PTCy og ATG for MSD- og MUD-transplantasjoner

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon er en kurativ behandling for en rekke godartede og ondartede hematologiske sykdommer. En av nøkkeldelene ved hematopoetisk stamcelletransplantasjon er profylakse av graft-versus-host-sykdom. Siden slutten av 1970-tallet, med introduksjonen av ciklosporin, har kalsineurinhemmere (ciklosporin og takrolimus) blitt en del av nesten alle profylaktiske regimer, selv om de er en gruppe medikamenter med dårlig toksisitetsprofil som krever overvåking. konstant serumnivå. Siden 2008 har cyklofosfamid etter transplantasjon blitt introdusert med stor suksess, assosiert med en kalsineurinhemmer og mykofenolat, i profylakse av graft-versus-host-sykdom ved haploidentisk transplantasjon (50 % matchet).

Siden den gang, i lys av denne enorme suksessen, har det blitt gjort forsøk på å inkorporere post-transplantasjon cyklofosfamid i matchede relaterte og urelaterte transplantasjoner, eller med en mismatch.

Dette er en prospektiv, 2-arms, ikke-randomisert studie. Arm 1, med relaterte givere, og arm 2, med ubeslektede givere. Pasienter vil bli allokert i disse armene i henhold til donortilgjengelighet (pasienter med en matchet-søskendonor vil motta en matchet-søskentransplantasjon; pasienter uten relaterte givere, men med urelaterte donorer, en urelatert transplantasjon).

Pasienter som er klare for transplantasjon med matchede søsken eller ubeslektede donorer vil bli rekruttert til å delta i studien.

Stamcelleinnsamlingsmålet vil være 5E6 CD34/kg mottakervekt for perifer kilde. Hvis en mengde større enn dette samles inn, vil resten frysekonserveres i henhold til institusjonsprotokollen.

Graft-versus-host-sykdomsprofylakse vil bli utført på D+3 og D+4 med cyklofosfamid og med ATG på D-1 eller på D-2 og D-1, avhengig av ATG-deeskalering, for matchede søskentransplantasjoner, i henhold til forhåndsdefinerte kriterier basert på 3+3-tilnærmingen; og på D+3 og D+4 med cyklofosfamid og med ATG på D-2 og D-1, for ubeslektede givere.