Estudo que avalia segurança e eficácia do RAP-219 em participantes adultos com epilepsia focal refratária
4 de fevereiro de 2026 atualizado por: Rapport Therapeutics Inc.
Um estudo multicêntrico aberto de fase 2A que avalia a segurança e a eficácia do RAP-219 em participantes adultos com epilepsia focal refratária
Este é um estudo de pesquisa clínica para um medicamento experimental chamado RAP-219 em pacientes com Epilepsia Focal Refratária.
Este estudo está sendo conduzido para determinar se o RAP-219 funciona e é seguro em pacientes com epilepsia focal refratária.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2A, de prova de conceito, multicêntrico e aberto, projetado para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e relação PK/PD de RAP-219 em participantes adultos com epilepsia focal refratária.
A atividade do RAP-219 será avaliada em aproximadamente 20 participantes tratados com o sistema RNS®.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- IU Health Neuroscience Center, Goodman Hall
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center Epilepsy Clinic
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Department of Neurology
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center, Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 770300
- Baylor College of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Epilepsia focal medicamente refratária com um dispositivo neuroestimulador responsivo implantado colocado corretamente em uma zona de início de crises que atende a vários critérios relacionados ao dispositivo e histórico demonstrado de conformidade com a interrogação do dispositivo RNS e upload de dados
- Se atualmente tratado com medicamentos anticonvulsivantes, são permitidas até um máximo de 4 mediações concomitantes
- Pelo menos 1 convulsão clínica durante o período de elegibilidade retrospectivo de 8 semanas
- Participantes com boa saúde, conforme determinado pelo investigador
- Disposto e capaz de aderir a todos os aspectos do protocolo
- Um histórico comprovado de conformidade com a interrogação do dispositivo RNS e upload de dados antes da triagem
Critério de exclusão:
- Participantes com crises generalizadas nos últimos 10 anos
- História de estado de mal epiléptico durante o uso de medicamentos anticonvulsivantes dentro de 2 anos após a triagem
- Indivíduos com potencial reprodutivo que não concordam em usar simultaneamente dois métodos eficazes de controle de natalidade
- Participantes que foram submetidos a cirurgia de epilepsia nos últimos 12 meses antes da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: RAP-219
Os participantes receberão 0,75 mg de RAP-219 diariamente durante 5 dias, seguido de 1,25 mg de RAP-219 diariamente durante o restante do período de tratamento de 8 semanas.
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Comprimido oral RAP-219
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na frequência de episódios longos durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento: proporção de resposta, alteração percentual porcentagem alteração
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança na frequência de episódios longos por período de 28 dias durante o período de tratamento em comparação com a linha de base
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na frequência de crises clínicas focais durante o período de tratamento em comparação com a linha de base do pré-tratamento: mudança percentual, proporção de resposta
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Alteração na frequência de crises clínicas focais por período de 28 dias durante o período de tratamento em comparação com a linha de base
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança na frequência de crises eletrográficas estimadas com base nos dados do sistema RNS® durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança na frequência por período de 28 dias de convulsões eletrográficas estimadas com base nos dados do RNS durante o período de tratamento em comparação com a linha de base
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança nos dias livres de episódios do sistema RNS® durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento: contagem, intervalo contínuo mais longo, tempo até a contagem de pré-tratamento
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança em longos dias livres de episódios durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança nos dias focais de convulsões clínicas durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento: contagem, intervalo contínuo mais longo, tempo até a contagem de pré-tratamento
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança nos dias focais de convulsão clínica durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança nos biomarcadores eletrográficos do sistema RNS®, além de episódios longos durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
Prazo: Dose até 5 meses após a dosagem
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Mudança nos biomarcadores eletrográficos do sistema RNS®, além de episódios longos durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Dose até 5 meses após a dosagem
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Mudança no Questionário de Resposta à Gravidade de apreensão (SSRQ) durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Medição da gravidade das crises por escala de classificação de participantes da escala de gravidade das crises.
A gravidade das crises será avaliada solicitando aos participantes que respondam a 4 perguntas usando uma escala de classificação numérica de 0 a 10 e circulando o número que melhor descreve como suas convulsões os impactaram desde a última visita de estudo.
Pontuações mais altas = maior impacto.
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Contagem e proporção de respondentes na escala clínica de impressão global de mudança (CGIC) durante o período de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Mudança no status clínico geral, medido pela impressão global clínica dos escores de mudança classificados pelo investigador e participante.
Tanto o participante (PGIC) quanto o clínico (CGIC) classificarão sua impressão global de mudanças na condição do participante ao longo do estudo.
A escala CGI mede a mudança no status clínico do participante de um ponto específico no tempo, ou seja, o período da linha de base e é classificado em uma escala Likert de 7 pontos, variando de uma pontuação de 1 para muito melhorou para 7 para muito pior.
Pontuações mais altas = resultado pior.
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Concentrações plasmáticas de Rap-219
Prazo: Dose até 5 meses após a dosagem
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Análise das concentrações plasmáticas de Rap-219
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Dose até 5 meses após a dosagem
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Incidência de eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES)
Prazo: Dose até 5 meses após a matrícula
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Análise dos EAs durante os períodos de linha de base de tratamento e pré-tratamento
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Dose até 5 meses após a matrícula
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Mudanças clinicamente significativas, se houver, da linha de base em sinais vitais, eletrocardiogramas (ECGs), contagens sanguíneas completas, químicas séricas ou testes de função hepática após tratamento com RAP-219
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Análise de sinais vitais, ECGs, CBC, químicos séricos e testes de função hepática durante os períodos de linha de base de tratamento e pré-tratamento
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Incidência de participantes que expressam ideação suicida avaliada com a Escala de Classificação de Gravidade de Columbia-Suicidas (C-SSRS)
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Análise de entradas C-SSRs durante os períodos de linha de base de tratamento e pré-tratamento
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Função cognitiva conforme medido usando a bateria digital Cogstate
Prazo: Triagem até 5 meses após a inscrição
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Análise da bateria digital de Cogstate durante os períodos de linha de base de tratamento e pré-tratamento
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Triagem até 5 meses após a inscrição
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Jaqueline A French, MD, NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Real)
26 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
26 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
22 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RAP-219-FOS-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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