver 8. uge i op til 97 uger.
Tidsramme: Serielle målinger før og efter infusion.
Serielle målinger af plasma og urin PK forudser cirka ca. time op til 24 timer efter infusion. Muskel PK måles efter 13 uger eller 25 uger kun efter dosering.
Serielle målinger før og efter infusion.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​BMN 351 på fysisk funktion.
Tidsramme: Ændring fra baseline i uge 25.
Ændring fra baseline på 6 minutters gangtest (6MWT).
Ændring fra baseline i uge 25.
At evaluere effekten af ​​BMN 351 på fysisk funktion.
Tidsramme: Ændring fra baseline i uge 25.
Ændring fra baseline på North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Ændring fra baseline i uge 25.
Ændring fra baseline i dystrofinekspression målt ved væskekromatografi-massespektrometri (LC-MS).
Tidsramme: Baseline, uge ​​13 eller uge 25
Baseline, uge ​​13 eller uge 25
At evaluere immunresponsen mod BMN 351.
Tidsramme: Op til 97 uger
Anti-BMN 351 antistoffer, anti-dystrophin-antistoffer.
Op til 97 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

28. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Anden identifikator: EU CT)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med BMN 351

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner