Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики BMN 351 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна

24 июня 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Открытое исследование фазы 1/2 с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики многократных внутривенных доз BMN 351 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна

Целью данного исследования является проверка безопасности и переносимости BMN 351 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с генетической мутацией, поддающейся пропуску экзона 51.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое многоцентровое исследование фазы 1/2, состоящее из 2 частей для оценки безопасности и переносимости BMN 351 в возрастающих дозах у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с генетическими мутациями, поддающимися пропуску экзона 51.

Участники будут распределены в одну из трех групп, называемых когортами (Когорта 1, 2 или 3). Участники когорты 1 делятся на когорту 1А и когорту 1Б. В когорте 1А 3 участника будут получать возрастающие дозы один раз каждые 2 недели с посещением для оценки мер безопасности, собранным через неделю после приема перед повышением дозы BMN 351. В части 2 участники когорты 1А перейдут на прием препарата один раз в неделю. Участники когорты 1B, 2 и 3 начнут прием низких, средних и высоких доз BMN 351 и продолжат прием один раз в неделю в той же дозе. В исследовании примут участие около 18 участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Seville, Испания, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Италия
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 4 до 10 лет
  • Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна со специфическим генетическим изменением, поддающимся пропуску экзона 51.
  • Умеет ходить
  • Не требуется помощь аппарата искусственной вентиляции легких для дыхания
  • В настоящее время принимает постоянные дозы стероидов в течение последних 12 недель.

Критерий исключения:

  • Участнику предстоит пройти несколько первоначальных клинических лабораторий и исследований для оценки исходного уровня функции сердца и легких.
  • Лечение терапией пропуска экзонов в течение 12 недель до первого визита.
  • Любая история лечения генной терапией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 3
Высокая доза BMN 351 будет вводиться один раз в неделю в течение 48 недель.
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.
Экспериментальный: Когорта 1а
Когорта 1а будет состоять как из одной восходящей дозы (SAD), так и множественной восходящей дозы (MAD). BMN 351 будет вводить раз в 2 недели во время печальной части исследования до 8 недель и один раз в неделю во время безумной части в течение до 89 недель.
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.
Экспериментальный: Когорта 1b
BMN 351 Низкая доза будет вводить один раз в неделю до 97 недель
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.
Экспериментальный: Когорта 2
BMN 351 Средняя доза будет вводить один раз в неделю до 73 недель
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить и безопасность и переносимость отдельных и множественных доз BMN 351 (заболеваемость, тяжесть и доза, связанные с побочными эффектами и изменениями в лабораторных параметрах).
Временное ограничение: До 97 недель.
Безопасность и переносимость BMN 351 будут оцениваться на основе частоты неблагоприятных и серьезных побочных эффектов.
До 97 недель.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация фармакокинетики (PK) BMN 351 в плазме, моче и мышцах примерно каждые 8 ​​недель в течение 97 недель.
Временное ограничение: Серийные измерения до и после вливания.
Последовательные измерения плазмы и мочи PK предсказывают примерно почасовое до 24 часов после инфузии. Muscle PK будет измерена через 13 недель или 25 недель после дозирования.
Серийные измерения до и после вливания.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние BMN 351 на физическую функцию.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Изменение по сравнению с базовым уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT).
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Оценить влияние BMN 351 на физическую функцию.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Изменение по сравнению с исходным уровнем амбулаторной оценки North Star (NSAA).
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Изменение экспрессии дистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное методом жидкостной хроматографии-масс-спектрометрии (ЖХ-МС).
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я или 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я или 25-я неделя
Оценить иммунный ответ на BMN 351.
Временное ограничение: До 97 недель
Антитела против BMN 351, антидистрофинные антитела.
До 97 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

14 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

14 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Другой идентификатор: EU CT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться