Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики BMN 351 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна

15 апреля 2024 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Открытое исследование фазы 1/2 с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики многократных внутривенных доз BMN 351 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна

Целью данного исследования является проверка безопасности и переносимости BMN 351 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с генетической мутацией, поддающейся пропуску экзона 51.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое многоцентровое исследование фазы 1/2, состоящее из 2 частей для оценки безопасности и переносимости BMN 351 в возрастающих дозах у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с генетическими мутациями, поддающимися пропуску экзона 51.

Участники будут распределены в одну из трех групп, называемых когортами (Когорта 1, 2 или 3). Участники когорты 1 делятся на когорту 1А и когорту 1Б. В когорте 1А 3 участника будут получать возрастающие дозы один раз каждые 2 недели с посещением для оценки мер безопасности, собранным через неделю после приема перед повышением дозы BMN 351. В части 2 участники когорты 1А перейдут на прием препарата один раз в неделю. Участники когорты 1B, 2 и 3 начнут прием низких, средних и высоких доз BMN 351 и продолжат прием один раз в неделю в той же дозе. В исследовании примут участие около 18 участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Контакт:
          • Soraya Peralta
          • Номер телефона: +34 673200068
          • Электронная почта: soraya.peralta@sjd.es
        • Главный следователь:
          • Andres Nascimento
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Giovanni Baranello
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 4 до 10 лет
  • Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна со специфическим генетическим изменением, поддающимся пропуску экзона 51.
  • Умеет ходить
  • Не требуется помощь аппарата искусственной вентиляции легких для дыхания
  • В настоящее время принимает постоянные дозы стероидов в течение последних 12 недель.

Критерий исключения:

  • Участнику предстоит пройти несколько первоначальных клинических лабораторий и исследований для оценки исходного уровня функции сердца и легких.
  • Лечение терапией пропуска экзонов в течение 12 недель до первого визита.
  • Любая история лечения генной терапией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1А
Когорта 1А будет состоять как из части с однократной возрастающей дозой (SAD), так и из части с многократной возрастающей дозой (MAD). BMN 351 будет вводиться один раз каждые 2 недели во время части исследования SAD на срок до 8 недель и один раз в неделю во время части MAD на срок до 56 недель.
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.
Экспериментальный: Когорта 1Б
Низкая доза BMN 351 будет вводиться один раз в неделю в течение 48 недель.
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.
Экспериментальный: Когорта 2
Средняя доза BMN 351 будет вводиться один раз в неделю в течение 48 недель.
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.
Экспериментальный: Когорта 3
Высокая доза BMN 351 будет вводиться один раз в неделю в течение 48 недель.
Лекарство: БМН 351
Антисмысловой олигонуклеотид BMN 351 будет вводиться внутривенно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость однократного и многократного приема BMN 351 (частота, тяжесть и дозозависимость побочных эффектов и изменений лабораторных показателей).
Временное ограничение: До 73 недель.
Безопасность и переносимость BMN 351 будут оцениваться на основании частоты возникновения нежелательных и серьезных нежелательных явлений.
До 73 недель.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (ПК) концентрация BMN 351 в плазме, моче и мышцах примерно каждые 8 ​​недель в течение до 48 недель.
Временное ограничение: Серийные измерения до и после инфузии.
Серийные измерения ФК в плазме и моче перед введением дозы примерно каждый час в течение 24 часов после инфузии. ФК мышц будет измеряться только через 13 недель или 25 недель после введения дозы.
Серийные измерения до и после инфузии.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить иммунный ответ на BMN 351.
Временное ограничение: До 56 недель
Антитела против BMN 351, антитела против дистрофина.
До 56 недель
Оценить влияние BMN 351 на физическую функцию.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Изменение по сравнению с базовым уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT).
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Оценить влияние BMN 351 на физическую функцию.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Изменение по сравнению с исходным уровнем амбулаторной оценки North Star (NSAA).
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 25 неделе.
Изменение экспрессии дистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное методом жидкостной хроматографии-масс-спектрометрии (ЖХ-МС).
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я или 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я или 25-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Другой идентификатор: EU CT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БМН 351

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться