Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie for bruk av Rapamycin hos barn med familiær adenomatøs polypose (RAPA-4-PAF)

4. mai 2026 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Sikkerhetsstudie for bruk av Rapamycin hos barn med familiær adenomatøs polypose.

Hypotesen for denne forskningen er at rapamycin er effektivt og godt tolerert hos tenåringer med familiær adenomatøs polypose (FAP). Rapamycin kan være effektivt for å blokkere dannelsen av adenomer og/eller deres utvikling ved å redusere størrelsen og antallet. Forskere tar sikte på å vurdere sikkerhetsprofilen til rapamycin hos FAP-ungdom ved å bruke et regime med 2 lavdoser.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

FAP er en sjelden genetisk sykdom knyttet til mutasjoner av APC-genet. Adenomatøse polypper vises rundt 10-årsalderen og vil utvikle seg til kolikkadenokarsinom. Til dags dato er det ingen effektiv behandling; 100 % av pasientene vil utvikle tykktarmskreft før 40 år. Denne risikoen håndteres ved regelmessig koloskopiovervåking, for å foreslå en rettidig profylaktisk kolektomi.

Rapamycin (sirolimus) er et medikament som retter seg mot mTOR-proteinet (pattedyrmål for rapamycin) involvert i PI3K-Akt-signalveien nedstrøms for PI3K. Det er interaksjoner mellom PI3K-Akt-banen og Wnt/APC/-catenin-banen som er hyperaktivert i FAP. Rapamycin ble brukt utenfor indikasjon med effekt og god toleranse hos 2 ungdommer hvis foreldre hadde nektet kolektomi. Forskere demonstrerte nylig dens effektivitet hos et barn med svært alvorlig ungdomspolypose. Data er også tilgjengelig for dyr, men ingen proof-of-concept-studier er utført på mennesker.

I Frankrike er bruk av Rapamycin tillatt hos voksne med nyretransplantasjon og pulmonal lymfangioleiomyomatose. Imidlertid brukes den på barn over markedet. I henhold til litteraturen og felterfaringen er hypotesen at et gjennomgangsnivå på 3-8 ng/ml skal være effektivt hos barn med FAP, med lavere frekvens av uønskede hendelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Frankrike, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Hovedetterforsker:
          • Jérôme VIALA
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emmanuel MAS, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn i alderen 12 til 17 på tidspunktet for inkludering.
  • Pasienter med koloskopi for diagnose eller oppfølging av FAP.
  • ≥ 5 polypper (> 2 mm) ved initial koloskopi (V1).
  • Fritt og informert samtykke, signert av begge innehavere av foreldremyndighet/rettslig representant, med samtykke fra den mindreårige pasienten.
  • Tilknyttet trygdeordning.
  • Pasienter i fertil alder må samtykke i bruk av en prevensjonsmetode under studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å forstå arten og målene for studien og/eller kommunikasjonsvansker observert av etterforskeren.
  • Kontraindikasjon for å utføre en koloskopi.
  • < 5 polypper (>2 mm) registrert under initial koloskopi (V1).
  • Avansert sykdom med høygradig dysplasiadenom eller til og med adenokarsinom in situ som burde kreve kolektomi
  • Tegn på primær tuberkuloseinfeksjon eller luftveisinfeksjon
  • Enhver annen medisinsk eller psykologisk tilstand som anses uforenlig med riktig gjennomføring av studien ifølge etterforskeren.
  • Kontraindikasjoner for bruk av rapamycin
  • Deltakelse i annen biomedisinsk forskning
  • Frihetsberøvelse av de juridiske vergene ved rettslig eller administrativ avgjørelse.
  • Graviditet, amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rapamycin
Legemiddel: Rapamycin
Dette er en 2-dose rapamycin sikkerhetsstudie, med et mål gjennom nivå 3 til

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av sikkerhetsprofilen til to doser rapamycin hos ungdom med familiær adenomatøs polypose.
Tidsramme: For hele varigheten av å ta det eksperimentelle stoffet (rapamycin) og opptil en måned etter stopp.
Overvåking av uønskede hendelser (EvI) og alvorlige uønskede hendelser (SvIG). Spesiell oppmerksomhet vil bli gitt til kjente uønskede hendelser som kan tilskrives rapamycin i henhold til sammendraget av produktegenskaper (SmPC).
For hele varigheten av å ta det eksperimentelle stoffet (rapamycin) og opptil en måned etter stopp.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av effekten av rapamycin på antall polypper, på hele tykktarmen og etter segmenter (rektum, venstre tykktarm, tverrgående tykktarm og høyre tykktarm) hos ungdom som lider av familiær adenomatøs polypose
Tidsramme: Besøk 1 inkludering og 6 måneder etter
Analyse av koloskopiene individuelt, blindet for pasientens identitet og koloskopiens temporalitet i forhold til behandlingen, muliggjør en beskrivende analyse av antall polypper per segment (endetarm, venstre tykktarm, tverrgående tykktarm, høyre tykktarm).
Besøk 1 inkludering og 6 måneder etter
Evaluering av effekten av rapamycin på størrelsen av polypper, på hele tykktarmen og etter segmenter (rektum, venstre tykktarm, tverrgående tykktarm og høyre tykktarm) hos ungdom som lider av familiær adenomatøs polypose.
Tidsramme: Besøk 1 inkludering og 6 måneder etter
Analyse av koloskopiene individuelt, blindet for pasientens identitet og koloskopiens temporalitet i forhold til behandlingen, muliggjør en beskrivende analyse av størrelsen på polypper per segment (endetarm, venstre tykktarm, tverrgående tykktarm, høyre tykktarm).
Besøk 1 inkludering og 6 måneder etter
Evaluering av effekten av rapamycin på størrelsen på den største polyppen i hvert segment (endetarm, venstre tykktarm, tverrgående tykktarm og høyre tykktarm) hos ungdom med familiær adenomatøs polypose
Tidsramme: Etter 6 måneders behandling med rapamycin
Koloskopier vil bli analysert på en parvis måte for hver pasient (før behandling / etter behandling) for å kunne gjøre en mer spesifikk vurdering av utviklingen av polyppene.
Etter 6 måneders behandling med rapamycin

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Studiestol: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/23/0388

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere