Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági tanulmány a Rapamycin alkalmazásával kapcsolatban családi adenomás polipózisban szenvedő gyermekeknél (RAPA-4-PAF)

2024. március 8. frissítette: University Hospital, Toulouse

Biztonsági tanulmány a Rapamycin alkalmazásával kapcsolatban családi adenomás polipózisban szenvedő gyermekeknél.

A kutatás hipotézise az, hogy a rapamicin hatékony és jól tolerálható a familiáris adenomatosus polipózisban (FAP) szenvedő tinédzsereknél. A rapamicin hatékonyan gátolja az adenomák képződését és/vagy evolúcióját a méretük és számuk csökkentésével. A kutatók célja, hogy felmérjék a rapamicin biztonságossági profilját FAP serdülőkben egy 2 alacsony dózisú séma alkalmazásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A FAP egy ritka genetikai betegség, amely az APC gén mutációihoz kapcsolódik. Az adenomás polipok 10 éves kor körül jelennek meg, és kólikás adenokarcinómává alakulnak. A mai napig nincs hatékony kezelés; A betegek 100%-ánál 40 év előtt vastag- és végbélrák alakul ki. Ezt a kockázatot rendszeres kolonoszkópiás monitorozással kezelik annak érdekében, hogy időben profilaktikus colectómiát javasoljanak.

A rapamicin (szirolimusz) egy olyan gyógyszer, amely a PI3K-Akt jelátviteli útvonalban részt vevő mTOR (rapamycin emlős célpontja) fehérjét célozza meg. Kölcsönhatások vannak a PI3K-Akt útvonal és a FAP-ban hiperaktivált Wnt/APC/-catenin útvonal között. A rapamicint indikáción kívül hatékonyan és jó toleranciával alkalmazták 2 serdülőnél, akiknek szülei megtagadták a kolektómiát. A kutatók nemrégiben kimutatták hatékonyságát egy nagyon súlyos fiatalkori polipózisban szenvedő gyermeknél. Állatokon is rendelkezésre állnak adatok, de embereken nem végeztek elméleti vizsgálatokat.

Franciaországban a Rapamycin alkalmazása engedélyezett veseátültetésben és tüdő lymphangioleiomyomatosisban szenvedő felnőtteknél. A piacon azonban gyermekeknél használják. A szakirodalom és a gyakorlati tapasztalatok szerint a hipotézis az, hogy a 3-8 ng/ml-es átmenő szint hatásos legyen FAP-ban szenvedő gyermekeknél, és alacsonyabb a mellékhatások aránya.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Franciaország, 75019
        • APHP Hôpital Robert Debré
        • Kutatásvezető:
          • Jérôme Viala
        • Kapcsolatba lépni:
      • Toulouse, Franciaország, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emmanuel MAS, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 és 17 év közötti gyermekek a felvétel időpontjában.
  • Az FAP diagnosztizálására vagy nyomon követésére szolgáló kolonoszkópiás betegek.
  • ≥ 5 polip (> 2 mm) a kezdeti kolonoszkópia során (V1).
  • Szabad és tájékozott beleegyezés, amelyet a szülői jogkörrel rendelkező mindkét fél/törvényes képviselő ír alá, a kiskorú beteg beleegyezésével.
  • Társadalombiztosítási rendszerhez kapcsolódik.
  • A fogamzóképes korú betegeknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség megérteni a vizsgálat természetét és céljait, és/vagy a vizsgáló által észlelt kommunikációs nehézségek.
  • A kolonoszkópia elvégzésének ellenjavallata.
  • < 5 polip (>2 mm) regisztrált a kezdeti kolonoszkópia során (V1).
  • Előrehaladott betegség magas fokú dysplasia adenomával vagy akár in situ adenocarcinomával, amely colectomiát igényel
  • Primer tuberkulózis fertőzés vagy légúti fertőzés jelei
  • Bármilyen egyéb olyan egészségügyi vagy pszichológiai állapot, amelyet a vizsgáló szerint összeegyeztethetetlen a vizsgálat megfelelő lefolytatásával.
  • A rapamicin használatának ellenjavallatai
  • Részvétel egyéb orvosbiológiai kutatásokban
  • A törvényes gyámok szabadságától való elvonása bírósági vagy közigazgatási határozattal.
  • Terhesség, szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rapamycin
Drog: Rapamycin
Ez egy 2 adagos rapamicin biztonságossági vizsgálat, amelynek célértéke 3-tól

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Két adag rapamicin biztonsági profiljának értékelése familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél.
Időkeret: A kísérleti gyógyszer (rapamycin) szedésének teljes időtartama alatt és a abbahagyást követő egy hónapig.
Nemkívánatos események (EvI) és súlyos nemkívánatos események (SvIG) monitorozása. Különös figyelmet kell fordítani a rapamicinnek tulajdonítható, ismert nemkívánatos eseményekre az alkalmazási előírás (SmPC) szerint.
A kísérleti gyógyszer (rapamycin) szedésének teljes időtartama alatt és a abbahagyást követő egy hónapig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rapamicin hatásának értékelése a polipok számára, a teljes vastagbélre és szegmensekre (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél és jobb vastagbél) familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél
Időkeret: Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A kolonoszkópiák egyenkénti elemzése, a beteg személyazonosságának és a kolonoszkópia kezeléssel kapcsolatos időbeliségének elvakításával, lehetővé téve a polipok szegmensenkénti számának leíró elemzését (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél, jobb vastagbél).
Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A rapamicin hatásának értékelése a polipok méretére, a teljes vastagbélre és szegmensekre (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél és jobb vastagbél) familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél.
Időkeret: Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A kolonoszkópiák egyenkénti elemzése, a beteg személyazonosságának és a kolonoszkópia kezeléssel kapcsolatos időbeliségének elvakításával, lehetővé téve a polipok szegmensenkénti méretének leíró elemzését (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél, jobb vastagbél).
Látogasson el 1 felvétel után és 6 hónap múlva
A rapamicin hatásának értékelése a legnagyobb polip méretére az egyes szegmensekben (végbél, bal vastagbél, keresztirányú vastagbél és jobb vastagbél) familiáris adenomás polipózisban szenvedő serdülőknél
Időkeret: 6 hónapos rapamicin-kezelés után
A kolonoszkópiákat minden egyes betegnél párosított módon elemzik (a kezelés előtt/után), hogy pontosabban meg lehessen ítélni a polipok kialakulását.
6 hónapos rapamicin-kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. február 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC31/23/0388

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Családi adenomás polipózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lithuania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel