Rövid benznidazol kezelési rend krónikus fázisú Chagas-betegségben szenvedő betegek számára (Benlatino)

A Chagas-kór a szívbetegségek, a megbetegedések és a korai halálozások egyik fő oka Amerikában. A Trypanosoma cruzi parazita antitripanoszomális gyógyszerekkel történő eliminálása gyermekeknél gyógyulást eredményez, megállítja a későbbi veleszületett átvitelt, és csökkenti a betegség okozta megbetegedést. A jelenlegi kezelési rendek azonban hosszadalmasak (60 nap), és gyakori mellékhatásokkal járnak, aminek következtében a betegek körülbelül 20%-a abbahagyja a kezelést, és elriasztja mások kedvét a kezelés megkezdésétől. A közelmúltban végzett kutatások kimutatták, hogy a benznidazol csökkentett kezelése továbbra is megfelelő hatékonysággal rendelkezik, kevés mellékhatással.

Ebben a nemzetközi, multicentrikus, kettős-vak, III. fázisú, placebo-kontrollos vizsgálatban 672 résztvevőt véletlenszerűen osztanak ki a standard dózisú benznidazol (300 mg naponta 8 héten keresztül) vagy a rövid kísérleti kezelések (300 mg benznidazol naponta) kapására. az első 2 hétben plusz placebo az utolsó 6 hétben vagy napi 300 mg benznidazol az első 4 hétben plusz placebo az utolsó 4 hétben). A hatékonyságot a non-inferiority tervezés figyelembevételével és a parazita dezoxiribonukleinsav (DNS) molekuláris biológiával (polimeráz láncreakció – PCR) történő kimutatásával értékelik. Mindeközben a biztonságot egy felsőbbrendű tervezésen keresztül értékelik, azzal a céllal, hogy az új kezelési rendet ugyanolyan hatékonynak találják, mint a standardot, de a biztonságot tekintve felülmúlják. Elvégzik a kezelési szándék elemzését, és a statisztikai szignifikancia értéke 0,025 a nem inferiority kimenetelnél (pozitív PCR), és 0,05 a jobb eredménynél.

A vizsgálati populáció 18 éves vagy annál idősebb felnőtt résztvevőkből áll, akik krónikus Chagas-betegségben szenvednek annak bizonytalan vagy enyhe kardiális formáiban, és két szerológiai vizsgálatból pozitív diagnózist kaptak. A tárgyalás négy helyszínen zajlik majd: kettő Bolíviában és kettő Kolumbiában. Az elsődleges végpont a parazitológiai válasz, amelyet tartósan negatív kvalitatív PCR-ként határoztak meg a kezelés után 24 hónappal. A pozitív kvalitatív PCR-rel rendelkező résztvevők arányát a kezelés befejezését követő 1, 4, 6, 8, 12, 18 és 24 hónap elteltével mérik. A kezelés leállításához vezető nemkívánatos események gyakoriságát összehasonlítják. Gazdasági értékelést kell végezni a közvetlen és közvetett költségek felmérésével, beleértve a nemkívánatos események kezelésével kapcsolatos eljárásokat is.