Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági tanulmány a Rapamycin alkalmazásával kapcsolatban családi adenomás polipózisban szenvedő gyermekeknél (RAPA-4-PAF)

2026. május 4. frissítette: University Hospital, Toulouse

Biztonsági tanulmány a Rapamycin alkalmazásával kapcsolatban családi adenomás polipózisban szenvedő gyermekeknél.

A kutatás hipotézise az, hogy a rapamicin hatékony és jól tolerálható a familiáris adenomatosus polipózisban (FAP) szenvedő tinédzsereknél. A rapamicin hatékonyan gátolja az adenomák képződését és/vagy evolúcióját a méretük és számuk csökkentésével. A kutatók célja, hogy felmérjék a rapamicin biztonságossági profilját FAP serdülőkben egy 2 alacsony dózisú séma alkalmazásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A FAP egy ritka genetikai betegség, amely az APC gén mutációihoz kapcsolódik. Az adenomás polipok 10 éves kor körül jelennek meg, és kólikás adenokarcinómává alakulnak. A mai napig nincs hatékony kezelés; A betegek 100%-ánál 40 év előtt vastag- és végbélrák alakul ki. Ezt a kockázatot rendszeres kolonoszkópiás monitorozással kezelik annak érdekében, hogy időben profilaktikus colectómiát javasoljanak.

A rapamicin (szirolimusz) egy olyan gyógyszer, amely a PI3K-Akt jelátviteli útvonalban részt vevő mTOR (rapamycin emlős célpontja) fehérjét célozza meg. Kölcsönhatások vannak a PI3K-Akt útvonal és a FAP-ban hiperaktivált Wnt/APC/-catenin útvonal között. A rapamicint indikáción kívül hatékonyan és jó toleranciával alkalmazták 2 serdülőnél, akiknek szülei megtagadták a kolektómiát. A kutatók nemrégiben kimutatták hatékonyságát egy nagyon súlyos fiatalkori polipózisban szenvedő gyermeknél. Állatokon is rendelkezésre állnak adatok, de embereken nem végeztek elméleti vizsgálatokat.

Franciaországban a Rapamycin alkalmazása engedélyezett veseátültetésben és tüdő lymphangioleiomyomatosisban szenvedő felnőtteknél. A piacon azonban gyermekeknél használják. A szakirodalom és a gyakorlati tapasztalatok szerint a hipotézis az, hogy a 3-8 ng/ml-es átmenő szint hatásos legyen FAP-ban szenvedő gyermekeknél, és alacsonyabb a mellékhatások aránya.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Franciaország, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Kutatásvezető:
          • Jérôme VIALA
        • Kapcsolatba lépni:
      • Toulouse, Franciaország, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emmanuel MAS, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 és 17 év közötti gyermekek a felvétel időpontjában.
  • Az FAP diagnosztizálására vagy nyomon követésére szolgáló kolonoszkópiás betegek.
  • ≥ 5 polip (> 2 mm) a kezdeti kolonoszkópia során (V1).
  • Szabad és tájékozott beleegyezés, amelyet a szülői jogkörrel rendelkező mindkét fél/törvényes képviselő ír alá, a kiskorú beteg beleegyezésével.
  • Társadalombiztosítási rendszerhez kapcsolódik.
  • A fogamzóképes korú betegeknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség megérteni a vizsgálat természetét és céljait, és/vagy a vizsgáló által észlelt kommunikációs nehézségek.
  • A kolonoszkópia elvégzésének ellenjavallata.
  • < 5 polip (>2 mm) regisztrált a kezdeti kolonoszkópia során (V1).
  • Előrehaladott betegség magas fokú dysplasia adenomával vagy akár in situ adenocarcinomával, amely colectomiát igényel
  • Primer tuberkulózis fertőzés vagy légúti fertőzés jelei
  • Bármilyen egyéb olyan egészségügyi vagy pszichológiai állapot, amelyet a vizsgáló szerint összeegyeztethetetlen a vizsgálat megfelelő lefolytatásával.
  • A rapamicin használatának ellenjavallatai
  • Részvétel egyéb orvosbiológiai kutatásokban
  • A törvényes gyámok szabadságától való elvonása bírósági vagy közigazgatási határozattal.
  • Terhesség, szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rapamycin
Drog: Rapamycin
Ez egy 2 adagos rapamicin biztonságossági vizsgálat, amelynek célértéke 3-tól

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Két adag rapamicin biztonsági profiljának értékelése familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél.
Időkeret: A kísérleti gyógyszer (rapamycin) szedésének teljes időtartama alatt és a abbahagyást követő egy hónapig.
Nemkívánatos események (EvI) és súlyos nemkívánatos események (SvIG) monitorozása. Különös figyelmet kell fordítani a rapamicinnek tulajdonítható, ismert nemkívánatos eseményekre az alkalmazási előírás (SmPC) szerint.
A kísérleti gyógyszer (rapamycin) szedésének teljes időtartama alatt és a abbahagyást követő egy hónapig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rapamicin hatásának értékelése a polipok számára, a teljes vastagbélre és szegmensekre (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél és jobb vastagbél) familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél
Időkeret: Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A kolonoszkópiák egyenkénti elemzése, a beteg személyazonosságának és a kolonoszkópia kezeléssel kapcsolatos időbeliségének elvakításával, lehetővé téve a polipok szegmensenkénti számának leíró elemzését (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél, jobb vastagbél).
Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A rapamicin hatásának értékelése a polipok méretére, a teljes vastagbélre és szegmensekre (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél és jobb vastagbél) familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél.
Időkeret: Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A kolonoszkópiák egyenkénti elemzése, a beteg személyazonosságának és a kolonoszkópia kezeléssel kapcsolatos időbeliségének elvakításával, lehetővé téve a polipok szegmensenkénti méretének leíró elemzését (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél, jobb vastagbél).
Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A rapamicin hatásának értékelése a legnagyobb polip méretére az egyes szegmensekben (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél és jobb vastagbél) familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél
Időkeret: 6 hónapos rapamicin-kezelés után
A kolonoszkópiákat minden egyes betegnél párosított módon elemzik (a kezelés előtt/után), hogy pontosabban meg lehessen ítélni a polipok kialakulását.
6 hónapos rapamicin-kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. február 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC31/23/0388

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel