Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie för användning av Rapamycin hos barn med familjär adenomatös polypos (RAPA-4-PAF)

4 maj 2026 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Säkerhetsstudie för användning av Rapamycin hos barn med familjär adenomatös polypos.

Hypotesen för denna forskning är att rapamycin är effektivt och tolereras väl hos tonåringar med familjär adenomatös polypos (FAP). Rapamycin kan vara effektivt för att blockera bildandet av adenom och/eller deras utveckling genom att minska deras storlek och antal. Forskare strävar efter att bedöma säkerhetsprofilen för rapamycin hos FAP-ungdomar med hjälp av en 2 lågdosregim.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

FAP är en sällsynt genetisk sjukdom kopplad till mutationer av APC-genen. Adenomatösa polyper uppträder runt 10 års ålder och kommer att utvecklas till kolikadenokarcinom. Hittills finns det ingen effektiv behandling; 100 % av patienterna kommer att utveckla kolorektal cancer innan 40 år. Denna risk åtgärdas genom regelbunden koloskopiövervakning, för att föreslå en lämplig profylaktisk kolektomi.

Rapamycin (sirolimus) är ett läkemedel som riktar sig mot mTOR-proteinet (däggdjursmålet för rapamycin) som är involverat i PI3K-Akt-signalvägen nedströms PI3K. Det finns interaktioner mellan PI3K-Akt-vägen och Wnt/APC/-catenin-vägen som är hyperaktiverad i FAP. Rapamycin användes utanför indikation med effekt och god tolerans hos 2 ungdomar vars föräldrar hade vägrat kolektomi. Forskare visade nyligen dess effektivitet hos ett barn med mycket svår ungdomspolypos. Data finns också tillgängliga på djur, men inga proof-of-concept-studier har utförts på människor.

I Frankrike är Rapamycin tillåtet hos vuxna med njurtransplantation och pulmonell lymfangioleiomyomatos. Det används dock på barn över marknaden. Enligt litteraturen och fälterfarenheterna är hypotesen att en genomgående nivå på 3-8 ng/ml ska vara effektiv hos barn med FAP, med en lägre frekvens av biverkningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Frankrike, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Huvudutredare:
          • Jérôme VIALA
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emmanuel MAS, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn i åldern 12 till 17 vid tidpunkten för inkluderingen.
  • Patienter med koloskopi för diagnos eller uppföljning av FAP.
  • ≥ 5 polyper (> 2 mm) vid initial koloskopi (V1).
  • Fritt och informerat samtycke, undertecknat av båda innehavare av föräldramyndighet/rättsligt ombud, med den minderåriga patientens samtycke.
  • Ansluten till ett socialförsäkringssystem.
  • Patienter i fertil ålder måste gå med på att använda en preventivmetod under studien.

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att förstå studiens natur och mål och/eller kommunikationssvårigheter som utredaren observerat.
  • Kontraindikation för att utföra en koloskopi.
  • < 5 polyper (>2 mm) registrerade under initial koloskopi (V1).
  • Avancerad sjukdom med höggradigt dysplasiadenom eller till och med adenokarcinom in situ som borde kräva kolektomi
  • Tecken på primär tuberkulosinfektion eller luftvägsinfektion
  • Alla andra medicinska eller psykologiska tillstånd som anses oförenliga med korrekt genomförande av studien enligt utredaren.
  • Kontraindikationer för användning av rapamycin
  • Deltagande i annan biomedicinsk forskning
  • Frihetsberövande av vårdnadshavare genom rättsligt eller administrativt beslut.
  • Graviditet, amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rapamycin
Läkemedel: Rapamycin
Detta är en 2-dos rapamycin säkerhetsstudie, med ett mål till nivå 3 till

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av säkerhetsprofilen för två doser rapamycin hos ungdomar med familjär adenomatös polypos.
Tidsram: Under hela varaktigheten av att ta det experimentella läkemedlet (rapamycin) och upp till en månad efter avslutad behandling.
Övervakning av biverkningar (EvI) och allvarliga biverkningar (SvIG). Särskild uppmärksamhet kommer att ägnas kända biverkningar som kan tillskrivas rapamycin enligt produktresumén (SmPC).
Under hela varaktigheten av att ta det experimentella läkemedlet (rapamycin) och upp till en månad efter avslutad behandling.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av effekten av rapamycin på antalet polyper, på hela tjocktarmen och efter segment (ändtarm, vänster tjocktarm, tvärgående tjocktarm och höger tjocktarm) hos ungdomar som lider av familjär adenomatös polypos
Tidsram: Besök 1 inkludering och 6 månader efter
Analys av koloskopierna individuellt, förblindad för patientens identitet och koloskopins temporalitet i förhållande till behandlingen, vilket möjliggör en beskrivande analys av antalet polyper per segment (ändtarm, vänster tjocktarm, tvärgående tjocktarm, höger tjocktarm).
Besök 1 inkludering och 6 månader efter
Utvärdering av effekten av rapamycin på storleken av polyper, på hela tjocktarmen och efter segment (ändtarm, vänster tjocktarm, tvärgående tjocktarm och höger tjocktarm) hos ungdomar som lider av familjär adenomatös polypos.
Tidsram: Besök 1 inkludering och 6 månader efter
Analys av koloskopierna individuellt, förblindad för patientens identitet och koloskopins temporalitet i förhållande till behandlingen, vilket möjliggör en beskrivande analys av storleken på polyper per segment (ändtarm, vänster kolon, tvärgående kolon, höger kolon).
Besök 1 inkludering och 6 månader efter
Utvärdering av effekten av rapamycin på storleken av den största polypen i varje segment (ändtarm, vänster kolon, tvärgående kolon och höger kolon) hos ungdomar med familjär adenomatös polypos
Tidsram: Efter 6 månaders behandling med rapamycin
Koloskopier kommer att analyseras på ett parvis för varje patient (före behandling / efter behandling) för att kunna göra en mer specifik bedömning av polypernas utveckling.
Efter 6 månaders behandling med rapamycin

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Studiestol: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 september 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2024

Första postat (Faktisk)

13 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/23/0388

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera