Studie som evaluerer sikkerheten og effekten av RAP-219 hos voksne deltakere med refraktær fokal epilepsi
4. februar 2026 oppdatert av: Rapport Therapeutics Inc.
En fase 2A, multisenter, åpen studie som evaluerer sikkerheten og effekten av RAP-219 hos voksne deltakere med refraktær fokal epilepsi
Dette er en klinisk forskningsstudie for et undersøkelsesmiddel kalt RAP-219 hos pasienter med refraktær fokal epilepsi.
Denne studien blir utført for å avgjøre om RAP-219 fungerer og er trygt hos pasienter med refraktær fokal epilepsi.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2A, proof-of-concept, multisenter, åpen studie designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og PK/PD-forholdet til RAP-219 hos voksne deltakere med refraktær fokal epilepsi.
Aktiviteten til RAP-219 vil bli vurdert hos ca. 20 deltakere som behandles med RNS®-systemet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- IU Health Neuroscience Center, Goodman Hall
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- The University of Kansas Medical Center Epilepsy Clinic
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania - Department of Neurology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center, Houston
-
Houston, Texas, Forente stater, 770300
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Medisinsk refraktær fokal epilepsi med en implantert responsiv nevrostimulatorenhet plassert riktig i en anfallssone som oppfyller flere enhetsrelaterte kriterier og demonstrert historie med samsvar med avhør av RNS-enheten og opplasting av data
- Hvis for øyeblikket behandles med medisiner mot anfall, er opptil maksimalt 4 samtidige medieringer tillatt
- Minst 1 klinisk anfall i løpet av den 8-ukers retrospektive kvalifikasjonsperioden
- Deltakere med ellers god helse som bestemt av etterforskeren
- Villig og i stand til å følge alle aspekter av protokollen
- En demonstrert historikk for samsvar med avhør av RNS-enheten og opplasting av data før screening
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med generaliserte anfall de siste 10 årene
- Anamnese med status epilepticus under behandling med medisiner mot anfall innen 2 år etter screening
- Individer med reproduktivt potensial som ikke samtykker i å bruke to effektive prevensjonsmetoder samtidig
- Deltakere som har hatt epilepsioperasjon i løpet av de siste 12 månedene før screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RAP-219
Deltakerne vil motta 0,75 mg RAP-219 daglig i 5 dager etterfulgt av 1,25 mg RAP-219 daglig for resten av den 8-ukers behandlingsperioden.
|
RAP-219 oral tablett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i lang episodefrekvens i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med grunnlinje for behandling: responder andel, prosent endring prosent endring
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Endring i lang episodefrekvens per 28-dagers periode i behandlingsperioden sammenlignet med baseline
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i fokal klinisk anfallsfrekvens i behandlingsperioden sammenlignet med grunnlinje for behandling: prosent endring, responder andel
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Endring i fokal klinisk anfallsfrekvens per 28-dagers periode i behandlingsperioden sammenlignet med baseline
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Endring i frekvens av estimerte elektrografiske anfall basert på RNS®-systemdata i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline for behandling før behandlingen
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Endring i frekvensen per 28-dagers periode med estimerte elektrografiske anfall basert på RNS-data i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Endring i RNS®-systemet Lange episodefrie dager i behandlingsperioden sammenlignet med baseline for behandling: telling, lengste kontinuerlig intervall, tid til telling før behandlingen
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Endring i lange episodefrie dager i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline for behandling
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Endring i fokale kliniske anfallsfrie dager i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med grunnlinjen for behandling: telling, lengst kontinuerlig intervall, tid til tellingen for behandlingen
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Endring i fokale kliniske anfallsfrie dager i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med grunnlinjen for behandling før behandlingen
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Endring i RNS® System elektrografiske biomarkører andre enn lange episoder i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline før behandling
Tidsramme: Dosering til 5 måneder etter dosering
|
Endring i RNS® System elektrografiske biomarkører andre enn lange episoder i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline før behandling
|
Dosering til 5 måneder etter dosering
|
|
Endring i spørreskjemaet om anfall av alvorlighetsgrad (SSRQ) i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline før behandling
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Måling av anfalls alvorlighetsgrad etter deltakervurderingsskala for anfallets alvorlighetsskala.
Anfallsgrad vil bli vurdert ved å be deltakerne svare på 4 spørsmål ved å bruke en 0-10 numerisk vurderingsskala og sirkle på antallet som best beskriver hvordan anfallene deres har påvirket dem siden deres siste studiebesøk.
Høyere score = høyere innvirkning.
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Telling og andel av respondentene på det kliniske globale inntrykket av endring (CGIC) skala i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline før behandling
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Endring i total klinisk status målt ved klinisk globalt inntrykk av endringspoeng vurdert av etterforsker og deltaker.
Både deltakeren (PGIC) og klinikeren (CGIC) vil vurdere sitt globale inntrykk av endringer i deltakerens tilstand gjennom hele studien.
CGI-skalaen måler endringen i deltakerens kliniske status fra et spesifikt tidspunkt, dvs. baseline-perioden og er vurdert på en 7-punkts Likert-skala fra en poengsum på 1 for veldig forbedret til 7 for veldig mye verre.
Høyere score = dårligere utfall.
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Plasmakonsentrasjoner av rap-219
Tidsramme: Dosering til 5 måneder etter dosering
|
Analyse av plasmakonsentrasjoner av rap-219
|
Dosering til 5 måneder etter dosering
|
|
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Dosering til 5 måneder etter påmelding
|
Analyse av AE-er under behandlings- og grunnlinjeperioder for behandling
|
Dosering til 5 måneder etter påmelding
|
|
Klinisk meningsfulle endringer, om noen, fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG), komplette blodtellinger, serumkjemi eller leverfunksjonstester etter behandling med RAP-219
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Analyse av vitale tegn, EKG, CBC, serumkjemi og leverfunksjonstester under behandlings- og pre-behandlingsperioder
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Forekomst av deltakere som uttrykker selvmordstanker vurdert med Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Analyse av C-SSRS-oppføringer under behandlings- og forhåndsbehandlingsperioder
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
|
Kognitiv funksjon som målt ved bruk av CogState Digital Battery
Tidsramme: Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Analyse av CogState Digital Battery under behandlings- og grunnbehandlingsperioder
|
Screening til 5 måneder etter påmelding
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jaqueline A French, MD, NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. oktober 2024
Primær fullføring (Faktiske)
26. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
26. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
22. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RAP-219-FOS-201
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .