- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06280209
Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie
Eine offene Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik mehrerer intravenöser Dosen von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine offene, multizentrische Phase-1/2-Studie, die aus zwei Teilen besteht, um die Sicherheit und Verträglichkeit von BMN 351 in steigenden Dosen bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit genetischen Mutationen, die für Exon-51-Skipping geeignet sind, zu bewerten.
Die Teilnehmer werden einer von drei Gruppen namens Kohorten (Kohorte 1, 2 oder 3) zugeordnet. Die Teilnehmer der Kohorte 1 werden weiter in Kohorte 1A und Kohorte 1B unterteilt. In Kohorte 1A erhalten 3 Teilnehmer alle zwei Wochen steigende Dosen mit einem Besuch zur Bewertung der Sicherheitsmaßnahmen, der in der Woche nach der Dosierung vor der Erhöhung der BMN 351-Dosen erhoben wurde. In Teil 2 werden die Teilnehmer der Kohorte 1A auf eine einmal wöchentliche Dosierung umstellen. Die Teilnehmer der Kohorte 1B, 2 und 3 beginnen mit niedrigen, mittleren und hohen Dosen von BMN 351 und setzen die Dosierung einmal wöchentlich mit derselben Dosis fort. An der Studie werden etwa 18 Teilnehmer teilnehmen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Rekrutierung
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Kontakt:
- Soraya Peralta
- Telefonnummer: +34 673200068
- E-Mail: soraya.peralta@sjd.es
-
Hauptermittler:
- Andres Nascimento
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Rekrutierung
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
Kontakt:
- Carmen Silva
- Telefonnummer: +34 669393637
- E-Mail: tuautorapreferida@gmail.com
-
Hauptermittler:
- Marcos Madruga-Garrido
-
-
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Rekrutierung
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
-
Hauptermittler:
- Giovanni Baranello
-
Kontakt:
- Marta Zancolli
- Telefonnummer: +44 (0)20 7905 2188
- E-Mail: marta.zancolli@gosh.nhs.uk
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 4 bis 10
- Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie mit einer spezifischen genetischen Veränderung, die für das Exon-51-Skipping verantwortlich ist
- Kann laufen
- Zum Atmen ist keine Unterstützung durch ein Beatmungsgerät erforderlich
- Derzeit in den letzten 12 Wochen mit konstanten Steroiddosen behandelt
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer erhält einige erste klinische Labore und Studien zur Beurteilung des Ausgangsniveaus der Herz- und Lungenfunktion.
- Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 12 Wochen vor dem ersten Besuch.
- Jegliche Behandlung mit Gentherapie in der Vorgeschichte
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Kohorte 1A
Kohorte 1A wird sowohl aus einem Teil mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) als auch aus einem Teil mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) bestehen.
BMN 351 wird während des SAD-Teils der Studie bis zu 8 Wochen lang alle zwei Wochen und während des MAD-Teils bis zu 56 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht.
|
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
|
Experimental: Kohorte 1B
Die niedrige Dosis von BMN 351 wird bis zu 48 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht
|
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
|
Experimental: Kohorte 2
Die mittlere Dosis von BMN 351 wird bis zu 48 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht
|
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
|
Experimental: Kohorte 3
Die hohe BMN 351-Dosis wird bis zu 48 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht
|
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Einzel- und Mehrfachdosen von BMN 351 (Inzidenz, Schweregrad und Dosisverhältnis von Nebenwirkungen und Veränderungen der Laborparameter).
Zeitfenster: Bis zu 73 Wochen.
|
Die Sicherheit und Verträglichkeit von BMN 351 wird anhand der Häufigkeit unerwünschter und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse beurteilt.
|
Bis zu 73 Wochen.
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Pharmakokinetische (PK) Konzentration von BMN 351 in Plasma, Urin und Muskel etwa alle 8 Wochen für bis zu 48 Wochen.
Zeitfenster: Serienmessungen vor und nach der Infusion.
|
Serielle Messungen der Plasma- und Urin-PK-Vordosierung etwa stündlich bis zu 24 Stunden nach der Infusion.
Die Muskel-PK wird erst 13 Wochen oder 25 Wochen nach der Dosierung gemessen.
|
Serienmessungen vor und nach der Infusion.
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Um die Immunantwort auf BMN 351 zu bewerten.
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
|
Anti-BMN 351-Antikörper, Anti-Dystrophin-Antikörper.
|
Bis zu 56 Wochen
|
Um die Wirkung von BMN 351 auf die körperliche Funktion zu bewerten.
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
|
Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT).
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
|
Um die Wirkung von BMN 351 auf die körperliche Funktion zu bewerten.
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
|
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
|
Veränderung der Dystrophin-Expression gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Flüssigkeitschromatographie-Massenspektrometrie (LC-MS).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 13 oder Woche 25
|
Ausgangswert, Woche 13 oder Woche 25
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 351-201
- 2023-506737-30-00 (Andere Kennung: EU CT)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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