Turvallisuustutkimus rapamysiinin käytöstä lapsilla, joilla on familiaalinen adenomatoottinen polypoosi (RAPA-4-PAF)
perjantai 8. maaliskuuta 2024 päivittänyt: University Hospital, Toulouse
Turvallisuustutkimus rapamysiinin käytöstä lapsilla, joilla on familiaalinen adenomatoottinen polypoosi.
Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että rapamysiini on tehokas ja hyvin siedetty teini-ikäisillä, joilla on familiaalinen adenomatoottinen polypoosi (FAP).
Rapamysiini voisi olla tehokas estämään adenoomien muodostumista ja/tai niiden kehittymistä vähentämällä niiden kokoa ja lukumäärää.
Tutkijat pyrkivät arvioimaan rapamysiinin turvallisuusprofiilia FAP-nuorilla käyttämällä kahden pienen annoksen hoito-ohjelmaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
FAP on harvinainen geneettinen sairaus, joka liittyy APC-geenin mutaatioihin. Adenomatoottisia polyyppeja ilmaantuu noin 10-vuotiaana ja ne kehittyvät koliikkiadenokarsinoomaksi. Tähän mennessä ei ole olemassa tehokasta hoitoa; 100 % potilaista kehittää paksusuolensyövän ennen 40 vuoden ikää. Tähän riskiin puututaan säännöllisellä kolonoskopiaseurannalla, jotta voidaan ehdottaa oikea-aikaista profylaktista kolektomiaa.
Rapamysiini (sirolimuusi) on lääke, joka kohdistuu mTOR-proteiiniin (nisäkäskohde rapamysiiniin), joka osallistuu PI3K-Akt-signalointireittiin PI3K:sta alavirtaan. PI3K-Akt-reitin ja Wnt/APC/-catenin-reitin välillä on vuorovaikutuksia, joka on hyperaktivoitu FAP:ssa. Rapamysiiniä käytettiin käyttöaiheesta poiketen tehokkuuden ja hyvän sietokyvyn vuoksi kahdella nuorella, joiden vanhemmat olivat kieltäytyneet kolektomiasta. Tutkijat osoittivat äskettäin sen tehokkuuden lapsella, jolla on erittäin vakava nuorten polypoosi. Tietoja on saatavilla myös eläimistä, mutta ihmisillä ei ole tehty todisteita käsitteestä.
Ranskassa Rapamycinin käyttö on sallittu aikuisille, joilla on munuaisensiirto ja keuhkojen lymfangioleiomyomatoosi. Sitä käytetään kuitenkin lapsilla yli markkinoiden. Kirjallisuuden ja kenttäkokemuksen mukaan hypoteesi on, että 3–8 ng/ml:n läpimenopitoisuuden pitäisi olla tehokas lapsilla, joilla on FAP, ja haittatapahtumien määrä on pienempi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Isabelle KIEFFER, CRA
- Sähköposti: kieffer.i@chu-toulouse.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Emmanuel Mas, Pr
- Puhelinnumero: +33 5 34 55 84 45
- Sähköposti: mas.e@chu-toulouse.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
-
Ottaa yhteyttä:
- Raphael Enaud, Dr
- Puhelinnumero: +33 5 56 79 98 24
- Sähköposti: raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
-
Päätutkija:
- Raphaël ENAUD, MD
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Kollen, Dr
- Puhelinnumero: +33 4 67 33 67 33
- Sähköposti: l-kollen@chu-montpellier.fr
-
Päätutkija:
- Laura KOLLEN, MD
-
Paris, Ranska, 75019
- APHP Hôpital Robert Debré
-
Päätutkija:
- Jérôme Viala
-
Ottaa yhteyttä:
- Jérôme VIALA, Pr
- Puhelinnumero: +33 1 40 03 36 83
- Sähköposti: jerome.viala@aphp.fr
-
Toulouse, Ranska, 31300
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Emmanuel Mas, Pr
- Puhelinnumero: +33 5 34 55 84 45
- Sähköposti: mas.e@chu-toulouse.fr
-
Päätutkija:
- Emmanuel MAS, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset 12-17-vuotiaat mukaanottohetkellä.
- Potilaat, joille on tehty kolonoskopia FAP:n diagnoosia tai seurantaa varten.
- ≥ 5 polyyppiä (> 2 mm) ensimmäisessä kolonoskopiassa (V1).
- Vapaa ja tietoon perustuva suostumus, jonka molemmat vanhempainvallan haltijat/laillinen edustaja ovat allekirjoittaneet alaikäisen potilaan suostumuksella.
- Liittynyt sosiaaliturvajärjestelmään.
- Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on hyväksyttävä ehkäisymenetelmän käyttö tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen luonnetta ja tavoitteita ja/tai tutkijan havaitsemat viestintävaikeudet.
- Vasta-aihe kolonoskopian suorittamiselle.
- < 5 polyyppiä (> 2 mm) rekisteröity ensimmäisen kolonoskopian (V1) aikana.
- Pitkälle edennyt sairaus, johon liittyy korkea-asteinen dysplasiaadenooma tai jopa adenokarsinooma in situ, jonka pitäisi vaatia kolektomiaa
- Primaarisen tuberkuloosi- tai hengitystieinfektion merkkejä
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tai psykologinen tila, jonka katsotaan tutkijan mukaan yhteensopimattomaksi tutkimuksen asianmukaisen suorittamisen kanssa.
