Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse for brug af Rapamycin hos børn med familiær adenomatøs polypose (RAPA-4-PAF)

4. maj 2026 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Sikkerhedsundersøgelse for brug af Rapamycin hos børn med familiær adenomatøs polypose.

Hypotesen for denne forskning er, at rapamycin er effektivt og veltolereret hos teenagere med familiær adenomatøs polypose (FAP). Rapamycin kan være effektiv til at blokere dannelsen af ​​adenomer og/eller deres udvikling ved at reducere deres størrelse og antal. Forskere sigter mod at vurdere sikkerhedsprofilen af ​​rapamycin hos FAP-unge ved hjælp af et 2-lavdosisregime.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FAP er en sjælden genetisk sygdom forbundet med mutationer af APC-genet. Adenomatøse polypper opstår omkring 10-års alderen og vil udvikle sig til kolikadenokarcinom. Til dato er der ingen effektiv behandling; 100 % af patienterne vil udvikle tyktarmskræft inden 40 år. Denne risiko behandles ved regelmæssig koloskopimonitorering for at foreslå en rettidig profylaktisk kolektomi.

Rapamycin (sirolimus) er et lægemiddel, der retter sig mod mTOR-proteinet (pattedyrmål for rapamycin) involveret i PI3K-Akt-signalvejen nedstrøms for PI3K. Der er interaktioner mellem PI3K-Akt-vejen og Wnt/APC/-catenin-vejen, der er hyperaktiveret i FAP. Rapamycin blev brugt uden for indikation med effekt og god tolerance hos 2 unge, hvis forældre havde nægtet kolektomi. Forskere har for nylig demonstreret dets effektivitet hos et barn med meget alvorlig ungdomspolypose. Data er også tilgængelige for dyr, men der er ikke udført proof-of-concept undersøgelser på mennesker.

I Frankrig er brug af Rapamycin tilladt til voksne med nyretransplantation og pulmonal lymfangioleiomyomatose. Det bruges dog på børn over markedet. Ifølge litteraturen og felterfaringen er hypotesen, at et gennem-niveau på 3-8 ng/ml skal være effektivt hos børn med FAP med en lavere frekvens af bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Frankrig, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Ledende efterforsker:
          • Jérôme VIALA
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emmanuel MAS, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 12 til 17 på tidspunktet for optagelsen.
  • Patienter med koloskopi til diagnose eller opfølgning af FAP.
  • ≥ 5 polypper (> 2 mm) ved initial koloskopi (V1).
  • Frit og informeret samtykke, underskrevet af begge indehavere af forældremyndighed/juridisk repræsentant, efter samtykke fra den mindreårige patient.
  • Tilknyttet en social sikringsordning.
  • Patienter i den fødedygtige alder skal acceptere brugen af ​​en præventionsmetode under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at forstå arten og målene for undersøgelsen og/eller kommunikationsvanskeligheder observeret af investigator.
  • Kontraindikation til at udføre en koloskopi.
  • < 5 polypper (>2 mm) registreret under initial koloskopi (V1).
  • Avanceret sygdom med højgradigt dysplasi adenom eller endda adenokarcinom in situ, der skulle kræve kolektomi
  • Tegn på primær tuberkuloseinfektion eller luftvejsinfektion
  • Enhver anden medicinsk eller psykologisk tilstand, der anses for uforenelig med den korrekte gennemførelse af undersøgelsen ifølge investigator.
  • Kontraindikationer til brug af rapamycin
  • Deltagelse i anden biomedicinsk forskning
  • Frihedsberøvelse af de juridiske værger ved retslig eller administrativ afgørelse.
  • Graviditet, amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rapamycin
Medicin: Rapamycin
Dette er en 2-dosis rapamycin sikkerhedsundersøgelse med et mål til niveau 3 til

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af sikkerhedsprofilen for to doser rapamycin hos unge med familiær adenomatøs polypose.
Tidsramme: I hele varigheden af ​​at tage det eksperimentelle lægemiddel (rapamycin) og op til en måned efter ophør.
Overvågning af bivirkninger (EvI) og alvorlige bivirkninger (SvIG). Der vil blive lagt særlig vægt på kendte bivirkninger, der kan tilskrives rapamycin i henhold til produktresuméet (SmPC).
I hele varigheden af ​​at tage det eksperimentelle lægemiddel (rapamycin) og op til en måned efter ophør.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af effekten af ​​rapamycin på antallet af polypper, på hele tyktarmen og efter segmenter (rektum, venstre tyktarm, tværgående tyktarm og højre tyktarm) hos unge, der lider af familiær adenomatøs polypose
Tidsramme: Besøg 1 inklusion og 6 måneder efter
Analyse af koloskopierne individuelt, blindet for patientens identitet og koloskopiens temporalitet i forhold til behandlingen, hvilket muliggør en beskrivende analyse af antallet af polypper pr. segment (endetarmen, venstre tyktarm, tværgående tyktarm, højre tyktarm).
Besøg 1 inklusion og 6 måneder efter
Evaluering af effekten af ​​rapamycin på størrelsen af ​​polypper, på hele tyktarmen og efter segmenter (rektum, venstre tyktarm, tværgående tyktarm og højre tyktarm) hos unge, der lider af familiær adenomatøs polypose.
Tidsramme: Besøg 1 inklusion og 6 måneder efter
Analyse af koloskopierne individuelt, blindet for patientens identitet og koloskopiens temporalitet i forhold til behandlingen, hvilket muliggør en beskrivende analyse af størrelsen af ​​polypper pr. segment (endetarm, venstre tyktarm, tværgående tyktarm, højre tyktarm).
Besøg 1 inklusion og 6 måneder efter
Evaluering af effekten af ​​rapamycin på størrelsen af ​​den største polyp i hvert segment (rektum, venstre tyktarm, tværgående tyktarm og højre tyktarm) hos unge med familiær adenomatøs polypose
Tidsramme: Efter 6 måneders behandling med rapamycin
Koloskopier vil blive analyseret på en parret måde for hver patient (før behandling / efter behandling) for at kunne foretage en mere specifik vurdering af polyppernes udvikling.
Efter 6 måneders behandling med rapamycin

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Studiestol: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/23/0388

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær adenomatøs polypose

Kliniske forsøg med Rapamycin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner