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뒤시엔 근이영양증 환자를 대상으로 BMN 351의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 1/2상 연구

2026년 4월 7일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 BMN 351의 다중 정맥 투여에 대한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상 공개 라벨 용량 증량 연구

이 연구의 목적은 엑손 51 스키핑이 가능한 유전적 돌연변이가 있는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 BMN 351의 안전성과 내약성을 테스트하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 엑손 51 스키핑이 가능한 유전적 돌연변이가 있는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 용량 증가 시 BMN 351의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 2개 부분으로 구성된 1/2상, 공개 라벨, 다기관 연구입니다.

참가자는 코호트(코호트 1, 2 또는 3)라는 세 그룹 중 하나에 배정됩니다. 코호트 1 참가자는 코호트 1A와 코호트 1B로 더 나뉩니다. 코호트 1A에서 3명의 참가자는 BMN 351의 용량을 증량하기 전 투약 후 일주일에 수집된 안전 조치를 평가하기 위해 방문하여 2주에 한 번씩 증량 용량을 받게 됩니다. 파트 2에서는 코호트 1A의 참가자가 주 1회 투여로 전환됩니다. 코호트 1B, 2 및 3의 참가자는 BMN 351의 저용량, 중간 용량, 고용량을 시작하고 동일한 용량으로 매주 1회씩 계속 투여합니다. 본 연구에는 약 18명의 참가자가 등록됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

18

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • 모병
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • 수석 연구원:
          • Erik Niks
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Andres Nascimento
      • Seville, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • 수석 연구원:
          • Giovanni Baranello
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • 수석 연구원:
          • Valeria Sansone
        • 연락하다:
      • Rome, 이탈리아
        • 모병
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • 수석 연구원:
          • Marika Pane
        • 연락하다:
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • 모병
        • Children's Hospital LHSC
        • 수석 연구원:
          • Craig Campbell, MD
        • 연락하다:
  • 터키 (Türkiye)
      • Istanbul, 터키 (Türkiye)
        • 모병
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • 수석 연구원:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 4~10세
  • 엑손 51 스키핑이 가능한 특정 유전적 변화가 있는 뒤시엔 근이영양증의 진단
  • 걸을 수 있음
  • 호흡을 위해 인공호흡기의 도움이 필요하지 않음
  • 현재 지난 12주 동안 꾸준한 스테로이드 치료를 받고 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 심장 및 폐 기능의 기본 수준을 평가하기 위한 몇 가지 초기 임상 실험실 및 연구를 받게 됩니다.
  • 첫 방문 전 12주 이내에 엑손 스키핑 요법으로 치료합니다.
  • 유전자 치료로 치료받은 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 3
BMN 351 고용량 주 1회 최대 48주 투여 예정
의약품: BMN 351
안티센스 올리고뉴클레오티드 BMN 351은 정맥 내로 투여됩니다.
실험적: 코호트 1A
코호트 1a는 단일 오름차순 복용량 (SAD) 부분과 다중 오름차순 복용량 (MAD)으로 구성됩니다. BMN 351은 연구의 슬픈 부분 동안 최대 8 주 동안, 매주 1 주일 동안 최대 89 주 동안 2 주마다 한 번씩 투여 될 것입니다.
의약품: BMN 351
안티센스 올리고뉴클레오티드 BMN 351은 정맥 내로 투여됩니다.
실험적: 코호트 1B
BMN 351 저용량은 최대 97 주 동안 매주 한 번 투여됩니다.
의약품: BMN 351
안티센스 올리고뉴클레오티드 BMN 351은 정맥 내로 투여됩니다.
실험적: 코호트 2
BMN 351 중간 용량은 최대 73 주 동안 일주일에 한 번 투여됩니다.
의약품: BMN 351
안티센스 올리고뉴클레오티드 BMN 351은 정맥 내로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BMN 351의 단일 및 다중 용량 (부작용 및 실험실 파라미터의 변화)의 단일 및 다중 용량의 평가 및 안전성 및 내약성을 평가합니다.
기간: 최대 97 주.
BMN 351의 안전성 및 내약성은 부작용 및 심각한 부작용의 발생에 기초하여 평가 될 것이다.
최대 97 주.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장, 소변 및 근육에서 약 8 주마다 최대 97 주 동안 BMN 351의 약동학 (PK) 농도.
기간: 일련의 측정은 주입 후 및 후 사후.
혈장 및 소변 PK의 연속 측정은 융합 후 대략 24 시간까지 약 24 시간을 소멸시킨다. 근육 PK는 투약 후에 만 ​​13 주 또는 25 주에 측정됩니다.
일련의 측정은 주입 후 및 후 사후.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BMN 351이 신체 기능에 미치는 영향을 평가합니다.
기간: 25주차에 기준선에서 변경되었습니다.
6분 걷기 테스트(6MWT) 기준선에서 변경됩니다.
25주차에 기준선에서 변경되었습니다.
BMN 351이 신체 기능에 미치는 영향을 평가합니다.
기간: 25주차에 기준선에서 변경되었습니다.
NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 기준선에서 변경되었습니다.
25주차에 기준선에서 변경되었습니다.
액체 크로마토그래피 질량 분석법(LC-MS)으로 측정한 디스트로핀 발현의 기준선 대비 변화.
기간: 기준선, 13주차 또는 25주차
기준선, 13주차 또는 25주차
BMN 351에 대한 면역 반응을 평가합니다.
기간: 최대 97 주
항 -BMN 351 항체, 항-디스트로핀 항체.
최대 97 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 3일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 20일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (기타 식별자: EU CT)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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