Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2 tutkimus BMN 351:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 1/2, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus BMN 351:n useiden suonensisäisten annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata BMN 351:n turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja joiden geneettinen mutaatio voidaan ohittaa eksoni 51.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaihe 1/2, avoin, monikeskustutkimus, joka koostuu kahdesta osasta BMN 351:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi kasvavilla annoksilla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja joiden geneettisiä mutaatioita voidaan ohittaa eksoni 51.

Osallistujat jaetaan yhteen kolmesta ryhmästä, joita kutsutaan kohortteiksi (kohortti 1, 2 tai 3). Kohortin 1 osallistujat jaetaan edelleen kohorttiin 1A ja kohorttiin 1B. Kohortissa 1A 3 osallistujaa saavat kasvavia annoksia joka toinen viikko, ja he käyvät arvioimassa turvallisuustoimenpiteitä, jotka kerätään viikolla annostelun jälkeen ennen BMN 351:n annosten nostamista. Osassa 2 kohortin 1A osallistujat siirtyvät kerran viikossa tapahtuvaan annostukseen. Kohorttien 1B, 2 ja 3 osallistujat aloittavat pienet, keskisuuret ja suuret BMN 351 -annokset ja jatkavat annostelua kerran viikossa samalla annoksella. Tutkimukseen otetaan mukaan noin 18 osallistujaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Päätutkija:
          • Erik Niks
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andres Nascimento
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Päätutkija:
          • Valeria Sansone
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rome, Italia
        • Rekrytointi
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Päätutkija:
          • Marika Pane
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital LHSC
        • Päätutkija:
          • Craig Campbell, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Rekrytointi
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Päätutkija:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Giovanni Baranello
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 4-10
  • Duchennen lihasdystrofian diagnoosi, jossa on spesifinen geneettinen muutos, joka voidaan ohittaa eksoni 51
  • Pystyy kävelemään
  • Hengitys ei vaadi hengityslaitteen apua
  • Tällä hetkellä jatkuvalla steroidiannoksella viimeisen 12 viikon ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on alustavia kliinisiä laboratorioita ja tutkimuksia sydämen ja keuhkojen toiminnan perustason arvioimiseksi.
  • Hoito eksonin väliin jäävällä hoidolla 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä käyntiä.
  • Mikä tahansa historia geeniterapialla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 3
BMN 351:n suuri annos annetaan kerran viikossa enintään 48 viikon ajan
Lääke: 351 BMN
Antisense-oligonukleotidi BMN 351 annetaan suonensisäisesti.
Kokeellinen: Kohortti 1a
Kohortti 1A koostuu sekä yhdestä nousevasta annoksesta (surullisesta) että monista nousevasta annoksesta (MAD). BMN 351 annetaan kerran 2 viikossa tutkimuksen surullisen osan aikana jopa 8 viikkoa ja kerran viikossa hullun osan aikana jopa 89 viikon ajan.
Lääke: 351 BMN
Antisense-oligonukleotidi BMN 351 annetaan suonensisäisesti.
Kokeellinen: Kohortti 1b
BMN 351 -annos annetaan kerran viikossa jopa 97 viikkoon
Lääke: 351 BMN
Antisense-oligonukleotidi BMN 351 annetaan suonensisäisesti.
Kokeellinen: Kohortti 2
BMN 351 Keskimääräinen annos annetaan kerran viikossa jopa 73 viikkoa
Lääke: 351 BMN
Antisense-oligonukleotidi BMN 351 annetaan suonensisäisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BMN 351: n yksittäisten ja useiden annoksien arviointiin ja turvallisuuteen ja siedettävyyteen (esiintyvyys, vakavuus ja haittavaikutusten ja laboratorioparametrien muutokset).
Aikaikkuna: Jopa 97 viikkoa.
BMN 351: n turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan haitallisten ja vakavien haittavaikutusten esiintyvyyden perusteella.
Jopa 97 viikkoa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BMN 351: n farmakokinetiikan (PK) pitoisuus plasmassa, virtsassa ja lihaksessa noin 8 viikon välein jopa 97 viikon ajan.
Aikaikkuna: Sarjamittaukset ennen ja jälkeen infuusion.
Plasman ja virtsan PK-sarjan mittaukset, jotka ovat ennalta noin tunti 24 tuntiin infuusion jälkeen. Lihas PK mitataan 13 viikossa tai 25 viikossa vain annostelun jälkeen.
Sarjamittaukset ennen ja jälkeen infuusion.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida BMN 351:n vaikutusta fyysiseen toimintaan.
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta viikolla 25.
Muutos lähtötilanteesta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT).
Muutos lähtötasosta viikolla 25.
Arvioida BMN 351:n vaikutusta fyysiseen toimintaan.
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta viikolla 25.
Muutos lähtötilanteesta North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA).
Muutos lähtötasosta viikolla 25.
Muutos perustasosta dystrofiinin ilmentymisessä mitattuna nestekromatografia-massaspektrometrialla (LC-MS).
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13 tai viikko 25
Perustaso, viikko 13 tai viikko 25
Immuunivasteen arvioimiseksi BMN 351: lle.
Aikaikkuna: Jopa 97 viikkoa
Anti-BMN 351 -vasta-aineet, anti-dystrofiinin vasta-aineet.
Jopa 97 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Muu tunniste: EU CT)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset 351 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa