Studie som utvärderar säkerheten och effekten av RAP-219 hos vuxna deltagare med refraktär fokal epilepsi
4 februari 2026 uppdaterad av: Rapport Therapeutics Inc.
En fas 2A, multicenter, öppen studie som utvärderar säkerheten och effekten av RAP-219 hos vuxna deltagare med refraktär fokal epilepsi
Detta är en klinisk forskningsstudie för ett prövningsläkemedel som heter RAP-219 hos patienter med refraktär fokal epilepsi.
Denna studie genomförs för att avgöra om RAP-219 fungerar och är säker hos patienter med refraktär fokal epilepsi.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2A, proof-of-concept, multicenter, öppen studie utformad för att utvärdera effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och PK/PD-sambandet av RAP-219 hos vuxna deltagare med refraktär fokal epilepsi.
Aktiviteten hos RAP-219 kommer att bedömas hos cirka 20 deltagare som behandlas med RNS®-systemet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- IU Health Neuroscience Center, Goodman Hall
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- The University of Kansas Medical Center Epilepsy Clinic
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania - Department of Neurology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Health Science Center, Houston
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 770300
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Medicinskt refraktär fokal epilepsi med en implanterad responsiv neurostimulatorenhet placerad korrekt i en anfallsdebutzon som uppfyller flera enhetsrelaterade kriterier och visat historik av överensstämmelse med utfrågning av RNS-enheten och uppladdning av data
- Om det för närvarande behandlas med läkemedel mot anfall är upp till maximalt 4 samtidiga medlingar tillåtna
- Minst 1 kliniskt anfall under den 8-veckors retrospektiva behörighetsperioden
- Deltagare med i övrigt god hälsa enligt utredarens bedömning
- Villig och kan följa alla aspekter av protokollet
- En demonstrerad historik av överensstämmelse med förhör av RNS-enheten och uppladdning av data före screening
Exklusions kriterier:
- Deltagare med generaliserade anfall under de senaste 10 åren
- Historik av status epilepticus under behandling av anfallsmediciner inom 2 år efter screening
- Individer med reproduktionspotential som inte går med på att samtidigt använda två effektiva preventivmetoder
- Deltagare som har genomgått en epilepsioperation under de senaste 12 månaderna före screening
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RAP-219
Deltagarna kommer att få 0,75 mg RAP-219 dagligen i 5 dagar följt av 1,25 mg RAP-219 dagligen under resten av den 8 veckor långa behandlingsperioden.
|
RAP-219 oral tablett
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i lång episodfrekvens under behandlingsperioden jämfört med efterbehandlingens baslinje: Responder-proportion, procent Ändringsprocentförändring
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Förändring i lång episodfrekvens per 28-dagar under behandlingsperioden jämfört med baslinjen
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i fokal klinisk anfallsfrekvens under behandlingsperioden jämfört med efterbehandlingens baslinje: Procentförändring, svarandeleportion
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Förändring i fokal klinisk anfallsfrekvens per 28-dagarsperiod under behandlingsperioden jämfört med baslinjen
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Förändring i frekvensen av uppskattade elektrografiska anfall baserade på RNS®-systemdata under behandlingsperioden jämfört med grundbehandlingen
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Förändring i frekvensen per 28-dagarsperiod med uppskattade elektrografiska anfall baserade på RNS-data under behandlingsperioden jämfört med baslinjen
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Förändring i RNS®-systemet långa avsnittsfria dagar under behandlingsperioden jämfört med efterbehandling Baslinje: Räkna, längsta kontinuerliga intervall, tid fram till före behandlingsräkning
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Förändring i långa avsnittsfria dagar under behandlingsperioden jämfört med grundbehandlingens baslinje
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Förändring i fokal klinisk anfallsfria dagar under behandlingsperioden jämfört med efterbehandlingens baslinje: Räkna, längsta kontinuerliga intervall, tid tills före behandlingen räknas
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Förändring i fokal kliniska anfallsfria dagar under behandlingsperioden jämfört med grundbehandlingen
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Förändring i RNS®-systemets elektrografiska biomarkörer andra än långa avsnitt under behandlingsperioden jämfört med grundbehandlingens baslinje
Tidsram: Dosering fram till 5 månader efter dosering
|
Förändring i RNS®-systemets elektrografiska biomarkörer andra än långa avsnitt under behandlingsperioden jämfört med grundbehandlingens baslinje
|
Dosering fram till 5 månader efter dosering
|
|
Förändring i frågeformuläret för beslagssvar (SSRQ) under behandlingsperioden jämfört med baslinjen före behandlingen
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Mätning av anfallssvårighetsgraden genom deltagarnas betygsskala för beslagsskalan.
Anfallens svårighetsgrad kommer att utvärderas genom att be deltagarna att svara på fyra frågor med en 0-10 numerisk betygsskala och cirkla numret som bäst beskriver hur deras anfall har påverkat dem sedan deras senaste studiebesök.
Högre poäng = högre effekt.
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Räkna och andel svarare på den kliniska globala intrycket av förändring (CGIC) -skala under behandlingsperioden jämfört med grundbehandlingens baslinje
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Förändring i den övergripande kliniska statusen mätt med kliniskt globalt intryck av förändringsresultat betygsatt av utredare och deltagare.
Både deltagaren (PGIC) och klinikern (CGIC) kommer att betygsätta sitt globala intryck av förändringar i deltagarens tillstånd under hela studien.
CGI-skalan mäter förändringen i deltagarens kliniska status från en specifik tidpunkt, dvs baslinjetiden och är rankad på en 7-punkts Likert-skala som sträcker sig från en poäng på 1 för mycket förbättrad till 7 för mycket värre.
Högre poäng = sämre resultat.
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Plasmakoncentrationer av RAP-219
Tidsram: Dosering fram till 5 månader efter dosering
|
Analys av plasmakoncentrationer av RAP-219
|
Dosering fram till 5 månader efter dosering
|
|
Förekomst av behandlings-Emergent biverkningar (TEAES)
Tidsram: Dosering fram till 5 månader efter inskrivningen
|
Analys av AE under behandlingen och efterbehandlingen av baslinjen
|
Dosering fram till 5 månader efter inskrivningen
|
|
Kliniskt meningsfulla förändringar, om några, från baslinjen i vitala tecken, elektrokardiogram (EKG), kompletta blodantal, serumkemis eller leverfunktionstester efter behandling med RAP-219
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Analys av vitala tecken, EKG, CBC, serumkemis och leverfunktionstester under behandlingen och efterbehandlingens baslinjeperioder
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Förekomst av deltagare som uttrycker självmordstankar bedömd med Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR)
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Analys av C-SSRS-poster under behandlings- och förbehandlingsperioderna
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
|
Kognitiv funktion mätt med Cogstate Digital Battery
Tidsram: Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Analys av Cogstate Digital Battery under behandlings- och förbehandlingens baslinjeperioder
|
Screening fram till 5 månader efter registreringen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Jaqueline A French, MD, NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 oktober 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
26 september 2025
Avslutad studie (Faktisk)
26 september 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 april 2024
Första postat (Faktisk)
22 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RAP-219-FOS-201
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .