Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BMN 351 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií

7. dubna 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávek k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných intravenózních dávek BMN 351 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem této studie je otestovat bezpečnost a snášenlivost BMN 351 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s genetickou mutací přístupnou přeskočení exonu 51.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená multicentrická studie fáze 1/2 skládající se ze 2 částí k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti BMN 351 při eskalujících dávkách u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s genetickými mutacemi přístupnými přeskočení exonu 51.

Účastníci budou zařazeni do jedné ze tří skupin nazývaných kohorty (Kohorta 1, 2 nebo 3). Účastníci kohorty 1 se dále dělí na kohortu 1A a kohortu 1B. V kohortě 1A dostanou 3 účastníci zvyšující se dávky jednou za 2 týdny s návštěvou za účelem posouzení bezpečnostních opatření shromážděných týden po dávkování před eskalací dávek BMN 351. V části 2 přejdou účastníci v kohortě 1A na dávkování jednou týdně. Účastníci v kohortě 1B, 2 a 3 zahájí nízké, střední a vysoké dávky BMN 351 a budou pokračovat v dávkování stejné dávky jednou týdně. Studie se zúčastní přibližně 18 účastníků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marika Pane
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • Children's Hospital LHSC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Nábor
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andres Nascimento
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcos Madruga-Garrido

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 4 až 10 let
  • Diagnóza Duchennovy svalové dystrofie se specifickou genetickou změnou přístupnou přeskočení exonu 51
  • Schopný chodit
  • Nevyžaduje asistenci ventilátoru k dýchání
  • V současné době na konzistentních dávkách léčby steroidy za posledních 12 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Účastník bude mít několik počátečních klinických laboratoří a studií k posouzení základní úrovně funkce srdce a plic.
  • Léčba terapií přeskočením exonu během 12 týdnů před první návštěvou.
  • Jakákoli anamnéza léčby genovou terapií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 3
Vysoká dávka BMN 351 bude podávána jednou týdně po dobu až 48 týdnů
Lék: BMN 351
Antisense oligonukleotid BMN 351 bude podáván intravenózně.
Experimentální: Kohorta 1a
Kohorta 1A bude sestávat jak z jedné vzestupné dávky (SAD), tak z více vzestupné dávky (MAD). BMN 351 bude podáván jednou za 2 týdny během SAD části studie po dobu až 8 týdnů a jednou týden během šílené části až 89 týdnů.
Lék: BMN 351
Antisense oligonukleotid BMN 351 bude podáván intravenózně.
Experimentální: Kohorta 1b
BMN 351 nízká dávka bude podávána jednou týdně po dobu až 97 týdnů
Lék: BMN 351
Antisense oligonukleotid BMN 351 bude podáván intravenózně.
Experimentální: Kohorta 2
Střední dávka BMN 351 bude podávána jednou týdně po dobu až 73 týdnů
Lék: BMN 351
Antisense oligonukleotid BMN 351 bude podáván intravenózně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení a bezpečnost a snášenlivost jednotlivých a více dávek BMN 351 (incidence, závažnost a vztahy s dávkou nežádoucích účinků a změn v laboratorních parametrech).
Časové okno: Až 97 týdnů.
Bezpečnost a snášenlivost BMN 351 bude hodnocena na základě výskytu nepříznivých a závažných nežádoucích účinků.
Až 97 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace farmakokinetiky (PK) BMN 351 v plazmě, moči a svalu přibližně každých 8 týdnů po dobu až 97 týdnů.
Časové okno: Sériová měření před a po infuzi.
Sériová měření plazmy a moči PK předpokládá přibližně hodinové až 24 hodin po infuzi. Svalová PK bude měřena po 13 týdnech nebo 25 týdnů pouze po dávkování.
Sériová měření před a po infuzi.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinek BMN 351 na fyzické funkce.
Časové okno: Změna oproti výchozímu stavu v týdnu 25.
Změna od výchozí hodnoty při testu 6minutové chůze (6MWT).
Změna oproti výchozímu stavu v týdnu 25.
Vyhodnotit účinek BMN 351 na fyzické funkce.
Časové okno: Změna oproti výchozímu stavu v týdnu 25.
Změna od výchozí hodnoty u North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Změna oproti výchozímu stavu v týdnu 25.
Změna od výchozí hodnoty v expresi dystrofinu měřená kapalinovou chromatografií-hmotnostní spektrometrií (LC-MS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 13 nebo týden 25
Výchozí stav, týden 13 nebo týden 25
Vyhodnotit imunitní odpověď na BMN 351.
Časové okno: Až 97 týdnů
Anti-BMN 351 protilátky, anti-dystrofinové protilátky.
Až 97 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 351

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit