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가족성 선종성 폴립증이 있는 소아에서 라파마이신 사용에 대한 안전성 연구 (RAPA-4-PAF)

2026년 5월 4일 업데이트: University Hospital, Toulouse

가족성 선종성 폴립증이 있는 소아에서 라파마이신 사용에 대한 안전성 연구.

이 연구의 가설은 라파마이신이 가족성 선종성 용종증(FAP)이 있는 10대 청소년에게 효과적이고 내약성이 좋다는 것입니다. 라파마이신은 선종의 크기와 수를 줄여 선종의 형성 및/또는 진화를 차단하는 데 효과적일 수 있습니다. 연구자들은 2가지 저용량 요법을 사용하여 FAP 청소년에서 라파마이신의 안전성 프로필을 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

FAP는 APC 유전자의 돌연변이와 관련된 희귀 유전 질환입니다. 선종성 폴립은 10세쯤에 나타나며 산통 선암종으로 발전합니다. 현재까지 효과적인 치료법은 없습니다. 환자의 100%는 40세 이전에 대장암이 발생합니다. 이러한 위험은 적시에 예방적 대장절제술을 제안하기 위해 정기적인 대장내시경 모니터링을 통해 해결됩니다.

라파마이신(sirolimus)은 PI3K 하류의 PI3K-Akt 신호전달 경로에 관여하는 mTOR(포유류의 라파마이신 표적) 단백질을 표적으로 하는 약물이다. FAP에서 과다활성화된 PI3K-Akt 경로와 Wnt/APC/-카테닌 경로 사이에는 상호작용이 있습니다. 라파마이신은 부모가 결장절제술을 거부한 청소년 2명에게 효능과 우수한 내성을 보여 적응증 없이 사용되었습니다. 연구자들은 최근 매우 심각한 청소년 폴립증을 앓고 있는 어린이에게 그 효과를 입증했습니다. 동물에 대한 데이터도 제공되지만 인간에 대한 개념 증명 연구는 수행되지 않았습니다.

프랑스에서는 신장 이식 및 폐림프관 평활근종증이 있는 성인에게 라파마이신 사용이 허용됩니다. 그러나 시중에는 어린이들에게 사용되고 있다. 문헌과 현장 경험에 따르면, 3~8ng/ml의 농도가 FAP가 있는 어린이에게 효과적이며 부작용 발생률이 낮다는 가설이 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

25

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, 프랑스, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • 수석 연구원:
          • Jérôme VIALA
        • 연락하다:
      • Toulouse, 프랑스, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Emmanuel MAS, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 포함 당시 12~17세 어린이.
  • FAP 진단 또는 추적관찰을 위해 대장내시경 검사를 받는 환자.
  • 초기 대장내시경 검사(V1) 시 폴립 5개 이상(> 2mm).
  • 미성년 환자의 동의를 받아 친권자/법적 대리인 모두가 서명한 자유로운 사전 동의입니다.
  • 사회보장제도에 가입되어 있습니다.
  • 가임기 환자는 연구 기간 동안 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구자가 관찰한 연구의 성격과 목표 및/또는 의사소통의 어려움을 이해할 수 없습니다.
  • 대장 내시경 검사 수행에 대한 금기 사항.
  • 초기 대장내시경 검사(V1) 동안 < 5개의 폴립(>2mm)이 등록되었습니다.
  • 고도 이형성 선종 또는 심지어 결장절제술이 필요한 상피내 선암종을 포함한 진행성 질환
  • 원발성 결핵 감염 또는 호흡기 감염의 징후
  • 조사자에 따르면 연구의 적절한 수행과 양립할 수 없는 것으로 간주되는 기타 의학적 또는 심리적 상태.
  • 라파마이신 사용에 대한 금기 사항
  • 기타 생물의학 연구 참여
  • 사법적 또는 행정적 결정에 의한 법적 후견인의 자유 박탈.
  • 임신, 모유수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라파마이신
의약품: 라파마이신
이는 2회 용량의 라파마이신 안전성 연구이며, 목표는 3~3단계입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가족성 선종성 용종증이 있는 청소년에서 라파마이신 2회 용량의 안전성 프로필 평가.
기간: 실험 약물(라파마이신)을 복용하는 전체 기간과 중단 후 최대 1개월 동안.
부작용(EvI) 및 심각한 부작용(SvIG) 모니터링. 제품 특성 요약(SmPC)에 따라 라파마이신으로 인한 알려진 부작용에 특별한 주의를 기울일 것입니다.
실험 약물(라파마이신)을 복용하는 전체 기간과 중단 후 최대 1개월 동안.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가족성 선종성 폴립증을 앓고 있는 청소년의 폴립 수, 전체 결장 및 분절별(직장, 좌측 결장, 횡결장 및 우측 결장)에 대한 라파마이신의 효과 평가
기간: 1개 포함 및 6개월 후 방문
환자의 신원과 치료와 관련된 대장내시경 검사의 시간성을 파악하지 못한 채 대장내시경 검사를 개별적으로 분석하여 분절당(직장, 왼쪽 결장, 횡행 결장, 오른쪽 결장) 폴립 수에 대한 설명 분석이 가능합니다.
1개 포함 및 6개월 후 방문
가족성 선종성 폴립증을 앓고 있는 청소년의 폴립 크기, 전체 결장 및 분절(직장, 좌측 결장, 횡결장 및 우측 결장)에 대한 라파마이신의 효과 평가.
기간: 1개 포함 및 6개월 후 방문
환자의 신원과 치료와 관련된 대장내시경 검사의 시간성을 파악하지 못한 채 대장내시경 검사를 개별적으로 분석하여 분절(직장, 좌측 결장, 횡행 결장, 우측 결장)당 용종의 크기를 기술적으로 분석할 수 있습니다.
1개 포함 및 6개월 후 방문
가족성 선종성 용종증이 있는 청소년의 각 분절(직장, 좌측 결장, 횡행결장 및 우측 결장)에서 가장 큰 폴립의 크기에 대한 라파마이신의 효과 평가
기간: 라파마이신 치료 6개월 후
대장내시경 검사는 폴립의 진행 상황을 보다 구체적으로 판단할 수 있도록 환자별(치료 전/치료 후) 쌍으로 분석됩니다.
라파마이신 치료 6개월 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital, Toulouse

수사관

  • 연구 의자: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 8일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RC31/23/0388

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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