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Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BMN 351 nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

24 giugno 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 1/2, in aperto, con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi endovenose multiple di BMN 351 in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e la tollerabilità di BMN 351 nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione genetica suscettibile allo skipping dell'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico di fase 1/2, in aperto, composto da 2 parti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di BMN 351 a dosi crescenti in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazioni genetiche suscettibili allo skipping dell'esone 51.

I partecipanti verranno assegnati a uno dei tre gruppi chiamati coorti (Coorte 1, 2 o 3). I partecipanti alla Coorte 1 sono ulteriormente suddivisi in Coorte 1A e Coorte 1B. Nella coorte 1A, 3 partecipanti riceveranno dosi crescenti una volta ogni 2 settimane con una visita per valutare le misure di sicurezza raccolte la settimana successiva alla somministrazione prima dell'aumento delle dosi di BMN 351. Nella parte 2, i partecipanti alla coorte 1A passeranno al dosaggio una volta settimanale. I partecipanti alla coorte 1B, 2 e 3 inizieranno dosi basse, medie e alte di BMN 351 e continueranno la somministrazione una volta alla settimana alla stessa dose. Lo studio arruolerà circa 18 partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Italia
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Dai 4 ai 10 anni
  • Diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne con una specifica mutazione genetica suscettibile allo skipping dell'esone 51
  • In grado di camminare
  • Non necessita dell'assistenza di un ventilatore per respirare
  • Attualmente in trattamento con dosi costanti di steroidi nelle ultime 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante avrà alcuni laboratori e studi clinici iniziali per valutare il livello basale della funzionalità cardiaca e polmonare.
  • Trattamento con terapia con salto dell'esone nelle 12 settimane precedenti la prima visita.
  • Qualsiasi storia di trattamento con terapia genica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 3
La dose elevata di BMN 351 verrà somministrata una volta alla settimana per un massimo di 48 settimane
Droga: BMN 351
L'oligonucleotide antisenso BMN 351 verrà somministrato per via endovenosa.
Sperimentale: Coorte 1A
La coorte 1a sarà costituita da una singola dose ascendente (SAD) sia in una dose ascendente multipla (MAD). BMN 351 verrà somministrato una volta ogni 2 settimane durante la parte triste dello studio fino a 8 settimane e una volta alla settimana durante la parte pazza per un massimo di 89 settimane.
Droga: BMN 351
L'oligonucleotide antisenso BMN 351 verrà somministrato per via endovenosa.
Sperimentale: Coorte 1B
La dose bassa BMN 351 verrà somministrata una volta alla settimana per un massimo di 97 settimane
Droga: BMN 351
L'oligonucleotide antisenso BMN 351 verrà somministrato per via endovenosa.
Sperimentale: Coorte 2
La dose media BMN 351 verrà somministrata una volta alla settimana per un massimo di 73 settimane
Droga: BMN 351
L'oligonucleotide antisenso BMN 351 verrà somministrato per via endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare e la sicurezza e la tollerabilità di dosi singoli e multiple di BMN 351 (incidenza, gravità e dose-relazioni di effetti avversi e cambiamenti nei parametri di laboratorio).
Lasso di tempo: Fino a 97 settimane.
La sicurezza e la tollerabilità di BMN 351 saranno valutate in base all'incidenza di eventi avversi avversi e gravi.
Fino a 97 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di farmacocinetica (PK) di BMN 351 in plasma, urina e muscolo circa ogni 8 settimane per un massimo di 97 settimane.
Lasso di tempo: Misurazioni seriali pre e post infusione.
Le misurazioni seriali del plasma e delle urine PK predono circa ogni ora fino a 24 ore dopo l'infusione. Il PK muscolare verrà misurato a 13 settimane o 25 settimane solo dopo il dosaggio.
Misurazioni seriali pre e post infusione.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto di BMN 351 sulla funzione fisica.
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 25.
Variazione rispetto al basale nel test del cammino in 6 minuti (6MWT).
Variazione rispetto al basale alla settimana 25.
Valutare l'effetto di BMN 351 sulla funzione fisica.
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 25.
Variazione rispetto al basale sulla valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Variazione rispetto al basale alla settimana 25.
Variazione rispetto al basale nell'espressione della distrofina misurata mediante cromatografia liquida-spettrometria di massa (LC-MS).
Lasso di tempo: Basale, settimana 13 o settimana 25
Basale, settimana 13 o settimana 25
Per valutare la risposta immunitaria a BMN 351.
Lasso di tempo: Fino a 97 settimane
Anticorpi anti-BMN 351, anticorpi anti-distrofine.
Fino a 97 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

14 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

14 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Altro identificatore: EU CT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su BMN 351

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