Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie pro použití rapamycinu u dětí s familiární adenomatózní polypózou (RAPA-4-PAF)

4. května 2026 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Bezpečnostní studie pro použití rapamycinu u dětí s familiární adenomatózní polypózou.

Hypotézou tohoto výzkumu je, že rapamycin je účinný a dobře tolerovaný u teenagerů s familiární adenomatózní polypózou (FAP). Rapamycin by mohl být účinný při blokování tvorby adenomů a/nebo jejich vývoje snížením jejich velikosti a počtu. Vědci se zaměřují na posouzení bezpečnostního profilu rapamycinu u dospívajících s FAP pomocí režimu 2 nízkých dávek.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

FAP je vzácné genetické onemocnění spojené s mutacemi genu APC. Adenomatózní polypy se objevují kolem 10. roku věku a vyvinou se v kolikický adenokarcinom. K dnešnímu dni neexistuje účinná léčba; U 100 % pacientů se vyvine kolorektální karcinom před 40. rokem. Toto riziko je řešeno pravidelným kolonoskopickým sledováním s cílem navrhnout včasnou profylaktickou kolektomii.

Rapamycin (sirolimus) je lék, který se zaměřuje na protein mTOR (savčí cíl rapamycinu) zapojený do signální dráhy PI3K-Akt downstream od PI3K. Existují interakce mezi dráhou PI3K-Akt a dráhou Wnt/APC/-catenin, která je hyperaktivována u FAP. Rapamycin byl použit mimo indikaci s účinností a dobrou tolerancí u 2 dospívajících, jejichž rodiče odmítli kolektomii. Vědci nedávno prokázali jeho účinnost u dítěte s velmi těžkou juvenilní polypózou. Údaje jsou k dispozici také u zvířat, ale nebyly provedeny žádné studie prokazující koncepci u lidí.

Ve Francii je použití Rapamycinu povoleno u dospělých s transplantací ledvin a plicní lymfangioleiomyomatózou. Na trhu se však používá u dětí. Podle literatury a zkušeností z terénu se předpokládá, že průchozí hladina 3–8 ng/ml by měla být účinná u dětí s FAP s nižším výskytem nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Francie, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jérôme VIALA
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmanuel MAS, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti ve věku 12 až 17 let v době zařazení.
  • Pacienti s kolonoskopií pro diagnostiku nebo sledování FAP.
  • ≥ 5 polypů (> 2 mm) při úvodní kolonoskopii (V1).
  • Svobodný a informovaný souhlas podepsaný oběma nositeli rodičovské pravomoci/zákonným zástupcem se souhlasem nezletilého pacienta.
  • Přidružený k systému sociálního zabezpečení.
  • Pacientky ve fertilním věku musí během studie souhlasit s používáním metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost porozumět povaze a cílům studie a/nebo komunikační potíže pozorované zkoušejícím.
  • Kontraindikace k provedení kolonoskopie.
  • < 5 polypů (>2 mm) registrovaných během úvodní kolonoskopie (V1).
  • Pokročilé onemocnění s adenomem dysplazie vysokého stupně nebo dokonce adenokarcinomem in situ, které by mělo vyžadovat kolektomii
  • Příznaky primární tuberkulózní infekce nebo infekce dýchacích cest
  • Jakýkoli jiný zdravotní nebo psychologický stav, který je podle zkoušejícího považován za neslučitelný s řádným prováděním studie.
  • Kontraindikace použití rapamycinu
  • Účast na dalším biomedicínském výzkumu
  • Zbavení svobody zákonných zástupců soudním nebo správním rozhodnutím.
  • Těhotenství, kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rapamycin
Lék: Rapamycin
Jedná se o studii bezpečnosti rapamycinu se 2 dávkami s cílovou úrovní 3 až

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnostního profilu dvou dávek rapamycinu u dospívajících s familiární adenomatózní polypózou.
Časové okno: Po celou dobu užívání experimentálního léku (rapamycinu) a až jeden měsíc po vysazení.
Sledování nežádoucích příhod (EvI) a závažných nežádoucích příhod (SvIG). Zvláštní pozornost bude věnována známým nežádoucím účinkům, které lze připsat rapamycinu podle souhrnu údajů o přípravku (SmPC).
Po celou dobu užívání experimentálního léku (rapamycinu) a až jeden měsíc po vysazení.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinku rapamycinu na počet polypů, na celé tlusté střevo a po segmentech (rektum, levý tračník, příčný tračník a pravý tračník) u adolescentů trpících familiární adenomatózní polypózou
Časové okno: Návštěva 1 zařazení a 6 měsíců poté
Individuální analýza kolonoskopií, zaslepená identita pacienta a dočasnost kolonoskopie ve vztahu k léčbě, umožňující deskriptivní analýzu počtu polypů na segment (rektum, levý tračník, příčný tračník, pravý tračník).
Návštěva 1 zařazení a 6 měsíců poté
Hodnocení účinku rapamycinu na velikost polypů, na celé tlusté střevo a po segmentech (rektum, levý tračník, příčný tračník a pravý tračník) u adolescentů trpících familiární adenomatózní polypózou.
Časové okno: Návštěva 1 zařazení a 6 měsíců poté
Analýza kolonoskopií jednotlivě, zaslepená identita pacienta a dočasnost kolonoskopie ve vztahu k léčbě, umožňující deskriptivní analýzu velikosti polypů na segment (rektum, levý tračník, příčný tračník, pravý tračník).
Návštěva 1 zařazení a 6 měsíců poté
Hodnocení účinku rapamycinu na velikost největšího polypu v každém segmentu (rektum, levý tračník, příčný tračník a pravý tračník) u adolescentů s familiární adenomatózní polypózou
Časové okno: Po 6 měsících léčby rapamycinem
Kolonoskopie budou analyzovány párovým způsobem pro každého pacienta (před léčbou / po léčbě), aby bylo možné konkrétněji posoudit vývoj polypů.
Po 6 měsících léčby rapamycinem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC31/23/0388

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární adenomatózní polypóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit