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Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de BMN 351 en participantes con distrofia muscular de Duchenne

7 de abril de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de fase 1/2, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de múltiples dosis intravenosas de BMN 351 en participantes con distrofia muscular de Duchenne

El propósito de este estudio es probar la seguridad y tolerabilidad de BMN 351 en participantes con Distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación genética susceptible de omitir el exón 51.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 1/2 que consta de 2 partes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de BMN 351 en dosis crecientes en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con mutaciones genéticas susceptibles de omitir el exón 51.

Los participantes serán asignados a uno de tres grupos llamados cohortes (Cohorte 1, 2 o 3). Los participantes de la cohorte 1 se dividen a su vez en cohorte 1A y cohorte 1B. En la cohorte 1A, 3 participantes recibirán dosis crecientes una vez cada 2 semanas con una visita para evaluar las medidas de seguridad recopiladas la semana después de la dosificación antes de aumentar las dosis de BMN 351. En la parte 2, los participantes de la cohorte 1A pasarán a una dosis una vez por semana. Los participantes de las cohortes 1B, 2 y 3 iniciarán dosis bajas, medias y altas de BMN 351 y continuarán con la misma dosis una vez a la semana. El estudio inscribirá a aproximadamente 18 participantes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital LHSC
        • Investigador principal:
          • Craig Campbell, MD
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andres Nascimento
      • Seville, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Investigador principal:
          • Valeria Sansone
        • Contacto:
      • Rome, Italia
        • Reclutamiento
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Investigador principal:
          • Marika Pane
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Investigador principal:
          • Erik Niks
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Giovanni Baranello
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Reclutamiento
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Investigador principal:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 4 a 10
  • Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne con un cambio genético específico susceptible de omitir el exón 51
  • Capaz de caminar
  • No requerir asistencia de un ventilador para respirar.
  • Actualmente en dosis constantes de tratamiento con esteroides durante las últimas 12 semanas.

Criterio de exclusión:

  • El participante tendrá algunos laboratorios y estudios clínicos iniciales para evaluar el nivel inicial de función cardíaca y pulmonar.
  • Tratamiento con una terapia de omisión de exón dentro de las 12 semanas anteriores a la primera visita.
  • Cualquier antecedente de tratamiento con terapia génica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 3
La dosis alta de BMN 351 se administrará una vez a la semana durante un máximo de 48 semanas.
Droga: BMN 351
El oligonucleótido antisentido BMN 351 se administrará por vía intravenosa.
Experimental: Cohorte 1A
La cohorte 1A consistirá en una dosis ascendente (SAD) y una dosis ascendente múltiple (MAD). BMN 351 se administrará una vez cada 2 semanas durante la triste porción del estudio durante hasta 8 semanas y una semana durante la porción MAD durante hasta 89 semanas.
Droga: BMN 351
El oligonucleótido antisentido BMN 351 se administrará por vía intravenosa.
Experimental: Cohorte 1B
La dosis baja BMN 351 se administrará una vez por semana durante hasta 97 semanas
Droga: BMN 351
El oligonucleótido antisentido BMN 351 se administrará por vía intravenosa.
Experimental: Cohorte 2
La dosis media BMN 351 se administrará una vez por semana durante hasta 73 semanas
Droga: BMN 351
El oligonucleótido antisentido BMN 351 se administrará por vía intravenosa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar y la seguridad y la tolerabilidad de las dosis individuales y múltiples de BMN 351 (incidencia, gravedad y relación de dosis de efectos adversos y cambios en los parámetros de laboratorio).
Periodo de tiempo: Hasta 97 semanas.
La seguridad y la tolerabilidad de BMN 351 se evaluará en función de la incidencia de eventos adversos y adversos graves.
Hasta 97 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de farmacocinética (PK) de BMN 351 en plasma, orina y músculo aproximadamente cada 8 semanas durante hasta 97 semanas.
Periodo de tiempo: Mediciones en serie pre y post infusión.
Las mediciones en serie de PK de plasma y orina predisen aproximadamente por hora hasta 24 horas después de la infusión. Muscle PK se medirá a las 13 semanas o 25 semanas solo después de la dosificación.
Mediciones en serie pre y post infusión.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el efecto de BMN 351 sobre la función física.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la semana 25.
Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT).
Cambio desde el inicio en la semana 25.
Evaluar el efecto de BMN 351 sobre la función física.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la semana 25.
Cambio desde el valor inicial en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA).
Cambio desde el inicio en la semana 25.
Cambio desde el valor inicial en la expresión de distrofina medido por cromatografía líquida-espectrometría de masas (LC-MS).
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13 o Semana 25
Línea de base, Semana 13 o Semana 25
Para evaluar la respuesta inmune a BMN 351.
Periodo de tiempo: Hasta 97 semanas
Antibuerpos anti-BMN 351, anticuerpos anti-distrofina.
Hasta 97 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

28 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Otro identificador: EU CT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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