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Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie

7. April 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik mehrerer intravenöser Dosen von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer genetischen Mutation zu testen, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, multizentrische Phase-1/2-Studie, die aus zwei Teilen besteht, um die Sicherheit und Verträglichkeit von BMN 351 in steigenden Dosen bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit genetischen Mutationen, die für Exon-51-Skipping geeignet sind, zu bewerten.

Die Teilnehmer werden einer von drei Gruppen namens Kohorten (Kohorte 1, 2 oder 3) zugeordnet. Die Teilnehmer der Kohorte 1 werden weiter in Kohorte 1A und Kohorte 1B unterteilt. In Kohorte 1A erhalten 3 Teilnehmer alle zwei Wochen steigende Dosen mit einem Besuch zur Bewertung der Sicherheitsmaßnahmen, der in der Woche nach der Dosierung vor der Erhöhung der BMN 351-Dosen erhoben wurde. In Teil 2 werden die Teilnehmer der Kohorte 1A auf eine einmal wöchentliche Dosierung umstellen. Die Teilnehmer der Kohorte 1B, 2 und 3 beginnen mit niedrigen, mittleren und hohen Dosen von BMN 351 und setzen die Dosierung einmal wöchentlich mit derselben Dosis fort. An der Studie werden etwa 18 Teilnehmer teilnehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Hauptermittler:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Hauptermittler:
          • Marika Pane
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital LHSC
        • Hauptermittler:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Hauptermittler:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andres Nascimento
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Rekrutierung
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Hauptermittler:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 4 bis 10
  • Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie mit einer spezifischen genetischen Veränderung, die für das Exon-51-Skipping verantwortlich ist
  • Kann laufen
  • Zum Atmen ist keine Unterstützung durch ein Beatmungsgerät erforderlich
  • Derzeit in den letzten 12 Wochen mit konstanten Steroiddosen behandelt

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer erhält einige erste klinische Labore und Studien zur Beurteilung des Ausgangsniveaus der Herz- und Lungenfunktion.
  • Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 12 Wochen vor dem ersten Besuch.
  • Jegliche Behandlung mit Gentherapie in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 3
Die hohe BMN 351-Dosis wird bis zu 48 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht
Arzneimittel: BMN 351
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
Experimental: Kohorte 1a
Kohorte 1a besteht sowohl aus einer einzelnen aufsteigenden Dosis (SAD) als auch aus einer mehrfachen aufsteigenden Dosis (MAD). BMN 351 wird während des traurigen Teils des Studiums bis zu 8 Wochen und einmal wöchentlich während des verrückten Teils bis zu 89 Wochen lang einmal verabreicht.
Arzneimittel: BMN 351
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
Experimental: Kohorte 1B
BMN 351 Niedrige Dosis wird einmal wöchentlich für bis zu 97 Wochen verabreicht
Arzneimittel: BMN 351
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.
Experimental: Kohorte 2
BMN 351 Medium -Dosis wird einmal wöchentlich für bis zu 73 Wochen verabreicht
Arzneimittel: BMN 351
Das Antisense-Oligonukleotid BMN 351 wird intravenös verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung und Sicherheit und Verträglichkeit von Einzel- und Mehrfachdosen von BMN 351 (Inzidenz, Schweregrad und Dosisbeziehung von nachteiligen Auswirkungen und Veränderungen der Laborparameter).
Zeitfenster: Bis zu 97 Wochen.
Die Sicherheit und Verträglichkeit von BMN 351 wird auf der Grundlage der Inzidenz von negativen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen bewertet.
Bis zu 97 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) -Konzentration von BMN 351 in Plasma, Urin und Muskeln etwa alle 8 Wochen für bis zu 97 Wochen.
Zeitfenster: Serienmessungen vor und nach Infusion.
Serielle Messungen von Plasma und Urin-PK-Prädose von ungefähr stündlich bis zu 24 Stunden nach der Infusion. Muskel -PK wird nach der Dosierung von 13 oder 25 Wochen gemessen.
Serienmessungen vor und nach Infusion.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Wirkung von BMN 351 auf die körperliche Funktion zu bewerten.
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT).
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
Um die Wirkung von BMN 351 auf die körperliche Funktion zu bewerten.
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25.
Veränderung der Dystrophin-Expression gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Flüssigkeitschromatographie-Massenspektrometrie (LC-MS).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 13 oder Woche 25
Ausgangswert, Woche 13 oder Woche 25
Bewertung der Immunantwort auf BMN 351.
Zeitfenster: Bis zu 97 Wochen
Anti-BMN 351-Antikörper, Anti-Dystrophin-Antikörper.
Bis zu 97 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Andere Kennung: EU CT)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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