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一项评估 BMN 351 在杜氏肌营养不良症参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1/2 期研究

2024年4月15日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

一项 1/2 期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估杜氏肌营养不良症患者多次静脉注射 BMN 351 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

本研究的目的是测试 BMN 351 对于患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的患者的安全性和耐受性，该患者具有适合外显子 51 跳跃的基因突变。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是 1/2 期、开放标签、多中心研究，由两部分组成，旨在评估 BMN 351 在递增剂量下对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的参与者的安全性和耐受性，该患者具有适合外显子 51 跳跃的基因突变。

参与者将被分配到称为队列的三个组之一（队列 1、2 或 3）。 群组 1 参与者进一步分为群组 1A 和群组 1B。 在队列 1A 中，3 名参与者将每两周接受一次递增剂量，并在给药后一周在递增 BMN 351 剂量之前进行访问以评估收集的安全措施。 在第 2 部分中，队列 1A 的参与者将过渡到每周一次给药。 第 1B、2 和 3 组的参与者将开始低、中和高剂量的 BMN 351，并继续每周以相同剂量给药一次。 该研究将招募大约 18 名参与者。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

18

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Giovanni Baranello
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Andres Nascimento
      • Sevilla、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marcos Madruga-Garrido

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 4至10岁
  • 具有适合外显子 51 跳跃的特定基因变化的杜氏肌营养不良症的诊断
  • 能够行走
  • 不需要呼吸机的帮助即可呼吸
  • 目前在过去 12 周内接受持续剂量的类固醇治疗

排除标准：

  • 参与者将进行一些初步的临床实验室和研究，以评估心肺功能的基线水平。
  • 首次就诊前 12 周内接受外显子跳跃疗法治疗。
  • 任何基因疗法治疗史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列1A
队列 1A 将由单次递增剂量 (SAD) 部分和多次递增剂量 (MAD) 部分组成。 BMN 351 将在研究的 SAD 部分每两周给药一次，持续长达 8 周；在 MAD 部分则每周给药一次，持续长达 56 周。
药品：BMN 351
反义寡核苷酸 BMN 351 将通过静脉注射给药。
实验性的：1B 组
BMN 351 低剂量每周给药一次，持续长达 48 周
药品：BMN 351
反义寡核苷酸 BMN 351 将通过静脉注射给药。
实验性的：第 2 组
BMN 351 中等剂量每周给药一次，持续长达 48 周
药品：BMN 351
反义寡核苷酸 BMN 351 将通过静脉注射给药。
实验性的：第 3 组
BMN 351 高剂量每周给药一次，持续长达 48 周
药品：BMN 351
反义寡核苷酸 BMN 351 将通过静脉注射给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估单剂量和多剂量 BMN 351 的安全性和耐受性（不良反应的发生率、严重程度和剂量关系以及实验室参数的变化）。
大体时间：长达 73 周。
BMN 351的安全性和耐受性将根据不良和严重不良事件的发生率进行评估。
长达 73 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆、尿液和肌肉中 BMN 351 的药代动力学 (PK) 浓度大约每 8 周一次，持续长达 48 周。
大体时间：输注前和输注后的系列测量。
给药前大约每小时一次直至输注后 24 小时连续测量血浆和尿液 PK。 仅在给药后 13 周或 25 周时测量肌肉 PK。
输注前和输注后的系列测量。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
评估对 BMN 351 的免疫反应。
大体时间：长达 56 周
抗 BMN 351 抗体、抗肌营养不良蛋白抗体。
长达 56 周
评估 BMN 351 对身体机能的影响。
大体时间：相对于第 25 周基线的变化。
6 分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化。
相对于第 25 周基线的变化。
评估 BMN 351 对身体机能的影响。
大体时间：相对于第 25 周基线的变化。
北极星动态评估 (NSAA) 基线的变化。
相对于第 25 周基线的变化。
通过液相色谱-质谱法 (LC-MS) 测量肌营养不良蛋白表达相对于基线的变化。
大体时间：基线，第 13 周或第 25 周
基线，第 13 周或第 25 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月3日

初级完成 (估计的)

2025年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年12月1日

研究注册日期

首次提交

2024年1月26日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月20日

首次发布 (实际的)

2024年2月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月15日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (其他标识符：EU CT)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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