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Studio sulla sicurezza per l'uso della rapamicina nei bambini affetti da poliposi adenomatosa familiare (RAPA-4-PAF)

4 maggio 2026 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Studio sulla sicurezza per l'uso della rapamicina nei bambini affetti da poliposi adenomatosa familiare.

L'ipotesi di questa ricerca è che la rapamicina sia efficace e ben tollerata negli adolescenti con poliposi adenomatosa familiare (FAP). La rapamicina potrebbe essere efficace nel bloccare la formazione di adenomi e/o la loro evoluzione diminuendone le dimensioni e il numero. I ricercatori mirano a valutare il profilo di sicurezza della rapamicina negli adolescenti con FAP utilizzando un regime a basse dosi.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La FAP è una malattia genetica rara legata a mutazioni del gene APC. I polipi adenomatosi compaiono intorno ai 10 anni e si evolveranno in adenocarcinoma colico. Ad oggi non esiste un trattamento efficace; Il 100% dei pazienti svilupperà il cancro del colon-retto prima dei 40 anni. Questo rischio viene affrontato mediante un regolare monitoraggio della colonscopia, al fine di proporre una tempestiva colectomia profilattica.

La rapamicina (sirolimus) è un farmaco che prende di mira la proteina mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi) coinvolta nella via di segnalazione PI3K-Akt a valle di PI3K. Esistono interazioni tra la via PI3K-Akt e la via Wnt/APC/-catenina che è iperattivata nella FAP. La rapamicina è stata utilizzata fuori indicazione con efficacia e buona tolleranza in 2 adolescenti i cui genitori avevano rifiutato la colectomia. I ricercatori hanno recentemente dimostrato la sua efficacia in un bambino affetto da poliposi giovanile molto grave. I dati sono disponibili anche sugli animali, ma non sono stati condotti studi dimostrativi sugli esseri umani.

In Francia, l'uso della rapamicina è consentito negli adulti con trapianto di rene e linfangioleiomiomatosi polmonare. Tuttavia, viene utilizzato sui bambini sul mercato. Secondo la letteratura e l'esperienza sul campo, l'ipotesi è che un livello minimo di 3-8 ng/ml dovrebbe essere efficace nei bambini con FAP, con un tasso inferiore di eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Francia, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Investigatore principale:
          • Jérôme VIALA
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emmanuel MAS, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ragazzi dai 12 ai 17 anni al momento dell'inclusione.
  • Pazienti sottoposti a colonscopia per la diagnosi o il follow-up della FAP.
  • ≥ 5 polipi (> 2 mm) alla colonscopia iniziale (V1).
  • Consenso libero ed informato, firmato da entrambi i titolari della potestà genitoriale/rappresentante legale, con l'accordo del paziente minore.
  • Affiliato ad un regime di previdenza sociale.
  • Le pazienti in età fertile devono accettare l'uso di un metodo contraccettivo durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di comprendere la natura e gli obiettivi dello studio e/o difficoltà di comunicazione osservate dallo sperimentatore.
  • Controindicazione all'esecuzione della colonscopia.
  • < 5 polipi (>2 mm) registrati durante la colonscopia iniziale (V1).
  • Malattia avanzata con adenoma displastico di alto grado o addirittura adenocarcinoma in situ che dovrebbe richiedere una colectomia
  • Segni di infezione tubercolare primaria o infezione respiratoria
  • Qualsiasi altra condizione medica o psicologica ritenuta incompatibile con il corretto svolgimento dello studio secondo lo sperimentatore.
  • Controindicazioni all'uso della rapamicina
  • Partecipazione ad altre ricerche biomediche
  • Privazione della libertà dei tutori legali mediante decisione giudiziaria o amministrativa.
  • Gravidanza, allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rapamicina
Droga: Rapamicina
Questo è uno studio sulla sicurezza della rapamicina a 2 dosi, con un obiettivo fino al livello da 3 a

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del profilo di sicurezza di due dosi di rapamicina negli adolescenti con poliposi adenomatosa familiare.
Lasso di tempo: Per tutta la durata dell'assunzione del farmaco sperimentale (rapamicina) e fino ad un mese dopo la sospensione.
Monitoraggio degli eventi avversi (EvI) e degli eventi avversi gravi (SvIG). Particolare attenzione sarà prestata agli eventi avversi noti attribuibili alla rapamicina secondo il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP).
Per tutta la durata dell'assunzione del farmaco sperimentale (rapamicina) e fino ad un mese dopo la sospensione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'effetto della rapamicina sul numero di polipi, sull'intero colon e per segmenti (retto, colon sinistro, colon trasverso e colon destro) in adolescenti affetti da Poliposi Adenomatosa Familiare
Lasso di tempo: Visita 1 inclusione e 6 mesi dopo
Analisi delle colonscopie individualmente, in cieco rispetto all'identità del paziente e alla temporalità della colonscopia in relazione al trattamento, consentendo un'analisi descrittiva del numero di polipi per segmento (retto, colon sinistro, colon trasverso, colon destro).
Visita 1 inclusione e 6 mesi dopo
Valutazione dell'effetto della rapamicina sulla dimensione dei polipi, sull'intero colon e per segmenti (retto, colon sinistro, colon trasverso e colon destro) in adolescenti affetti da Poliposi Adenomatosa Familiare.
Lasso di tempo: Visita 1 inclusione e 6 mesi dopo
Analisi delle colonscopie individualmente, in cieco rispetto all'identità del paziente e alla temporalità della colonscopia in relazione al trattamento, consentendo un'analisi descrittiva della dimensione dei polipi per segmento (retto, colon sinistro, colon trasverso, colon destro).
Visita 1 inclusione e 6 mesi dopo
Valutazione dell'effetto della rapamicina sulla dimensione del polipo più grande in ciascun segmento (retto, colon sinistro, colon trasverso e colon destro) negli adolescenti con poliposi adenomatosa familiare
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento con rapamicina
Le colonscopie verranno analizzate in maniera appaiata per ciascun paziente (prima del trattamento/dopo il trattamento) in modo da poter esprimere un giudizio più specifico sull'evoluzione dei polipi.
Dopo 6 mesi di trattamento con rapamicina

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Cattedra di studio: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC31/23/0388

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Poliposi adenomatosa familiare

Prove cliniche su Rapamicina

  • Sarcoma Oncology Research Center, LLC
    Aadi Bioscience, Inc.
    Completato
    Nivolumab (Opdivo®) Plus ABI-009 (Nab-rapamicina) per il sarcoma avanzato e alcuni tumori
    Melanoma | Carcinoma a cellule renali | Carcinoma epatocellulare | Cancro colorettale | Sarcoma di Ewing | Carcinoma polmonare non a piccole cellule | Cordoma | Carcinoma uroteliale | Linfoma di Hodgkin classico | PEComa | Tumore Desmoide | Sarcoma epitelioide | Carcinoma spinocellulare | Mutazione attivante MTOR
    Stati Uniti

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