- Rapamysiinin käytön vasta-aiheet
- Osallistuminen muuhun biolääketieteelliseen tutkimukseen
- Laillisten huoltajien vapaudenmenetys oikeudella tai hallinnollisella päätöksellä.
- Raskaus, imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rapamysiini
|
Tämä on 2 annoksen rapamysiinin turvallisuustutkimus, jonka tavoitetaso on 3 -
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kahden rapamysiiniannoksen turvallisuusprofiilin arviointi nuorilla, joilla on familiaalinen adenomatoottinen polypoosi.
Aikaikkuna: Koko koelääkkeen (rapamysiini) ottamisen ajan ja enintään kuukauden ajan lopettamisen jälkeen.
|
Haittavaikutusten (EvI) ja vakavien haittatapahtumien (SvIG) seuranta.
Erityistä huomiota kiinnitetään rapamysiinin tunnettuihin haittatapahtumiin valmisteyhteenvedon (SmPC) mukaan.
|
Koko koelääkkeen (rapamysiini) ottamisen ajan ja enintään kuukauden ajan lopettamisen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arviointi rapamysiinin vaikutuksesta polyyppien määrään, koko paksusuoleen ja segmenttien mukaan (peräsuolen, vasen paksusuoli, poikittainen paksusuoli ja oikea paksusuoli) nuorilla, jotka kärsivät familiaalisesta adenomatoottisesta polypoosista
Aikaikkuna: Käy 1 inkluusio ja 6 kuukautta sen jälkeen
|
Kolonoskopioiden analyysi yksitellen potilaan henkilöllisyydelle ja kolonoskopian ajallisuudelle suhteessa hoitoon, mikä mahdollistaa polyyppien lukumäärän kuvaavan analyysin segmenttiä kohden (peräsuolen, vasen paksusuoli, poikittainen paksusuoli, oikea paksusuoli).
|
Käy 1 inkluusio ja 6 kuukautta sen jälkeen
|
|
Arviointi rapamysiinin vaikutuksesta polyyppien kokoon, koko paksusuoleen ja segmenttien mukaan (peräsuolen, vasen paksusuoli, poikittainen paksusuoli ja oikea paksusuoli) nuorilla, jotka kärsivät familiaalisesta adenomatoottisesta polypoosista.
Aikaikkuna: Käy 1 inkluusio ja 6 kuukautta sen jälkeen
|
Kolonoskopioiden analyysi yksittäin potilaan henkilöllisyydelle ja kolonoskopian ajallisuudelle suhteessa hoitoon, mikä mahdollistaa polyyppien koon kuvaavan analyysin segmenttiä kohden (peräsuolen, vasen paksusuoli, poikittainen paksusuoli, oikea paksusuoli).
|
Käy 1 inkluusio ja 6 kuukautta sen jälkeen
|
|
Arviointi rapamysiinin vaikutuksesta suurimman polyypin kokoon kussakin segmentissä (peräsuolen, vasemman paksusuolen, poikittaisen paksusuolen ja oikean paksusuolen) nuorilla, joilla on familiaalinen adenomatoottinen polypoosi
Aikaikkuna: 6 kuukauden rapamysiinihoidon jälkeen
|
Kolonoskopiat analysoidaan pareittain kullekin potilaalle (ennen hoitoa / hoidon jälkeen), jotta voidaan tehdä tarkempi arvio polyyppien kehityksestä.
|
6 kuukauden rapamysiinihoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Ruoansulatuskanavan kasvaimet
- Ruoansulatuskanavan kasvaimet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Nielun kasvaimet
- Otorinolaryngologiset kasvaimet
- Pään ja kaulan kasvaimet
- Nenänielun sairaudet
- Nielun sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Paksusuolen sairaudet
- Suoliston sairaudet
- Suoliston kasvaimet
- Peräsuolen sairaudet
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Adenomatoottiset polyypit
- Adenoma
- Suoliston polypoosi
- Nenänielun kasvaimet
- Kolorektaaliset kasvaimet
- Adenomatous Polyposis Coli
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC31/23/0388
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Perheellinen adenomatoottinen polypoosi
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAxcan PharmaTuntematonAdenomatous Polyposis Coli, perheRanska
-
Corporal Michael J. Crescenz VA Medical CenterLopetettuPeräsuolen syöpä | Paksusuolen polyypit | Polyposis ColiYhdysvallat
-
Vanderbilt University Medical CenterIlmoittautuminen kutsustaPerheellinen adenomatoottinen polypoosiYhdysvallat
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Valmis15-lipoksigenaasi-1:n (15-LOX-1) molekyylikohdistus ihmisen kolorektaalisyövän apoptoosin induktioonPerheellinen adenomatoottinen polypoosiYhdysvallat
-
National Cancer Institute (NCI)ValmisPerheellinen adenomatoottinen polypoosiYhdysvallat
-
Yonsei UniversityValmisPerheellinen adenomatoottinen polypoosiKorean tasavalta
-
London North West Healthcare NHS TrustTuntematonPerheellinen adenomatoottinen polypoosiYhdistynyt kuningaskunta
-
Arcispedale Santa Maria Nuova-IRCCSValmisPerheellinen adenomatoottinen polypoosi | Ampullaarinen adenooma
-
Mansoura UniversityValmisHaavainen paksusuolitulehdus | Perheellinen adenomatoottinen polypoosi
-
Recursion Pharmaceuticals Inc.RekrytointiPerheellinen adenomatoottinen polypoosiYhdysvallat