Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1/2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van BMN 351 te beoordelen bij deelnemers met Duchenne-spierdystrofie

15 april 2024 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 1/2, open-label dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van meerdere intraveneuze doses BMN 351 te beoordelen bij deelnemers met Duchenne-spierdystrofie

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 351 te testen bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) met een genetische mutatie die vatbaar is voor het overslaan van exon 51.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1/2, open-label, multicenter onderzoek bestaande uit 2 delen om de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 351 bij toenemende doses te evalueren bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) met genetische mutaties die vatbaar zijn voor het overslaan van exon 51.

Deelnemers worden toegewezen aan een van de drie groepen die cohorten worden genoemd (Cohort 1, 2 of 3). Cohort 1-deelnemers zijn verder onderverdeeld in Cohort 1A en Cohort 1B. In Cohort 1A zullen 3 deelnemers eens in de twee weken toenemende doses ontvangen met een bezoek om de veiligheidsmaatregelen te beoordelen, verzameld in de week na de dosering voorafgaand aan de oplopende doses van BMN 351. In deel 2 gaan de deelnemers in cohort 1A over op een dosering van eenmaal per week. De deelnemers in cohort 1B, 2 en 3 zullen beginnen met lage, gemiddelde en hoge doses BMN 351 en doorgaan met het eenmaal per week doseren van dezelfde dosis. Aan het onderzoek zullen ongeveer 18 deelnemers deelnemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andres Nascimento
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Hoofdonderzoeker:
          • Giovanni Baranello
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 4 tot 10
  • Diagnose van Duchenne-spierdystrofie met een specifieke genetische verandering die vatbaar is voor exon 51-skipping
  • In staat om te lopen
  • Geen hulp van een beademingsapparaat nodig om te ademen
  • Momenteel op consistente doses steroïdenbehandeling gedurende de afgelopen 12 weken

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer krijgt een aantal initiële klinische laboratoria en onderzoeken om het basisniveau van de hart- en longfunctie te beoordelen.
  • Behandeling met een exon-skipping-therapie binnen 12 weken voorafgaand aan het eerste bezoek.
  • Elke geschiedenis van behandeling met gentherapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1A
Cohort 1A zal bestaan ​​uit zowel een enkelvoudig oplopend dosisdeel (SAD) als een meervoudig oplopend dosisdeel (MAD). BMN 351 zal gedurende maximaal 8 weken eenmaal per twee weken worden toegediend tijdens het SAD-gedeelte van het onderzoek en eenmaal per week tijdens het MAD-gedeelte gedurende maximaal 56 weken.
Geneesmiddel: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 zal intraveneus worden toegediend.
Experimenteel: Cohort 1B
De lage dosis BMN 351 wordt eenmaal per week toegediend gedurende maximaal 48 weken
Geneesmiddel: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 zal intraveneus worden toegediend.
Experimenteel: Cohort 2
De gemiddelde dosis BMN 351 wordt eenmaal per week toegediend gedurende maximaal 48 weken
Geneesmiddel: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 zal intraveneus worden toegediend.
Experimenteel: Cohort 3
De hoge dosis BMN 351 wordt eenmaal per week toegediend gedurende maximaal 48 weken
Geneesmiddel: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 zal intraveneus worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige en meervoudige doses BMN 351 (incidentie, ernst en dosis-relatie van bijwerkingen en veranderingen in laboratoriumparameters).
Tijdsspanne: Tot 73 weken.
De veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 351 zullen worden beoordeeld op basis van de incidentie van nadelige en ernstige bijwerkingen.
Tot 73 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische (PK) concentratie van BMN 351 in plasma, urine en spieren ongeveer elke 8 weken gedurende maximaal 48 weken.
Tijdsspanne: Seriële metingen vóór en na de infusie.
Seriële metingen van de plasma- en urine-PK vóór de dosis, ongeveer elk uur tot 24 uur na de infusie. De spier-PK wordt pas 13 weken of 25 weken na de dosering gemeten.
Seriële metingen vóór en na de infusie.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de immuunrespons op BMN 351 te evalueren.
Tijdsspanne: Tot 56 weken
Anti-BMN 351-antilichamen, anti-dystrofine-antilichamen.
Tot 56 weken
Om het effect van BMN 351 op het fysieke functioneren te evalueren.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 25.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij de 6 minuten looptest (6MWT).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 25.
Om het effect van BMN 351 op het fysieke functioneren te evalueren.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 25.
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie op North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 25.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in dystrofine-expressie gemeten met vloeistofchromatografie-massaspectrometrie (LC-MS).
Tijdsspanne: Basislijn, week 13 of week 25
Basislijn, week 13 of week 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Andere identificatie: EU CT)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BMN 351

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren