Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa stosowania rapamycyny u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą (RAPA-4-PAF)

4 maja 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Badanie bezpieczeństwa stosowania rapamycyny u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą.

Hipoteza tego badania jest taka, że ​​rapamycyna jest skuteczna i dobrze tolerowana u nastolatków z rodzinną polipowatością gruczolakowatą (FAP). Rapamycyna może skutecznie blokować powstawanie gruczolaków i/lub ich ewolucję poprzez zmniejszenie ich rozmiaru i liczby. Celem badaczy jest ocena profilu bezpieczeństwa rapamycyny u młodzieży z FAP przy zastosowaniu schematu 2 niskich dawek.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

FAP jest rzadką chorobą genetyczną związaną z mutacjami genu APC. Polipy gruczolakowate pojawiają się około 10 roku życia i przekształcają się w gruczolakoraka kolki. Do chwili obecnej nie ma skutecznego leczenia; U 100% pacjentów zachoruje na raka jelita grubego przed 40. rokiem życia. Ryzyko to eliminuje się poprzez regularne monitorowanie kolonoskopii, aby zaproponować w odpowiednim czasie profilaktyczną kolektomię.

Rapamycyna (sirolimus) jest lekiem ukierunkowanym na białko mTOR (ssaczy cel rapamycyny) zaangażowane w szlak sygnałowy PI3K-Akt poniżej PI3K. Istnieją interakcje między szlakiem PI3K-Akt a szlakiem Wnt/APC/-katenina, który jest nadmiernie aktywowany w FAP. Rapamycynę zastosowano bez wskazań ze skutecznością i dobrą tolerancją u 2 nastolatków, których rodzice odmówili kolektomii. Naukowcy niedawno wykazali jego skuteczność u dziecka z bardzo ciężką polipowatością młodzieńczą. Dostępne są również dane dotyczące zwierząt, ale nie przeprowadzono żadnych badań potwierdzających słuszność koncepcji na ludziach.

We Francji stosowanie rapamycyny jest dozwolone u osób dorosłych po przeszczepieniu nerki i limfangioleiomiomatozie płuc. Jednak jest on stosowany u dzieci na rynku. Zgodnie z literaturą i doświadczeniem terenowym hipoteza jest taka, że ​​u dzieci z FAP skuteczny powinien być maksymalny poziom 3-8 ng/ml, przy niższym wskaźniku zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Francja, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Główny śledczy:
          • Jérôme VIALA
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francja, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emmanuel MAS, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci w wieku od 12 do 17 lat w momencie włączenia.
  • Pacjenci poddawani kolonoskopii w celu rozpoznania lub obserwacji FAP.
  • ≥ 5 polipów (> 2 mm) w początkowej kolonoskopii (V1).
  • Dobrowolna i świadoma zgoda, podpisana przez oboje posiadaczy władzy rodzicielskiej/przedstawiciela prawnego, za zgodą małoletniego pacjenta.
  • Związany z systemem ubezpieczeń społecznych.
  • Pacjenci w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie metody antykoncepcji w trakcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność zrozumienia charakteru i celów badania i/lub zaobserwowane przez badacza trudności w komunikacji.
  • Przeciwwskazania do wykonania kolonoskopii.
  • < 5 polipów (>2 mm) zarejestrowanych podczas wstępnej kolonoskopii (V1).
  • Zaawansowana choroba z gruczolakiem dysplazji wysokiego stopnia lub nawet gruczolakorakiem in situ, która powinna wymagać kolektomii
  • Objawy pierwotnego zakażenia gruźlicą lub infekcji dróg oddechowych
  • Wszelkie inne schorzenia lub stany psychiczne uznane przez badacza za niezgodne z prawidłowym przebiegiem badania.
  • Przeciwwskazania do stosowania rapamycyny
  • Udział w innych badaniach biomedycznych
  • Pozbawienie wolności opiekunów prawnych decyzją sądową lub administracyjną.
  • Ciąża, karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rapamycyna
Lek: Rapamycyna
Jest to badanie bezpieczeństwa 2 dawek rapamycyny, którego docelowy poziom wynosi od 3 do

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena profilu bezpieczeństwa dwóch dawek rapamycyny u młodzieży z rodzinną polipowatością gruczolakowatą.
Ramy czasowe: Przez cały okres przyjmowania leku eksperymentalnego (rapamycyny) i do miesiąca po jego zakończeniu.
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych (EvI) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SvIG). Szczególna uwaga zostanie zwrócona na znane zdarzenia niepożądane, które można przypisać rapamycynie, zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego (ChPL).
Przez cały okres przyjmowania leku eksperymentalnego (rapamycyny) i do miesiąca po jego zakończeniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu rapamycyny na liczbę polipów, całą okrężnicę i jej segmenty (odbytnicę, lewą okrężnicę, poprzeczną i prawą okrężnicę) u młodzieży chorej na rodzinną polipowatość gruczolakowatą
Ramy czasowe: Odwiedź 1 włączenie i 6 miesięcy później
Indywidualna analiza kolonoskopii, z zaślepieniem na tożsamość pacjenta i czasowość kolonoskopii w odniesieniu do leczenia, umożliwiająca opisową analizę liczby polipów w każdym segmencie (odbytnica, lewa okrężnica, okrężnica poprzeczna, okrężnica prawa).
Odwiedź 1 włączenie i 6 miesięcy później
Ocena wpływu rapamycyny na wielkość polipów, całej okrężnicy i jej odcinków (odbytnicy, lewej okrężnicy, poprzeczki i prawej okrężnicy) u młodzieży chorej na rodzinną polipowatość gruczolakowatą.
Ramy czasowe: Odwiedź 1 włączenie i 6 miesięcy później
Indywidualna analiza kolonoskopii, z zaślepieniem na tożsamość pacjenta i czasowość kolonoskopii w odniesieniu do leczenia, umożliwiająca opisową analizę wielkości polipów w poszczególnych segmentach (odbytnica, lewa okrężnica, okrężnica poprzeczna, okrężnica prawa).
Odwiedź 1 włączenie i 6 miesięcy później
Ocena wpływu rapamycyny na wielkość największego polipa w każdym segmencie (odbytnica, lewa okrężnica, okrężnica poprzeczna i prawa okrężnica) u młodzieży z rodzinną polipowatością gruczolakowatą
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach leczenia rapamycyną
Kolonoskopie będą analizowane parami u każdego pacjenta (przed leczeniem / po leczeniu), aby móc dokonać bardziej szczegółowej oceny ewolucji polipów.
Po 6 miesiącach leczenia rapamycyną

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/23/0388

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinna polipowatość gruczolakowata

Badania kliniczne na Rapamycyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj