Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase III-studie for å evaluere effekten av INM004 hos barn med STEC-HUS

13. januar 2026 oppdatert av: Inmunova S.A.

En fase III-studie for å evaluere effektiviteten av INM004 (Shiga Antitoxin) hos pediatriske pasienter med Shiga-toksin-produserende Escherichia coli-assosiert hemolytisk uremisk syndrom.

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til INM004 hos pediatriske pasienter med hemolytisk uremisk syndrom assosiert med infeksjon av Shiga-toksinproduserende Escherichia coli (STEC-HUS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet vil være å evaluere effekten av INM004, lagt til standarden for omsorg, som en behandling for STEC-HUS i forbedring av nyrefunksjonen.

Sekundære mål

  • For å evaluere effekten av INM004 i reduksjon av dødelighet.
  • For å evaluere effekten av INM004 i forebygging og reduksjon av ekstrarenale komplikasjoner.
  • For å evaluere effekten av INM004 i forbedringen av TMA laboratorieparametre.
  • For å evaluere effekten av INM004 i reduksjon av sykehusoppholdsdager.
  • For å evaluere sikkerheten til INM004
  • For å evaluere farmakokinetikken til INM004
  • For å evaluere kinetikken til Stx

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

220

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
        • Ta kontakt med:
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinica Zabala
      • Córdoba, Argentina
        • Tilbaketrukket
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Interzonal Dr. José Penna
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Penna
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Rekruttering
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Rekruttering
        • Clinica Del Niño Y La Madre
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sanatorio de la Trinidad Ramos Mejia
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital El Cruce
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1188
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sanatorio Guemes
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1245
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1270
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
      • CABA, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sanatorio Anchorena
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5016
        • Rekruttering
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, 5806
        • Rekruttering
        • Hospital "San Antonio de Padua" Río Cuarto
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti
      • San Rafael, Mendoza Province, Argentina, 5600
        • Rekruttering
        • Hospital Teodoro J. Schestakow
    • Neuquén Province
      • Neuquén, Neuquén Province, Argentina, 8300
        • Suspendert
        • Clínica Pediátrica San Lucas
    • Salta Province
      • Salta, Salta Province, Argentina, 4400
        • Rekruttering
        • Hospital Público Materno Infantil
    • San Luis Province
      • San Luis, San Luis Province, Argentina, 5700
        • Rekruttering
        • Hospital Pediátrico San Luis
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2013
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños Zona Norte "Dr. Roberto M. Carra"
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina
        • Rekruttering
        • Sanatorio de Niños
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4001
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital De Clínicas Pte. Nicolás Avellaneda
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CHU de BORDEAUX
      • Lyon, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Frankrike
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre hospitalier universitaire de Montpellier
      • Nantes, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Robert Debre University Hospital
      • Paris, Frankrike
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Trousseau Hospital
      • Rouen, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU Rouen
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Health Ireland
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Rekruttering
        • University Hospital Consorziale Policlinico
      • Bologna, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IRCCS Sant'Orsola
      • Genova, Italia
        • Rekruttering
        • Istituto Gianina Gaslini
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padua, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Azienda Ospedale Università
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Marie Sklodowska Curie
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Rekruttering
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj-Napoca
      • Timișoara, Romania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu
  • Spania
      • Barakaldo, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario De Cruces
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Moin Saleem
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Great Ormon Street Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Jelena Stojanovich
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Cologne AöR
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg AöR

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 9 måneder og < 18 år ved randomiseringstidspunktet.

  2. I tillegg, kun for forsøkspersoner < 1 år og ≥ 15 år, bekreftelse av STEC-infeksjon bestemt av:

    1. Påvisning av generisk Stx, Stx1, Stx2 eller Stx1/Stx2 i avføring ved enzymimmunoassay (EIA); eller
    2. Påvisning av stx-, stx1-, stx2- eller stx1/stx2-gener i avføring ved polymerasekjedereaksjon (PCR); eller
    3. Påvisning av spesifikke anti-polysakkarid (IgM) antistoffer i serum; eller
    4. Fekal kultur positiv for E. coli O157 bekreftet ved serogruppespesifikk seroaglutinasjon.
  3. Sykehusinnleggelse ved deltakende institusjon.
  4. Anamnese med utbrudd av diaré innen 10 dager før STEC-HUS-diagnose ved den deltakende institusjonen.

  5. Diagnose av STEC-HUS definert som et individ med tegn på nyreskade, hemolyse og blodplateforbruk:

    1. Tegn på nyreskade definert som:

      • Serumkreatininverdi over ULN for alder og kjønn, og GFR under LLN for alder, kjønn og høyde.

    2. Tilstedeværelse av hemolyse dokumentert av:

      • LDH-nivåer over ULN for alder, og/eller
      • Tilstedeværelse av schistocytter i perifert blodutstryk.

    3. Blodplateforbruk i henhold til ett av følgende laboratoriekriterier:

      • Perifert blodplateantall < 150 × 103/μL, og/eller
      • En ≥50 % reduksjon i antall perifere blodplater sammenlignet med en prøve tatt i løpet av de foregående 24 timene.
  6. Skjema for informert samtykke signert og datert av forsøkspersonen eller, den eller de juridiske vergene, med personens samtykke etter behov basert på alder og regulatoriske retningslinjer i regionen.
  7. Personer som allerede har hatt menarche må ha negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Start av dialyse innen 48 timer før innleggelse til deltakende institusjon.
  2. Mer enn 24 timer fra diagnose av STEC-HUS ved deltakende institusjon til randomisering.
  3. Anamnese med kronisk/residiverende hemolytisk anemi, trombocytopeni eller CKD.
  4. Personlig og/eller familiehistorie med atypisk HUS.
  5. Mistenkt HUS sekundært til andre infeksjonsprosesser enn gastrointestinale (f.eks. Streptococcus pneumoniae, HIV).
  6. Mistenkt HUS sekundært til andre etiologier (f.eks. medikamentassosiert HUS, neoplasmer, transplantasjon av benmarg eller solide organer, autoimmune lidelser).
  7. Enhver annen akutt eller kronisk medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre evalueringen av studiemedisinens effekt og/eller sikkerhet.
  8. Historie med: a) anafylaksi av noe slag; b) tidligere administrering av hesteserum (f.eks. antivenom, anti-arachnid-serum, anti-SARS-CoV-2-serum, etc.) eller en allergisk reaksjon fra kontakt med eller eksponering for hester.
  9. Gravid eller ammende kvinne.
  10. Umulighet for sykehusinnleggelse i deltakende institusjon.
  11. Samtidig deltakelse i en annen klinisk studie eller å ha deltatt i en klinisk studie de siste 3 månedene.
  12. Alvorlig underernæring. Definert når vekten er tre standardavvik under medianen, i henhold til høyde, alder og kjønn i henhold til WHOs retningslinjer.

  13. Medisinske tilstander som kan påvirke nyrefunksjonen eller forårsake/forsterke nevrologiske symptomer eller tegn:

    • Medfødte eller ervervede anomalier som kan påvirke fungerende nyremasse.
    • Epilepsi eller strukturelle abnormiteter i hjernen som kan øke risikoen for anfall.
    • Trisomi 21.
    • Prematuritet (født før 28 ukers svangerskap).
    • Annet (i henhold til etterforskers kriterier).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: INM004
To doser Anti-Shiga Toxin Hyperimmune Equine Immunoglobulin F(ab´)2-fragment i en dosering på 4 mg/kg kroppsvekt, med 24 timers mellomrom.
Biologisk: INM004
To doser av Anti-Shiga Toxin Hyperimmune Equine Immunoglobulin F(ab´)2-fragmenter i en dosering på 4 mg/kg kroppsvekt, med 24 timers mellomrom. Hvert hetteglass inneholder 25 mg protein/ml. Derfor må hvert forsøksperson få 0,16 ml/kg per dose. Hetteglasset vil rekonstitueres i en 100 ml (for personer med en kroppsvekt på 20 kg eller mer) eller 50 ml (for personer under 20 kg kroppsvekt) infusjonspose. Det vil bli administrert som en intravenøs infusjon med en infusjonspumpe over en periode på 50 minutter. Hos forsøkspersoner med en BMI over 30 kg/m2 vil infusjon utføres over en periode på 100 minutter
Andre navn:
  • Aktiv
Placebo komparator: Placebo
To doser saltvann, med 24 timers mellomrom.
Annen: Placebo
To doser placebo med 24 timers mellomrom. Placeboløsningen har samme sammensetning av hjelpestoffer som INM004 uten den aktive farmasøytiske ingrediensen, og dens utseende er identisk. Hvert forsøksperson må få 0,16 ml/kg placeboløsning per dose. Hetteglasset vil rekonstitueres i en 100 ml (for personer med en kroppsvekt på 20 kg eller mer) eller 50 ml (for personer under 20 kg kroppsvekt) infusjonspose. Det vil bli administrert som en intravenøs infusjon med en infusjonspumpe over en periode på 50 minutter. Hos forsøkspersoner med en BMI over 30 kg/m2 vil infusjon utføres over en periode på 100 minutter
Andre navn:
  • Styre

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til gjenoppretting av nyrefunksjonen i den akutte fasen
Tidsramme: 28 dager
Tid (dager) for å oppnå en glomerulær filtrasjonshastighet større enn eller lik den nedre normalgrensen (i henhold til alder, høyde og kjønn) og et serumkreatinin lavere enn eller lik den øvre normalgrensen (i henhold til alder og kjønn) ), begge målt i fravær av dialyse.
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kortsiktig gjenoppretting av nyrefunksjonen
Tidsramme: 90 dager
Andel forsøkspersoner med glomerulær filtrasjonshastighet ≥ nedre normalgrense (i henhold til alder, høyde og kjønn) og serumkreatinin ≤ øvre normalgrense (i henhold til alder og kjønn), begge målt i fravær av dialyse.
90 dager
GJØR 90
Tidsramme: 90 dager
Andel forsøkspersoner som oppfyller noen av følgende kriterier på dag 90: død, behov for dialyse etter 24 timer etter randomisering, dialyse i mer enn 10 dager, eller vedvarende nedgang i nyrefunksjonen (uten gjenoppretting av glomerulær filtrasjonshastighet i henhold til alder, høyde, og sex).
90 dager
Dialyse lengre enn 10 dager
Tidsramme: 90 dager
Andel dialyserte personer som trenger mer enn 10 dagers dialyse
90 dager
Dialysekrav
Tidsramme: 90 dager
Andel personer som trenger dialyse etter 24 timer etter randomisering
90 dager
Dødelighet
Tidsramme: 90 dager
Andel forsøkspersoner som dør uansett årsak.
90 dager

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 90 dager
Forekomst av uønskede hendelser
90 dager
CKD-risikovurdering i henhold til nyresykdomsforbedrende globale resultater (KDIGO)-kategorier
Tidsramme: 90 dager
Andel forsøkspersoner i hver CKD-kategori (lav, middels, høy, veldig høy) i henhold til GFR og albuminuri på dag 90
90 dager
Evolusjon av nyrefunksjon etter 7 dager (GFR_AUC1-7)
Tidsramme: 7 dager
Område under kurven for glomerulær filtrasjonshastighet fra dag 1 til dag 7
7 dager
Evolusjon av nyrefunksjon etter 28 dager (GFR_AUC1-28)
Tidsramme: 28 dager
Område under kurven for glomerulær filtrasjonshastighet fra dag 1 til dag 28
28 dager
Evolusjon av nyrefunksjon etter 90 dager (GFR_AUC1-90)
Tidsramme: 90 dager
Område under kurven for glomerulær filtrasjonshastighet fra dag 1 til dag 90
90 dager
Forekomst av anuri
Tidsramme: 90 dager
Andel forsøkspersoner med anuri debut etter 24 timer etter randomisering
90 dager
Ekstrarenalt sammensatt endepunkt
Tidsramme: 90 dager
Andel av personer som utvikler minst én alvorlig ekstrarenal hendelse, inkludert nevrologiske hendelser (koma, anfall, hjerneslag), kardiovaskulær (hemodynamisk ustabilitet, hjertesvikt, akutt hjerteinfarkt, myokarditt), respiratorisk (åndedrettsproblemer), gastrointestinal (hemorragisk kolitt, intestinal nekrose) , intussusception, pankreatitt, alvorlig hepatitt) eller død.
90 dager
Gjenoppretting av trombotisk mikroangiopati (TMA), trombocytopeni
Tidsramme: 90 dager
Normalisering av trombocytopeni (blodplateantall ≥150 000/mm3), målt som tid til restitusjon.
90 dager
Gjenoppretting av trombotisk mikroangiopati (TMA), hemolytisk anemi
Tidsramme: 90 dager
Andel forsøkspersoner med bedring etter hemolytisk anemi (hemoglobin ≥ nedre normalgrense og laktatdehydrogenase ≤ øvre normalgrense).
90 dager
Varighet av sykehusinnleggelse
Tidsramme: 90 dager
Tid fra randomisering til sykehusutskrivning.
90 dager
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell interesse
Tidsramme: 28 dager
  • Forekomst av reaksjoner på injeksjonsstedet.
  • Forekomst av overfølsomhet (dvs. allergisk reaksjon, anafylaksi og serumsyke)
28 dager
Farmakokinetisk - AUC0-t
Tidsramme: 144 timer
Areal under kurven for INM004-konsentrasjon fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon
144 timer
Farmakokinetisk - AUC0-inf
Tidsramme: 144 timer
Areal under kurven for INM004-konsentrasjon som funksjon av tid ekstrapolert til uendelig
144 timer
Farmakokinetisk - Cmax
Tidsramme: 144 timer
Maksimal konsentrasjon av INM004 i plasma etter administrering
144 timer
Farmakokinetisk - Tmax
Tidsramme: 144 timer
Tid der INM004 når maksimal konsentrasjon i plasma etter administrering
144 timer
Farmakokinetisk - λz
Tidsramme: 144 timer
Terminalhastighetskonstant via lineær logit-regresjon
144 timer
Farmakokinetisk - t1/2
Tidsramme: 144 timer
Terminal halveringstid for INM004
144 timer
Farmakokinetisk - Vz
Tidsramme: 144 timer
Distribusjonsvolum av INM004
144 timer
Farmakokinetisk - Cl
Tidsramme: 144 timer
INM004 klarering
144 timer
Farmakokinetisk - AUC/dose
Tidsramme: 144 timer
Areal under kurven til INM004 normalisert for den administrerte dosen
144 timer
Farmakokinetisk - Cmax/dose
Tidsramme: 144 timer
Maksimal konsentrasjon av INM004 i plasma normalisert for administrert dose
144 timer
Baseline Shiga toksin serumnivåer
Tidsramme: Grunnlinje
Baseline serum Stx2 konsentrasjon i alle forsøkspersoner
Grunnlinje
Kinetikk av Shiga-toksin i serum
Tidsramme: 144 timer
Serum Stx2-konsentrasjon på forskjellige tidspunkter hos placebopersoner.
144 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Inmunova S.A.

Samarbeidspartnere

Exeltis
Chemo Research
KLIXAR
Linical

Etterforskere

  • Studieleder: Santiago Sanguineti, Ph.D, Inmunova S.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CT-INM004-04

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere