Kort benznidazolregime for pasienter med kronisk fase Chagas sykdom (Benlatino)

Chagas sykdom er en viktig årsak til hjertesykdom, sykelighet og for tidlig tap av liv i Amerika. Eliminering av Trypanosoma cruzi-parasitten ved bruk av antitrypanosomale legemidler har vist seg å gi kur hos barn, stoppe fremtidig medfødt overføring og redusere sykelighet fra sykdommen. De nåværende behandlingsregimene er imidlertid lange (60 dager) og medfører hyppige bivirkninger, noe som fører til at ca. 20 % av pasientene faller ut av behandlingen, og fraråder andre å starte. Nyere forskning fant at redusert behandling av benznidazol fortsatt har tilstrekkelig effekt med få bivirkninger.

I denne internasjonale, multisenter, dobbeltblinde, fase III, placebokontrollerte studien, vil 672 deltakere bli tilfeldig tildelt standarddosen av benznidazol (300 mg daglig i 8 uker) eller de korte eksperimentelle regimene (benznidazol 300 mg daglig) de første 2 ukene pluss placebo de siste 6 ukene eller benznidazol 300 mg daglig de første 4 ukene pluss placebo de siste 4 ukene). Effekten vil bli vurdert med tanke på et ikke-underordnet design og gjennom påvisning av parasitt deoksyribonukleinsyre (DNA) gjennom molekylærbiologi (Polymerase Chain Reaction - PCR). I mellomtiden vil sikkerheten bli evaluert gjennom et overlegent design, med mål om å finne det nye regimet like effektivt som standard, men overlegent når det gjelder sikkerhet. Det vil bli utført en intention-to-treat-analyse, og statistisk signifikans settes til 0,025 for ikke-inferioritetsutfallet (positiv PCR) og 0,05 for overlegenhetsutfallet.

Studiepopulasjonen vil være voksne deltakere, 18 år eller eldre, med kronisk Chagas sykdom i dens ubestemte eller milde hjerteformer, med en positiv diagnose fra to serologiske analyser. Rettssaken vil bli gjennomført på fire steder: to i Bolivia og to i Colombia. Det primære endepunktet vil være parasitologisk respons bestemt som vedvarende negativ kvalitativ PCR 24 måneder etter behandling. Andelen deltakere med positiv kvalitativ PCR vil bli målt 1, 4, 6, 8, 12, 18 og 24 måneder fra avsluttet behandling. Hyppigheten av uønskede hendelser som fører til seponering av behandlingen vil bli sammenlignet. Det vil bli gjennomført en økonomisk evaluering som vurderer de direkte og indirekte kostnadene, inkludert prosedyrer knyttet til håndtering av uønskede hendelser.