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Um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do BMN 351 em participantes com distrofia muscular de Duchenne

7 de abril de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de fase 1/2, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de múltiplas doses intravenosas de BMN 351 em participantes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é testar a segurança e tolerabilidade do BMN 351 em participantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com uma mutação genética passível de salto do exon 51.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de fase 1/2, aberto, que consiste em 2 partes para avaliar a segurança e tolerabilidade do BMN 351 em doses crescentes em participantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com mutações genéticas passíveis de salto do exon 51.

Os participantes serão atribuídos a um de três grupos chamados coortes (Coorte 1, 2 ou 3). Os participantes da Coorte 1 são divididos em Coorte 1A e Coorte 1B. Na Coorte 1A, 3 participantes receberão doses crescentes uma vez a cada 2 semanas com uma visita para avaliar as medidas de segurança coletadas na semana após a dosagem, antes do aumento das doses de BMN 351. Na parte 2, os participantes da coorte 1A farão a transição para uma dosagem semanal. Os participantes da Coorte 1B, 2 e 3 iniciarão doses baixas, médias e altas de BMN 351 e continuarão a dosagem uma vez por semana com a mesma dose. O estudo envolverá aproximadamente 18 participantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Recrutamento
        • Children's Hospital LHSC
        • Investigador principal:
          • Craig Campbell, MD
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andres Nascimento
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marcos Madruga-Garrido
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Investigador principal:
          • Erik Niks
        • Contato:
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • Investigador principal:
          • Valeria Sansone
        • Contato:
      • Rome, Itália
        • Recrutamento
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Investigador principal:
          • Marika Pane
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Giovanni Baranello
        • Contato:
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Recrutamento
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Investigador principal:
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 4 a 10
  • Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne com uma alteração genética específica passível de salto do exon 51
  • Capaz de andar
  • Não necessitar de assistência de um ventilador para respirar
  • Atualmente em doses consistentes de tratamento com esteróides nas últimas 12 semanas

Critério de exclusão:

  • O participante terá alguns laboratórios clínicos iniciais e estudos para avaliar o nível basal da função cardíaca e pulmonar.
  • Tratamento com terapia de salto de exon nas 12 semanas anteriores à primeira consulta.
  • Qualquer história de tratamento com terapia genética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 3
A dose alta de BMN 351 será administrada uma vez por semana por até 48 semanas
Medicamento: BMN 351
O oligonucleotídeo anti-sentido BMN 351 será administrado por via intravenosa.
Experimental: Coorte 1a
A coorte 1a consistirá em uma única parte da dose ascendente (SAD) e uma dose ascendente múltipla (MAD). O BMN 351 será administrado uma vez a cada 2 semanas durante a parte triste do estudo por até 8 semanas e uma vez por semana durante a parte louca por até 89 semanas.
Medicamento: BMN 351
O oligonucleotídeo anti-sentido BMN 351 será administrado por via intravenosa.
Experimental: Coorte 1b
BMN 351 dose baixa será administrada uma vez por semana por até 97 semanas
Medicamento: BMN 351
O oligonucleotídeo anti-sentido BMN 351 será administrado por via intravenosa.
Experimental: Coorte 2
A dose média BMN 351 será administrada uma vez por semana por até 73 semanas
Medicamento: BMN 351
O oligonucleotídeo anti-sentido BMN 351 será administrado por via intravenosa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar e segurança e tolerabilidade de doses únicas e múltiplas de BMN 351 (incidência, gravidade e relação dose de efeitos adversos e mudanças nos parâmetros de laboratório).
Prazo: Até 97 semanas.
A segurança e a tolerabilidade do BMN 351 serão avaliadas com base na incidência de eventos adversos adversos e graves.
Até 97 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração da Farmacocinética (PK) de BMN 351 no plasma, urina e músculo aproximadamente a cada 8 semanas por até 97 semanas.
Prazo: Medições em série antes e pós -infusão.
As medições seriais de plasma e urina PK precedem aproximadamente a cada hora até 24 horas após a infusão. A PK muscular será medida em 13 ou 25 semanas apenas após a dosagem.
Medições em série antes e pós -infusão.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar o efeito do BMN 351 na função física.
Prazo: Mudança da linha de base na semana 25.
Alteração da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (TC6).
Mudança da linha de base na semana 25.
Avaliar o efeito do BMN 351 na função física.
Prazo: Mudança da linha de base na semana 25.
Alteração da linha de base na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA).
Mudança da linha de base na semana 25.
Alteração da linha de base na expressão de distrofina medida por cromatografia líquida-espectrometria de massa (LC-MS).
Prazo: Linha de base, semana 13 ou semana 25
Linha de base, semana 13 ou semana 25
Avaliar a resposta imune ao BMN 351.
Prazo: Até 97 semanas
Anticorpos anti-BMN 351, anticorpos anti-distrofina.
Até 97 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

28 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Outro identificador: EU CT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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