Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

1/2. fázisú vizsgálat a BMN 351 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

2026. június 24. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Fázis 1/2, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat a BMN 351 többszörös intravénás dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

A tanulmány célja a BMN 351 biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése az 51-es exon kihagyására alkalmas genetikai mutációval rendelkező Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az 1/2. fázis, nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely 2 részből áll a BMN 351 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére növekvő dózisok mellett az 51-es exon kihagyására alkalmas genetikai mutációkkal rendelkező Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő résztvevőknél.

A résztvevőket a kohorsznak nevezett három csoport egyikébe kell besorolni (1., 2. vagy 3. kohorsz). Az 1. kohorsz résztvevőit tovább osztják az 1A és 1B kohorszokra. Az 1A kohorszban 3 résztvevő kéthetente egyszer növekvő adagokat kap, és a BMN 351 adagjának növelése előtti héten felmérik a biztonsági intézkedéseket, amelyeket az adagolást követő héten gyűjtöttek össze. A 2. részben az 1A kohorsz résztvevői áttérnek a heti egyszeri adagolásra. Az 1B, 2 és 3 kohorsz résztvevői alacsony, közepes és nagy dózisú BMN 351 adagolását kezdik meg, és folytatják a heti egyszeri adagolást ugyanabban az adagban. A tanulmány körülbelül 18 résztvevőt von be.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Olaszország
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Seville, Spanyolország, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 4-10 éves korig
  • A Duchenne-izomdisztrófia diagnózisa specifikus genetikai változással, amely alkalmas az 51-es exon kihagyására
  • Képes járni
  • Nincs szükség lélegeztetőgép segítségére a légzéshez
  • Jelenleg az elmúlt 12 hétben konzisztens dózisú szteroidkezelést alkalmaznak

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek lesz néhány kezdeti klinikai laboratóriuma és vizsgálata a szív- és tüdőfunkció kiindulási szintjének felmérésére.
  • Kezelés exon kihagyó terápiával az első vizit előtt 12 héten belül.
  • Bármilyen génterápiás kezelés előzménye

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 3. kohorsz
A BMN 351 nagy dózisát hetente egyszer adják be legfeljebb 48 héten keresztül
Drog: 351 BMN
A BMN 351 antiszensz oligonukleotidot intravénásan kell beadni.
Kísérleti: 1A kohort
Az 1A kohorsz mind egyetlen növekvő adag (SAD) részből, mind pedig többszörös növekvő adagból (MAD) áll. A BMN 351 -et 2 hetente egyszer adják be a vizsgálat szomorú részében akár 8 hétig, hetente egyszer az őrült részen, legfeljebb 89 hétig.
Drog: 351 BMN
A BMN 351 antiszensz oligonukleotidot intravénásan kell beadni.
Kísérleti: 1B kohort
A BMN 351 alacsony adagot hetente egyszer 97 hétig adják be
Drog: 351 BMN
A BMN 351 antiszensz oligonukleotidot intravénásan kell beadni.
Kísérleti: 2. kohort
A BMN 351 közepes adagot hetente egyszer adják be legfeljebb 73 hétig
Drog: 351 BMN
A BMN 351 antiszensz oligonukleotidot intravénásan kell beadni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BMN 351 egyszeri és több dózisának (a káros hatások dózisának és dóziskapcsolatának és a laboratóriumi paraméterek változásainak értékelése, valamint a káros hatások dózisának és a dóziskapcsolatának értékelése és biztonságosságának értékelése).
Időkeret: Legfeljebb 97 hét.
A BMN 351 biztonságát és tolerálhatóságát a káros és súlyos káros események előfordulása alapján kell értékelni.
Legfeljebb 97 hét.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BMN 351 farmakokinetikai (PK) koncentrációja a plazmában, a vizeletben és az izomban körülbelül 8 hetente akár 97 hétig.
Időkeret: Soros mérések az infúzió előtti és utáni.
A plazma és a vizelet PK soros mérése körülbelül óránként 24 órán át a infúzió után. Az izom PK -t 13 héten vagy 25 héten fogják mérni, csak az adagolás után.
Soros mérések az infúzió előtti és utáni.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BMN 351 fizikai funkcióra gyakorolt ​​hatásának értékelése.
Időkeret: Változás az alapértékhez képest a 25. héten.
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces séta teszten (6MWT).
Változás az alapértékhez képest a 25. héten.
A BMN 351 fizikai funkcióra gyakorolt ​​hatásának értékelése.
Időkeret: Változás az alapértékhez képest a 25. héten.
Változás a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) alapvonalához képest.
Változás az alapértékhez képest a 25. héten.
Folyadékkromatográfiás tömegspektrometriával (LC-MS) mért disztrofin expresszió változása az alapvonalhoz képest.
Időkeret: Alapállapot, 13. hét vagy 25. hét
Alapállapot, 13. hét vagy 25. hét
A BMN 351 -re adott immunválasz értékeléséhez.
Időkeret: Legfeljebb 97 hét
Anti-BMN 351 antitestek, anti-disztrofin antitestek.
Legfeljebb 97 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. január 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 14.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. április 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 20.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 24.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Egyéb azonosító: EU CT)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel