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Estudo de segurança para o uso de rapamicina em crianças com polipose adenomatosa familiar (RAPA-4-PAF)

4 de maio de 2026 atualizado por: University Hospital, Toulouse

Estudo de segurança para o uso de rapamicina em crianças com polipose adenomatosa familiar.

A hipótese desta pesquisa é que a rapamicina é eficaz e bem tolerada em adolescentes com polipose adenomatosa familiar (PAF). A rapamicina pode ser eficaz no bloqueio da formação de adenomas e/ou da sua evolução, diminuindo o seu tamanho e número. Os pesquisadores pretendem avaliar o perfil de segurança da rapamicina em adolescentes com PAF usando um regime de 2 doses baixas.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A PAF é uma doença genética rara ligada a mutações do gene APC. Os pólipos adenomatosos aparecem por volta dos 10 anos de idade e evoluem para adenocarcinoma cólico. Até o momento, não existe tratamento eficaz; 100% dos pacientes desenvolverão câncer colorretal antes dos 40 anos. Este risco é abordado pela monitorização regular da colonoscopia, a fim de propor uma colectomia profilática oportuna.

A rapamicina (sirolimus) é um medicamento que tem como alvo a proteína mTOR (alvo da rapamicina em mamíferos) envolvida na via de sinalização PI3K-Akt a jusante do PI3K. Existem interações entre a via PI3K-Akt e a via Wnt/APC/-catenina que é hiperativada na FAP. A rapamicina foi utilizada fora de indicação com eficácia e boa tolerância em 2 adolescentes cujos pais recusaram a colectomia. Os investigadores demonstraram recentemente a sua eficácia numa criança com polipose juvenil muito grave. Os dados também estão disponíveis em animais, mas nenhum estudo de prova de conceito foi realizado em humanos.

Na França, o uso da rapamicina é permitido em adultos com transplante renal e linfangioleiomiomatose pulmonar. No entanto, é usado em crianças no mercado. De acordo com a literatura e a experiência de campo, a hipótese é que um nível de 3-8 ng/ml deveria ser eficaz em crianças com PAF, com menor taxa de eventos adversos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, França, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, França, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Investigador principal:
          • Jérôme VIALA
        • Contato:
      • Toulouse, França, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emmanuel MAS, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças de 12 a 17 anos no momento da inclusão.
  • Pacientes com colonoscopia para diagnóstico ou acompanhamento de PAF.
  • ≥ 5 pólipos (> 2 mm) na colonoscopia inicial (V1).
  • Consentimento livre e esclarecido, assinado por ambos os titulares do poder parental/representante legal, com a concordância do paciente menor.
  • Filiado a um regime de segurança social.
  • Pacientes com potencial para engravidar devem concordar com o uso de um método contraceptivo durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de compreender a natureza e os objetivos do estudo e/ou dificuldades de comunicação observadas pelo investigador.
  • Contra-indicação para realização de colonoscopia.
  • < 5 pólipos (>2 mm) registrados durante a colonoscopia inicial (V1).
  • Doença avançada com adenoma de displasia de alto grau ou mesmo adenocarcinoma in situ que deveria necessitar de colectomia
  • Sinais de infecção primária por tuberculose ou infecção respiratória
  • Qualquer outra condição médica ou psicológica considerada incompatível com a condução adequada do estudo de acordo com o investigador.
  • Contra-indicações ao uso de rapamicina
  • Participação em outras pesquisas biomédicas
  • Privação de liberdade dos responsáveis ​​legais por decisão judicial ou administrativa.
  • Gravidez, amamentação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rapamicina
Medicamento: Rapamicina
Este é um estudo de segurança de rapamicina de 2 doses, com uma meta de nível 3 a

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do perfil de segurança de duas doses de rapamicina em adolescentes com Polipose Adenomatosa Familiar.
Prazo: Durante todo o período de uso do medicamento experimental (rapamicina) e até um mês após a interrupção.
Monitoramento de eventos adversos (EvI) e eventos adversos graves (SvIG). Será dada especial atenção aos acontecimentos adversos conhecidos atribuíveis à rapamicina, de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (RCM).
Durante todo o período de uso do medicamento experimental (rapamicina) e até um mês após a interrupção.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do efeito da rapamicina no número de pólipos, em todo o cólon e por segmentos (reto, cólon esquerdo, cólon transverso e cólon direito) em adolescentes portadores de Polipose Adenomatosa Familiar
Prazo: Visita 1 inclusão e 6 meses depois
Análise das colonoscopias individualmente, cegando a identidade do paciente e a temporalidade da colonoscopia em relação ao tratamento, permitindo uma análise descritiva do número de pólipos por segmento (reto, cólon esquerdo, cólon transverso, cólon direito).
Visita 1 inclusão e 6 meses depois
Avaliação do efeito da rapamicina no tamanho dos pólipos, em todo o cólon e por segmentos (reto, cólon esquerdo, cólon transverso e cólon direito) em adolescentes portadores de Polipose Adenomatosa Familiar.
Prazo: Visita 1 inclusão e 6 meses depois
Análise das colonoscopias individualmente, cegando a identidade do paciente e a temporalidade da colonoscopia em relação ao tratamento, permitindo uma análise descritiva do tamanho dos pólipos por segmento (reto, cólon esquerdo, cólon transverso, cólon direito).
Visita 1 inclusão e 6 meses depois
Avaliação do efeito da rapamicina no tamanho do maior pólipo de cada segmento (reto, cólon esquerdo, cólon transverso e cólon direito) em adolescentes com Polipose Adenomatosa Familiar
Prazo: Após 6 meses de tratamento com rapamicina
As colonoscopias serão analisadas de forma pareada para cada paciente (antes do tratamento/após o tratamento) para podermos fazer um julgamento mais específico da evolução dos pólipos.
Após 6 meses de tratamento com rapamicina

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC31/23/0388

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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