Kort bensnidazolbehandling för patienter med kronisk fas av Chagas sjukdom (Benlatino)

Chagas sjukdom är en viktig orsak till hjärtsjukdomar, sjuklighet och för tidig förlust av liv i Amerika. Att eliminera parasiten Trypanosoma cruzi med hjälp av antitrypanosomala läkemedel har visat sig kunna bota barn, stoppa framtida medfödd överföring och minska sjukligheten från sjukdomen. De nuvarande behandlingsregimerna är dock långa (60 dagar) och medför frekventa biverkningar, vilket gör att cirka 20 % av patienterna hoppar av behandlingen och avskräcker andra från att börja. Ny forskning fann att en reducerad behandling av bensnidazol fortfarande har tillräcklig effekt med få biverkningar.

I denna internationella, multicenter, dubbelblinda, fas III, placebokontrollerade studie kommer 672 deltagare att slumpmässigt tilldelas standarddosen av bensnidazol (300 mg dagligen i 8 veckor) eller de korta experimentella regimerna (bensnidazol 300 mg dagligen) under de första 2 veckorna plus placebo under de senaste 6 veckorna eller bensnidazol 300 mg dagligen under de första 4 veckorna plus placebo under de senaste 4 veckorna). Effekten kommer att bedömas med hänsyn till en non-inferioritetsdesign och genom detektion av parasitdeoxiribonukleinsyra (DNA) genom molekylärbiologi (Polymerase Chain Reaction - PCR). Samtidigt kommer säkerheten att utvärderas genom en överlägsen design, med målet att hitta den nya regimen lika effektiv som standarden, men överlägsen vad gäller säkerhet. En intention-to-treat-analys kommer att utföras, och statistisk signifikans kommer att sättas till 0,025 för non-inferiority-utfallet (positiv PCR) och 0,05 för överlägsenhetsutfallet.

Studiepopulationen kommer att vara vuxna deltagare, 18 år eller äldre, med kronisk Chagas sjukdom i dess obestämda eller milda hjärtformer, med en positiv diagnos från två serologiska analyser. Rättegången kommer att genomföras på fyra platser: två i Bolivia och två i Colombia. Det primära effektmåttet kommer att vara parasitologiskt svar bestämt som ihållande negativ kvalitativ PCR 24 månader efter behandling. Andelen deltagare med positiv kvalitativ PCR kommer att mätas 1, 4, 6, 8, 12, 18 och 24 månader efter avslutad behandling. Frekvensen av biverkningar som leder till att behandlingen avbryts kommer att jämföras. En ekonomisk utvärdering kommer att göras för att bedöma de direkta och indirekta kostnaderna, inklusive förfaranden i samband med hanteringen av negativa händelser.