Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki BMN 351 u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych dożylnych dawek BMN 351 u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a

Celem tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji BMN 351 u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) z mutacją genetyczną podatną na pominięcie eksonu 51.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2, składające się z 2 części, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji BMN 351 w rosnących dawkach u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) z mutacjami genetycznymi podatnymi na pominięcie eksonu 51.

Uczestnicy zostaną przydzieleni do jednej z trzech grup zwanych kohortami (kohorta 1, 2 lub 3). Uczestnicy kohorty 1 są dalej podzieleni na kohortę 1A i kohortę 1B. W kohorcie 1A 3 uczestników będzie otrzymywało rosnące dawki raz na 2 tygodnie z wizytą mającą na celu ocenę środków bezpieczeństwa zebraną tydzień po dawkowaniu przed zwiększeniem dawek BMN 351. W części 2 uczestnicy kohorty 1A przejdą na dawkowanie raz w tygodniu. Uczestnicy kohorty 1B, 2 i 3 rozpoczną podawanie niskich, średnich i wysokich dawek BMN 351 i będą kontynuować dawkowanie tej samej dawki raz w tygodniu. W badaniu weźmie udział około 18 uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andres Nascimento
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Rekrutacyjny
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Główny śledczy:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital LHSC
        • Główny śledczy:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Rekrutacyjny
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Główny śledczy:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Główny śledczy:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Główny śledczy:
          • Marika Pane
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 4 do 10 lat
  • Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne’a ze specyficzną zmianą genetyczną podatną na pominięcie eksonu 51
  • Potrafi chodzić
  • Nie wymaga pomocy respiratora do oddychania
  • Obecnie na stałych dawkach sterydów przez ostatnie 12 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik będzie miał kilka wstępnych laboratoriów klinicznych i badań w celu oceny wyjściowego poziomu czynności serca i płuc.
  • Leczenie terapią z pominięciem egzonu w ciągu 12 tygodni przed pierwszą wizytą.
  • Jakakolwiek historia leczenia terapią genową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 3
Wysoka dawka BMN 351 będzie podawana raz w tygodniu przez okres do 48 tygodni
Lek: BMN 351
Antysensowny oligonukleotyd BMN 351 będzie podawany dożylnie.
Eksperymentalny: Kohorta 1a
Kohorta 1A będzie składać się zarówno z pojedynczej dawki rosnącej (SAD), jak i wielokrotnej dawki rosnącej (szalonej). BMN 351 będzie podawany raz na 2 tygodnie podczas smutnej części badania przez okres do 8 tygodni i raz w tygodniu w szalonej części do 89 tygodni.
Lek: BMN 351
Antysensowny oligonukleotyd BMN 351 będzie podawany dożylnie.
Eksperymentalny: Kohorta 1b
BMN 351 Niska dawka będzie podawana raz w tygodniu przez okres do 97 tygodni
Lek: BMN 351
Antysensowny oligonukleotyd BMN 351 będzie podawany dożylnie.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Średnia dawka BMN 351 będzie podawana raz w tygodniu przez okres do 73 tygodni
Lek: BMN 351
Antysensowny oligonukleotyd BMN 351 będzie podawany dożylnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena i bezpieczeństwo i tolerancja pojedynczych i wielu dawek BMN 351 (zapadalność, nasilenie i relacja dawki działań niepożądanych i zmian parametrów laboratoryjnych).
Ramy czasowe: Do 97 tygodni.
Bezpieczeństwo i tolerancja BMN 351 zostaną ocenione na podstawie występowania niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych.
Do 97 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie farmakokinetyki (PK) BMN 351 w osoczu, moczu i mięśniach około 8 tygodni przez okres do 97 tygodni.
Ramy czasowe: Pomiary szeregowe przed infuzją.
Pomiary seryjne osocza i moczu PK poprzedzają około co godzinę do 24 godzin po infuzji. Mięsień PK będzie mierzony po 13 tygodniach lub 25 tygodniach tylko po dawkowaniu.
Pomiary szeregowe przed infuzją.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu BMN 351 na funkcje fizyczne.
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu.
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6MWT).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu.
Ocena wpływu BMN 351 na funkcje fizyczne.
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji dystrofiny mierzona metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas (LC-MS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13 lub tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13 lub tydzień 25
Aby ocenić odpowiedź immunologiczną na BMN 351.
Ramy czasowe: Do 97 tygodni
Przeciwciała anty-BMN 351, przeciwciała antydystrofiny.
Do 97 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Inny identyfikator: EU CT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na BMN 351

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj