Estudio que evalúa la seguridad y eficacia de RAP-219 en participantes adultos con epilepsia focal refractaria
4 de febrero de 2026 actualizado por: Rapport Therapeutics Inc.
Un estudio de fase 2A, multicéntrico y abierto que evalúa la seguridad y eficacia de RAP-219 en participantes adultos con epilepsia focal refractaria
Este es un estudio de investigación clínica para un fármaco en investigación llamado RAP-219 en pacientes con epilepsia focal refractaria.
Este estudio se está realizando para determinar si RAP-219 funciona y es seguro en pacientes con epilepsia focal refractaria.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2A, de prueba de concepto, multicéntrico y abierto diseñado para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y relación PK/PD de RAP-219 en participantes adultos con epilepsia focal refractaria.
La actividad de RAP-219 se evaluará en aproximadamente 20 participantes tratados con el sistema RNS®.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- IU Health Neuroscience Center, Goodman Hall
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center Epilepsy Clinic
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Department of Neurology
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center, Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 770300
- Baylor College of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Epilepsia focal médicamente refractaria con un dispositivo neuroestimulador sensible implantado colocado correctamente en una zona de inicio de convulsiones que cumple con varios criterios relacionados con el dispositivo y un historial demostrado de cumplimiento con el interrogatorio del dispositivo RNS y la carga de datos.
- Si actualmente se trata con medicamentos anticonvulsivos, se permiten hasta un máximo de 4 mediaciones concomitantes.
- Al menos 1 convulsión clínica durante el período de elegibilidad retrospectivo de 8 semanas.
- Participantes que por lo demás gozan de buena salud según lo determine el investigador.
- Dispuesto y capaz de cumplir con todos los aspectos del protocolo.
- Un historial demostrado de cumplimiento con el interrogatorio del dispositivo RNS y la carga de datos antes de la evaluación.
Criterio de exclusión:
- Participantes con convulsiones de inicio generalizado en los últimos 10 años
- Antecedentes de estado epiléptico mientras tomaba medicamentos anticonvulsivos dentro de los 2 años posteriores a la evaluación
- Individuos con potencial reproductivo que no aceptan utilizar simultáneamente dos métodos anticonceptivos eficaces.
- Participantes que se hayan sometido a una cirugía de epilepsia en los últimos 12 meses antes de la evaluación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RAP-219
Los participantes recibirán 0,75 mg de RAP-219 al día durante 5 días seguidos de 1,25 mg de RAP-219 al día durante el resto del período de tratamiento de 8 semanas.
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RAP-219 tableta oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la frecuencia de episodios largos durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento: proporción de respuesta, porcentaje de cambio de porcentaje de porcentaje
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en la frecuencia de episodios largos por período de 28 días durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la frecuencia de las convulsiones clínicas focales durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento: cambio de porcentaje, proporción de respuesta
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en la frecuencia de convulsiones clínicas focales por período de 28 días durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en la frecuencia de las convulsiones electrográficas estimadas basadas en los datos del sistema RNS® durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en la frecuencia por período de 28 días de convulsiones electrográficas estimadas basadas en datos de RNS durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en el sistema RNS® Días libres de episodios largos durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento: recuento, intervalo continuo más largo, tiempo hasta el recuento de pretratamiento
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en días largos sin episodios durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en los días focales sin convulsiones clínicas durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento: recuento, intervalo continuo más largo, tiempo hasta el recuento de pretratamiento
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en los días focales sin convulsiones clínicas durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en biomarcadores electrográficos del sistema RNS® distintos de episodios largos durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Dosificación hasta 5 meses después de la dosificación
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Cambio en biomarcadores electrográficos del sistema RNS® distintos de episodios largos durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
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Dosificación hasta 5 meses después de la dosificación
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Cambio en el Cuestionario de respuesta a la gravedad de las convulsiones (SSRQ) durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Medición de la gravedad de las convulsiones por escala de calificación de los participantes de la escala de gravedad de las convulsiones.
La gravedad de la incautación se evaluará pidiendo a los participantes que respondan a 4 preguntas utilizando una escala de calificación numérica de 0-10 y rodeando el número que mejor describe cómo sus convulsiones las han impactado desde su última visita al estudio.
Puntajes más altos = mayor impacto.
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Recuento y proporción de respondedores en la escala de impresión global clínica de cambio (CGIC) durante el período de tratamiento en comparación con la línea de base previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambio en el estado clínico general medido por la impresión global clínica de los puntajes de cambio calificados por el investigador y el participante.
Tanto el participante (PGIC) como el clínico (CGIC) calificarán su impresión global de los cambios en la condición del participante durante todo el estudio.
La escala CGI mide el cambio en el estado clínico del participante desde un punto específico en el tiempo, es decir, el período de referencia y se clasifica en una escala Likert de 7 puntos que varía desde una puntuación de 1 para mejorar mucho a 7 durante mucho peor.
Puntajes más altos = peor resultado.
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Concentraciones plasmáticas de RAP-219
Periodo de tiempo: Dosificación hasta 5 meses después de la dosificación
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Análisis de concentraciones plasmáticas de RAP-219
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Dosificación hasta 5 meses después de la dosificación
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Dosificación hasta 5 meses después de la inscripción
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Análisis de los EA durante los períodos de referencia de tratamiento y pretratamiento
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Dosificación hasta 5 meses después de la inscripción
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Cambios clínicamente significativos, si los hay, desde el inicio en signos vitales, electrocardiogramas (ECG), recuentos sanguíneos completos, químicas séricas o pruebas de función hepática después del tratamiento con RAP-219
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Análisis de signos vitales, ECG, CBC, químicas séricas y pruebas de función hepática durante los períodos de referencia de tratamiento y pretratamiento
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Incidencia de participantes que expresan ideación suicida evaluada con la Escala de clasificación de gravedad de Columbia-Suicida (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Análisis de entradas C-SSRS durante los períodos de referencia de tratamiento y pretratamiento
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Función cognitiva medida utilizando la batería digital Cogstate
Periodo de tiempo: Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Análisis de la batería digital Cogstate durante los períodos de referencia de tratamiento y pretratamiento
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Detección hasta 5 meses después de la inscripción
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaqueline A French, MD, NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de octubre de 2024
Finalización primaria (Actual)
26 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
26 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
22 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RAP-219-FOS-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .