Lyhyt bentnidatsolihoito kroonisen vaiheen Chagas-tautipotilaille (Benlatino)

Chagasin tauti on tärkein sydänsairauksien, sairastuvuuden ja ennenaikaisten ihmishenkien menetysten aiheuttaja Amerikassa. Trypanosoma cruzi -loisen poistaminen antitrypanosomaalisilla lääkkeillä on osoittanut parantavan lapsia, pysäyttävän tulevan synnynnäisen leviämisen ja vähentävän sairastuvuutta taudista. Nykyiset hoito-ohjelmat ovat kuitenkin pitkiä (60 päivää) ja niihin liittyy usein sivuvaikutuksia, jotka aiheuttavat noin 20 % potilaista keskeyttämisen hoidon ja estävät muita aloittamasta hoitoa. Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet, että bentsnidatsolihoidon vähentäminen on edelleen riittävän tehokasta ja sillä on vain vähän sivuvaikutuksia.

Tässä kansainvälisessä, monikeskus-, kaksoissokkoutetussa, vaiheen III, lumekontrolloidussa tutkimuksessa, 672 osallistujaa jaetaan satunnaisesti saamaan bentsnidatsolin standardiannos (300 mg päivässä 8 viikon ajan) tai lyhyt kokeellinen hoito (benznidatsoli 300 mg päivässä). ensimmäisten 2 viikon ajan plus lumelääke viimeisen 6 viikon ajan tai bentsnidatsoli 300 mg päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan plus lumelääke viimeisen 4 viikon ajan). Tehoa arvioidaan ottaen huomioon non-inferiority-suunnitelma ja loisen deoksiribonukleiinihapon (DNA) havaitseminen molekyylibiologian avulla (polymeraasiketjureaktio - PCR). Samaan aikaan turvallisuutta arvioidaan paremmuussuunnitelman avulla, jonka tavoitteena on löytää uusi hoito-ohjelma yhtä tehokkaaksi kuin tavallinen, mutta turvallisuuden kannalta parempi. Suoritetaan hoitoaikeusanalyysi, ja tilastollinen merkitsevyys on 0,025 non-inferiority-tulokselle (positiivinen PCR) ja 0,05 paremmuustulokselle.

Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista, vähintään 18-vuotiaista osallistujista, joilla on krooninen Chagasin tauti sen määrittelemättömässä tai lievässä sydänmuodossa ja joilla on positiivinen diagnoosi kahdesta serologisesta määrityksestä. Oikeudenkäynti suoritetaan neljässä paikassa: kahdessa Boliviassa ja kahdessa Kolumbiassa. Ensisijainen päätetapahtuma on parasitologinen vaste, joka määritetään jatkuvana negatiivisena kvalitatiivisena PCR:nä 24 kuukautta hoidon jälkeen. Positiivisen kvalitatiivisen PCR:n saaneiden osallistujien osuus mitataan 1, 4, 6, 8, 12, 18 ja 24 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä. Hoidon lopettamiseen johtaneiden haittatapahtumien esiintymistiheyttä verrataan. Suoritetaan taloudellinen arviointi, jossa arvioidaan välittömät ja välilliset kustannukset, mukaan lukien haittatapahtumien hallintaan liittyvät menettelyt.