Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van RAP-219 bij volwassen deelnemers met refractaire focale epilepsie
4 februari 2026 bijgewerkt door: Rapport Therapeutics Inc.
Een fase 2A, multicenter, open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van RAP-219 bij volwassen deelnemers met refractaire focale epilepsie
Dit is een klinisch onderzoek naar een onderzoeksgeneesmiddel genaamd RAP-219 bij patiënten met refractaire focale epilepsie.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd om te bepalen of RAP-219 werkt en veilig is bij patiënten met refractaire focale epilepsie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 2A, proof-of-concept, multicenter, open-label onderzoek, ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en PK/PD-relatie van RAP-219 te evalueren bij volwassen deelnemers met refractaire focale epilepsie.
De activiteit van RAP-219 zal worden beoordeeld bij ongeveer 20 deelnemers die worden behandeld met het RNS®-systeem.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
- Yale University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- IU Health Neuroscience Center, Goodman Hall
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- The University of Kansas Medical Center Epilepsy Clinic
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania - Department of Neurology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas Health Science Center, Houston
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 770300
- Baylor College of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Medisch refractaire focale epilepsie met een geïmplanteerd, responsief neurostimulatorapparaat dat correct is geplaatst in de zone waar de aanval begint, dat voldoet aan verschillende apparaatgerelateerde criteria en dat een geschiedenis van naleving heeft aangetoond van ondervraging van het RNS-apparaat en het uploaden van gegevens
- Als u momenteel wordt behandeld met anti-epileptica, zijn maximaal 4 gelijktijdige bemiddelingen toegestaan
- Tenminste 1 klinische aanval tijdens de retrospectieve subsidiabiliteitsperiode van 8 weken
- Deelnemers die verder in goede gezondheid verkeren, zoals bepaald door de onderzoeker
- Bereid en in staat om zich aan alle aspecten van het protocol te houden
- Een aangetoonde geschiedenis van naleving van ondervraging van het RNS-apparaat en het uploaden van gegevens vóór screening
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers met gegeneraliseerde aanvallen in de afgelopen 10 jaar
- Geschiedenis van status epilepticus tijdens gebruik van anti-epileptica binnen 2 jaar na screening
- Individuen met reproductief potentieel die er niet mee instemmen om tegelijkertijd twee effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken
- Deelnemers die in de afgelopen 12 maanden vóór de screening een epilepsieoperatie hebben ondergaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RAP-219
Deelnemers krijgen 0,75 mg RAP-219 per dag gedurende 5 dagen, gevolgd door 1,25 mg RAP-219 per dag gedurende de rest van de behandelingsperiode van 8 weken.
|
RAP-219 orale tablet
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in lange afleveringsfrequentie tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor behandeling: responderverhouding, verandering van percentage verandering percentage verandering
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Verandering in lange afleveringsfrequentie per periode van 28 dagen tijdens de behandelingsperiode vergeleken met de basislijn
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in focale klinische inbeslagname frequentie tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor behandeling: percentage verandering, responderverhoudingsverhouding
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Verandering in focale klinische inbeslagname frequentie per periode van 28 dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de basislijn
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Verandering in frequentie van geschatte elektrografische aanvallen op basis van RNS®-systeemgegevens tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor behandeling
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Verandering in de frequentie per periode van 28 dagen van geschatte elektrografische aanvallen op basis van RNS-gegevens tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de basislijn
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Verandering in RNS® System Lange afleveringsvrije dagen tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor behandeling: tel, langste continu interval, tijd tot het aantal voorbehandeling
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Verandering in lange afleveringsvrije dagen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de basislijn voor de behandeling
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Verandering in focale klinische epileptische aanvallen-vrije dagen tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor behandeling: tel, langste continu interval, tijd tot voorbehandeling
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Verandering in focale klinische epileplaatvrije dagen tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor behandeling
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Verandering in RNS®-systeem elektrografische biomarkers dan lange afleveringen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met basislijn voor behandeling
Tijdsspanne: Doseren tot 5 maanden na dosering
|
Verandering in RNS®-systeem elektrografische biomarkers dan lange afleveringen tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met basislijn voor behandeling
|
Doseren tot 5 maanden na dosering
|
|
Verandering in de Severity Response Questionnaire (SSRQ) van de inbeslagname tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor de behandeling
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Meting van de ernst van de aanval door de deelnemersbeoordelingsschaal van de ernstschaal van de aanval.
De ernst van de aanval zal worden beoordeeld door deelnemers te vragen om op 4 vragen te reageren met behulp van een 0-10 numerieke beoordelingsschaal en omcirkelen van het aantal dat het beste beschrijft hoe hun aanvallen hen hebben beïnvloed sinds hun laatste studiebezoek.
Hogere scores = hogere impact.
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Tellen en aandeel van de responders op de klinische globale indruk van verandering (CGIC) tijdens de behandelingsperiode vergeleken met basislijn voor de behandeling
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Verandering van de algehele klinische status zoals gemeten door klinische globale indruk van veranderingsscores beoordeeld door onderzoeker en deelnemer.
Zowel de deelnemer (PGIC) als de clinicus (CGIC) zullen hun wereldwijde indruk van veranderingen in de toestand van de deelnemer tijdens het onderzoek beoordelen.
De CGI-schaal meet de verandering in de klinische status van de deelnemer vanaf een specifiek tijdstip, d.w.z. de basislijnperiode en wordt beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal variërend van een score van 1 voor zeer veel verbeterd tot 7 voor veel erger.
Hogere scores = erger resultaat.
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Plasmaconcentraties van RAP-219
Tijdsspanne: Doseren tot 5 maanden na dosering
|
Analyse van plasmaconcentraties van RAP-219
|
Doseren tot 5 maanden na dosering
|
|
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Doseren tot 5 maanden na de inschrijving
|
Analyse van AE's tijdens de behandelingsperioden voor behandeling en voorbehandeling
|
Doseren tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Klinisch betekenisvolle veranderingen, indien aanwezig, van de basislijn in vitale tekenen, elektrocardiogrammen (ECG's), volledige bloedtellingen, serumchemie of leverfunctietests na behandeling met RAP-219
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Analyse van vitale tekenen, ECG's, CBC, serumchemie en leverfunctietests tijdens de basislijnperioden voor behandeling en voorbehandeling
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Incidentie van deelnemers die suïcidale ideeën uitdrukken, beoordeeld met de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Analyse van C-SSRS-vermeldingen tijdens de basisperioden voor behandeling en voorbehandeling
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
|
Cognitieve functie zoals gemeten met behulp van de Cogstate Digital Battery
Tijdsspanne: Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Analyse van de digitale batterij van Cogstate tijdens de basisperioden voor behandeling en voorbehandeling
|
Screening tot 5 maanden na de inschrijving
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jaqueline A French, MD, NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 oktober 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 september 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 september 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 april 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RAP-219-FOS-201
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .