A RAP-219 biztonságosságát és hatékonyságát értékelő tanulmány refrakter fokális epilepsziában szenvedő felnőttek körében
2026. február 4. frissítette: Rapport Therapeutics Inc.
Fázis 2A, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat a RAP-219 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére refrakter fokális epilepsziában szenvedő felnőttek körében
Ez egy klinikai kutatási tanulmány a RAP-219 nevű vizsgálati gyógyszerre refrakter fokális epilepsziában szenvedő betegeknél.
Ezt a vizsgálatot annak megállapítására végzik, hogy a RAP-219 működik-e és biztonságos-e a refrakter fokális epilepsziában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy 2A fázisú, elméleti bizonyíték, többközpontú, nyílt vizsgálat, amelynek célja a RAP-219 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és PK/PD kapcsolatának értékelése refrakter fokális epilepsziában szenvedő felnőtt résztvevők körében.
A RAP-219 aktivitását körülbelül 20 RNS® rendszerrel kezelt résztvevőnél értékelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
- Yale University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- IU Health Neuroscience Center, Goodman Hall
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- The University of Kansas Medical Center Epilepsy Clinic
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania - Department of Neurology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center, Houston
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 770300
- Baylor College of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Orvosilag nehezen kezelhető fokális epilepszia beültetett érzékeny neurostimulátor készülékkel, megfelelően elhelyezve a roham kezdeti zónájában, amely megfelel számos eszközzel kapcsolatos kritériumnak, és igazolt, hogy megfelelt az RNS-eszköz lekérdezésének és adatfeltöltésnek.
- Ha jelenleg görcsoldó gyógyszerekkel kezelik, legfeljebb 4 egyidejű mediáció megengedett
- Legalább 1 klinikai roham a 8 hetes retrospektív jogosultsági időszak alatt
- A résztvevők egyébként jó egészségi állapotúak a vizsgáló által megállapítottak szerint
- Hajlandó és képes betartani a protokoll minden vonatkozását
- Az RNS-eszköz lekérdezésének és az adatok szűrés előtti feltöltésének bizonyított előzményei
Kizárási kritériumok:
- Az elmúlt 10 évben generalizált görcsrohamokkal rendelkező résztvevők
- Status epilepticus anamnézisében görcsoldó gyógyszeres kezelés alatt a szűrést követő 2 éven belül
- Szaporodási potenciállal rendelkező egyének, akik nem egyeznek bele két hatékony születésszabályozási módszer egyidejű alkalmazásába
- Azok a résztvevők, akiknél a szűrést megelőző 12 hónapban epilepsziás műtéten estek át
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: RAP-219
A résztvevők napi 0,75 mg RAP-219-et kapnak 5 napon keresztül, majd napi 1,25 mg RAP-219-et kapnak a 8 hetes kezelési időszak hátralevő részében.
|
RAP-219 orális tabletta
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a hosszú epizód gyakoriságában a kezelési periódusban az előkezelés kiindulási alaphoz képest: Tanulók aránya, százalékos változás százalékos változás
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Változás a hosszú epizód gyakorisága 28 napos időszakban a kezelési időszak alatt
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A fókuszos klinikai rohamok gyakoriságának változása a kezelési periódusban az előkezelés kiindulási alaphoz képest: százalékos változás, válaszadó aránya
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
A fókuszos klinikai rohamok gyakoriságának változása a 28 napos időszakonként a kezelési időszak alatt
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
A becsült elektrográfiai rohamok gyakoriságának változása az RNS® rendszer adatainak alapján a kezelési időszakban, összehasonlítva az előkezelés előtti kiindulási alaphoz
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
A becsült elektrográfiai rohamok 28 napos periódusánkénti gyakoriságának változása az RNS-adatok alapján a kezelési időszakban, összehasonlítva a kiindulási állapotba
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
Változás az RNS® rendszerben hosszú epizódmentes napokban a kezelési időszakban, összehasonlítva a kezelés előtti kiindulási alaphoz: Számla, leghosszabb folyamatos intervallum, idő a kezelés előtti számig
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Változás hosszú epizódmentes napokban a kezelési időszak alatt, összehasonlítva a kezelés előtti alapvonalhoz képest
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
Változás a fókuszos klinikai lefoglalás nélküli napokban a kezelési időszakban, összehasonlítva a kezelés előtti kiindulási alaphoz: Számla, leghosszabb folyamatos intervallum, idő a kezelés előtti számig
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Változás a fókuszos klinikai rohamok nélküli napokban a kezelési időszak alatt, összehasonlítva a kezelés előtti kiindulási alapokkal
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
Változás az RNS® rendszerben, a hosszú epizódokon kívüli elektrográfiai biomarkerekben a kezelési időszakban, összehasonlítva az előkezelés előtti kiindulási alaphoz
Időkeret: Adagolás az adagolás után 5 hónapig
|
Változás az RNS® rendszerben, a hosszú epizódokon kívüli elektrográfiai biomarkerekben a kezelési időszakban, összehasonlítva az előkezelés előtti kiindulási alaphoz
|
Adagolás az adagolás után 5 hónapig
|
|
Változás a rohamok súlyossági válasz kérdőívében (SSRQ) a kezelési időszakban, összehasonlítva az előkezelés előtti kiindulási alaphoz
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
A rohamok súlyosságának mérése a rohamok súlyossági skálájának résztvevői besorolási skálájával.
A rohamok súlyosságát úgy fogják értékelni, hogy a résztvevőket arra kérik, hogy válaszoljanak 4 kérdésre egy 0-10 numerikus besorolási skála segítségével, és körözzük azt a számot, amely a legjobban leírja, hogy a lefoglalások hogyan befolyásolták őket az utolsó tanulmányi látogatásuk óta.
Magasabb pontszámok = magasabb hatás.
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
A reagálók száma és aránya a változás (CGIC) klinikai globális benyomásának (CGIC) a kezelési időszakban, összehasonlítva
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Az általános klinikai státus változása, a klinikai globális benyomással mérve a vizsgáló és a résztvevő által értékelt változási pontszámokat.
Mind a résztvevő (PGIC), mind a klinikus (CGIC) a vizsgálat során értékeli a résztvevő állapotának változásainak globális benyomását.
A CGI-skála a résztvevő klinikai állapotának változását egy adott időponttól, azaz az alapidőszakról méri, és egy 7 pontos Likert-skálán értékelhető, az 1-es pontszámtól kezdve a 7-ig, a 7-ig, sokkal rosszabbig.
Magasabb pontszámok = rosszabb eredmény.
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
A RAP-219 plazmakoncentrációja
Időkeret: Adagolás az adagolás után 5 hónapig
|
A RAP-219 plazmakoncentrációinak elemzése
|
Adagolás az adagolás után 5 hónapig
|
|
A kezelés-elősegítő nemkívánatos események előfordulása (tea)
Időkeret: Adagolás a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Az AES elemzése a kezelés és a kezelés előtti kiindulási időszakok során
|
Adagolás a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
Klinikailag értelmes változások, ha vannak ilyenek, az alapvető jelekből, az elektrokardiogramok (EKG), a teljes vérszám, a szérum vegyszerek vagy a májfunkciós tesztek a RAP-219 kezelés után
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
A kezelés és a kezelés előtti kiindulási periódusok során az életképes jelek, az EKG-k, a CBC, a szérum vegyszerek és a májfunkciós tesztek elemzése
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
Az öngyilkossági gondolatokat kifejező résztvevők előfordulása, a Columbia-Suicid Súlyossági Besorolási Skálával (C-SSR)
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
A C-SSR-ek bejegyzéseinek elemzése a kezelés és a kezelés előtti kiindulási periódusok során
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
|
Kognitív funkció a Cogstate digitális akkumulátorral mért módon
Időkeret: Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
A Cogstate digitális akkumulátor elemzése a kezelés és a kezelés előtti kiindulási periódusok során
|
Szűrés a beiratkozás utáni 5 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jaqueline A French, MD, NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. október 10.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. szeptember 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. szeptember 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. április 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 17.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 4.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RAP-219-FOS-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .