En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos BMN 351 hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi
24 juni 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
En fas 1/2, öppen, dosupptrappningsstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för multipla intravenösa doser av BMN 351 hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi
Syftet med denna studie är att testa säkerheten och tolerabiliteten av BMN 351 hos deltagare med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med en genetisk mutation som är mottaglig för exon 51-hoppning.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är Fas 1/2, öppen multicenterstudie bestående av 2 delar för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av BMN 351 vid eskalerande doser hos deltagare med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med genetiska mutationer som är mottagliga för exon 51-hoppning.
Deltagarna kommer att tilldelas en av tre grupper som kallas kohorter (kohort 1, 2 eller 3). Kohort 1-deltagare är vidare indelade i Cohort 1A och Cohort 1B. I kohort 1A kommer 3 deltagare att få ökande doser en gång varannan vecka med ett besök för att utvärdera säkerhetsåtgärder som samlats in veckan efter dosering före eskalerande doser av BMN 351. I del 2 kommer deltagarna i kohort 1A att gå över till dosering en gång i veckan. Deltagarna i kohort 1B, 2 och 3 kommer att initiera låga, medelstora och höga doser av BMN 351 och fortsätta doseringen en gång i veckan med samma dos. Studien kommer att omfatta cirka 18 deltagare.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Milan, Italien
- Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
-
Rome, Italien
- UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye)
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 4 till 10
- Diagnos av Duchennes muskeldystrofi med en specifik genetisk förändring mottaglig för exon 51-hoppning
- Kan gå
- Behöver inte hjälp från en ventilator för att andas
- För närvarande på konsekventa doser av steroidbehandling under de senaste 12 veckorna
Exklusions kriterier:
- Deltagaren kommer att ha några inledande kliniska laborationer och studier för att bedöma baslinjenivån för hjärt- och lungfunktion.
- Behandling med exon hoppbehandling inom 12 veckor före det första besöket.
- Eventuell historia av behandling med genterapi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 3
Hög dos BMN 351 kommer att ges en gång i veckan i upp till 48 veckor
|
Antisens-oligonukleotid BMN 351 kommer att administreras intravenöst.
|
|
Experimentell: Kohort 1a
Kohort 1A kommer att bestå av både en enda stigande dos (SAD) del och en multipel stigande dos (MAD).
BMN 351 kommer att administreras en gång varannan vecka under den sorgliga delen av studien i upp till 8 veckor och en gång i veckan under den galna delen i upp till 89 veckor.
|
Antisens-oligonukleotid BMN 351 kommer att administreras intravenöst.
|
|
Experimentell: Kohort 1b
BMN 351 Lågdos kommer att administreras en gång i veckan i upp till 97 veckor
|
Antisens-oligonukleotid BMN 351 kommer att administreras intravenöst.
|
|
Experimentell: Kohort 2
BMN 351 Medium Dos kommer att administreras en gång i veckan i upp till 73 veckor
|
Antisens-oligonukleotid BMN 351 kommer att administreras intravenöst.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att utvärdera och säkerhet och tolerabilitet för enstaka och flera doser av BMN 351 (förekomst, svårighetsgrad och dosrelation av negativa effekter och förändringar i laboratorieparametrar).
Tidsram: Upp till 97 veckor.
|
Säkerheten och tolerabiliteten för BMN 351 kommer att bedömas utifrån förekomsten av negativa och allvarliga biverkningar.
|
Upp till 97 veckor.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik (PK) -koncentration av BMN 351 i plasma, urin och muskler ungefär var 8 veckor i upp till 97 veckor.
Tidsram: Seriella mätningar före och efter infusion.
|
Seriella mätningar av plasma och urin PK förutsäger ungefär timme upp till 24 timmar efter infusion.
Muskel PK kommer att mätas efter 13 veckor eller 25 veckor efter dosering.
|
Seriella mätningar före och efter infusion.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att utvärdera effekten av BMN 351 på fysisk funktion.
Tidsram: Ändring från baslinjen vid vecka 25.
|
Ändra från baslinjen på 6 minuters gångtest (6MWT).
|
Ändring från baslinjen vid vecka 25.
|
|
Att utvärdera effekten av BMN 351 på fysisk funktion.
Tidsram: Ändring från baslinjen vid vecka 25.
|
Ändring från baslinjen på North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
|
Ändring från baslinjen vid vecka 25.
|
|
Förändring från baslinjen i dystrofinuttryck mätt med vätskekromatografi-masspektrometri (LC-MS).
Tidsram: Baslinje, vecka 13 eller vecka 25
|
Baslinje, vecka 13 eller vecka 25
|
|
|
För att utvärdera immunsvaret mot BMN 351.
Tidsram: Upp till 97 veckor
|
Anti-BMN 351 antikroppar, anti-dystrofinantikroppar.
|
Upp till 97 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 januari 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
14 april 2027
Avslutad studie (Beräknad)
14 april 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 januari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 februari 2024
Första postat (Faktisk)
28 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 351-201
- 2023-506737-30-00 (Annan identifierare: EU CT)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .