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Um estudo de fase III para avaliar a eficácia do INM004 em crianças com STEC-HUS

13 de janeiro de 2026 atualizado por: Inmunova S.A.

Um estudo de fase III para avaliar a eficácia do INM004 (antitoxina Shiga) em pacientes pediátricos com síndrome hemolítico-urêmica associada à toxina Shiga.

Os objetivos deste estudo são avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do INM004 em pacientes pediátricos com Síndrome Hemolítica Urêmica associada à infecção por Escherichia coli produtora de toxina Shiga (STEC-HUS).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal será avaliar a eficácia do INM004, adicionado ao padrão de atendimento, como tratamento para STEC-HUS na melhora da função renal.

Objetivos secundários

  • Avaliar a eficácia do INM004 na redução da mortalidade.
  • Avaliar a eficácia do INM004 na prevenção e redução de complicações extrarrenais.
  • Avaliar a eficácia do INM004 na melhoria dos parâmetros laboratoriais de TMA.
  • Avaliar a eficácia do INM004 na redução de dias de internação.
  • Para avaliar a segurança do INM004
  • Para avaliar a farmacocinética do INM004
  • Para avaliar a cinética do Stx

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

220

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Cologne AöR
      • Heidelberg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg AöR
  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
        • Contato:
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Ativo, não recrutando
        • Clinica Zabala
      • Córdoba, Argentina
        • Retirado
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Interzonal Dr. José Penna
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Penna
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Recrutamento
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Recrutamento
        • Clinica Del Niño Y La Madre
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Sanatorio de la Trinidad Ramos Mejia
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital El Cruce
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1188
        • Ativo, não recrutando
        • Sanatorio Güemes
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1245
        • Recrutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1270
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
      • CABA, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
        • Ativo, não recrutando
        • Sanatorio Anchorena
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5016
        • Recrutamento
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, 5806
        • Recrutamento
        • Hospital "San Antonio de Padua" Río Cuarto
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti
      • San Rafael, Mendoza Province, Argentina, 5600
        • Recrutamento
        • Hospital Teodoro J. Schestakow
    • Neuquén Province
      • Neuquén, Neuquén Province, Argentina, 8300
        • Suspenso
        • Clínica Pediátrica San Lucas
    • Salta Province
      • Salta, Salta Province, Argentina, 4400
        • Recrutamento
        • Hospital Público Materno Infantil
    • San Luis Province
      • San Luis, San Luis Province, Argentina, 5700
        • Recrutamento
        • Hospital Pediátrico San Luis
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2013
        • Recrutamento
        • Hospital de Niños Zona Norte "Dr. Roberto M. Carra"
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina
        • Recrutamento
        • Sanatorio de Niños
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4001
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital De Clínicas Pte. Nicolás Avellaneda
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Ativo, não recrutando
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • França
      • Bordeaux, França
        • Ativo, não recrutando
        • CHU de Bordeaux
      • Lyon, França
        • Recrutamento
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, França
        • Ativo, não recrutando
        • Centre hospitalier universitaire de Montpellier
      • Nantes, França
        • Ainda não está recrutando
        • CHU Nantes
      • Paris, França
        • Ativo, não recrutando
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Robert Debre University Hospital
      • Paris, França
        • Ativo, não recrutando
        • Trousseau Hospital
      • Rouen, França
        • Ainda não está recrutando
        • CHU Rouen
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Ativo, não recrutando
        • Children's Health Ireland
  • Itália
      • Bari, Itália
        • Recrutamento
        • University Hospital Consorziale Policlinico
      • Bologna, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • IRCCS Sant'Orsola
      • Genova, Itália
        • Recrutamento
        • Istituto Gianina Gaslini
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padua, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedale Università
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Contato:
          • Moin Saleem
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Recrutamento
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • Great Ormon Street Hospital for Children
        • Contato:
          • Jelena Stojanovich
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia
        • Ainda não está recrutando
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Marie Sklodowska Curie
      • Cluj-Napoca, Romênia
        • Recrutamento
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj-Napoca
      • Timișoara, Romênia
        • Ainda não está recrutando
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 9 meses e < 18 anos no momento da randomização.

  2. Além disso, apenas para indivíduos < 1 ano e ≥ 15 anos, confirmação de infecção por STEC determinada por:

    1. Detecção de Stx, Stx1, Stx2 ou Stx1/Stx2 genéricos em fezes por imunoensaio enzimático (EIA); ou
    2. Detecção dos genes stx, stx1, stx2 ou stx1/stx2 em fezes por Reação em Cadeia da Polimerase (PCR); ou
    3. Detecção de anticorpos específicos antipolissacarídeos (IgM) no soro; ou
    4. Cultura fecal positiva para E. coli O157 confirmada por soroaglutinação específica para sorogrupo.
  3. Internação na instituição participante.
  4. História de início de diarreia nos 10 dias anteriores ao diagnóstico de STEC-HUS na instituição participante.

  5. Diagnóstico de STEC-SHU definido como indivíduo com sinais de dano renal, hemólise e consumo de plaquetas:

    1. Sinais de dano renal definidos como:

      • Valor de creatinina sérica acima do LSN para idade e sexo, e TFG abaixo do LIN para idade, sexo e altura.

    2. Presença de hemólise documentada por:

      • Níveis de LDH acima do LSN para idade e/ou
      • Presença de esquistócitos em esfregaço de sangue periférico.

    3. Consumo de plaquetas de acordo com qualquer um dos seguintes critérios laboratoriais:

      • Contagem de plaquetas no sangue periférico < 150 × 103/μL e/ou
      • Uma diminuição ≥50% na contagem de plaquetas no sangue periférico em comparação com uma amostra coletada nas 24 horas anteriores.
  6. Formulário de consentimento informado assinado e datado pelo sujeito ou pelo(s) responsável(is) legal(is), com o consentimento do sujeito, conforme apropriado, com base na idade e nas diretrizes regulatórias da região.
  7. Indivíduos que já tiveram menarca devem apresentar teste de gravidez negativo.

Critério de exclusão:

  1. Início da diálise até 48 horas antes da admissão na instituição participante.
  2. Mais de 24 horas desde o diagnóstico de STEC-HUS na instituição participante até a randomização.
  3. História de anemia hemolítica crônica/recorrente, trombocitopenia ou DRC.
  4. História pessoal e/ou familiar de SHU atípica.
  5. Suspeita de SHU secundária a processos infecciosos que não sejam gastrointestinais (por exemplo, Streptococcus pneumoniae, HIV).
  6. Suspeita de SHU secundária a outras etiologias (por exemplo, SHU associada a medicamentos, neoplasias, transplante de medula óssea ou de órgãos sólidos, doenças autoimunes).
  7. Qualquer outra condição médica aguda ou crônica que, na opinião do investigador, possa interferir na avaliação da eficácia e/ou segurança do medicamento em estudo.
  8. História de: a) anafilaxia de qualquer natureza; b) administração prévia de soro equino (por exemplo, antiveneno, soro antiaracnídeo, soro anti-SARS-CoV-2, etc.) ou reação alérgica por contato ou exposição a cavalos.
  9. Mulher grávida ou amamentando.
  10. Impossibilidade de internamento na instituição participante.
  11. Participação simultânea em outro ensaio clínico ou participação em ensaio clínico nos últimos 3 meses.
  12. Desnutrição grave. Definido quando o peso está três desvios padrão abaixo da mediana, de acordo com altura, idade e sexo conforme orientações da OMS.

  13. Condições médicas que podem afetar a função renal ou causar/aumentar sintomas ou sinais neurológicos:

    • Anomalias congênitas ou adquiridas que podem afetar o funcionamento da massa renal.
    • Epilepsia ou anomalias estruturais do cérebro que podem aumentar o risco de convulsões.
    • Trissomia 21.
    • Prematuridade (nascido antes de 28 semanas de gestação).
    • Outros (de acordo com critérios do investigador).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: INM004
Duas doses de fragmento de imunoglobulina equina hiperimune F(ab´)2 anti-toxina Shiga na dosagem de 4 mg/kg de peso corporal, com intervalo de 24 horas.
Biológico: INM004
Duas doses de fragmentos de Imunoglobulina Equina Hiperimune F(ab´)2 Anti-Toxina Shiga na dosagem de 4 mg/kg de peso corporal, com intervalo de 24 horas. Cada frasco contém 25 mg de proteína/ml. Portanto, cada sujeito deve receber 0,16 ml/kg por dose. O volume do frasco será reconstituído em um saco de infusão de 100 ml (para indivíduos com peso corporal igual ou superior a 20 kg) ou 50 ml (para indivíduos com menos de 20 kg de peso corporal). Será administrado por infusão intravenosa por meio de bomba de infusão durante um período de 50 minutos. Em indivíduos com IMC superior a 30 kg/m2, a infusão será realizada durante um período de 100 minutos
Outros nomes:
  • Ativo
Comparador de Placebo: Placebo
Duas doses de solução salina com intervalo de 24 horas.
Outro: Placebo
Duas doses de placebo com intervalo de 24 horas. A solução placebo possui a mesma composição de excipientes do INM004 sem o princípio farmacêutico ativo e sua aparência é idêntica. Cada sujeito deve receber 0,16 ml/kg de solução placebo por dose. O volume do frasco será reconstituído em um saco de infusão de 100 ml (para indivíduos com peso corporal igual ou superior a 20 kg) ou 50 ml (para indivíduos com menos de 20 kg de peso corporal). Será administrado por infusão intravenosa por meio de bomba de infusão durante um período de 50 minutos. Em indivíduos com IMC superior a 30 kg/m2, a infusão será realizada durante um período de 100 minutos
Outros nomes:
  • Ao controle

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para recuperação da função renal durante a fase aguda
Prazo: 28 dias
Tempo (dias) para atingir uma taxa de filtração glomerular maior ou igual ao limite inferior do normal (de acordo com a idade, altura e sexo) e uma creatinina sérica menor ou igual ao limite superior do normal (de acordo com a idade e sexo) ), ambos medidos na ausência de diálise.
28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Recuperação a curto prazo da função renal
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos com taxa de filtração glomerular ≥ limite inferior da normalidade (de acordo com idade, altura e sexo) e creatinina sérica ≤ limite superior da normalidade (de acordo com idade e sexo), ambas medidas na ausência de diálise.
90 dias
FAÇA 90
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios no dia 90: morte, necessidade de diálise após 24 horas após a randomização, diálise por mais de 10 dias ou declínio persistente da função renal (sem recuperação da taxa de filtração glomerular de acordo com idade, altura, e sexo).
90 dias
Diálise por mais de 10 dias
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos dialisados ​​que necessitam de mais de 10 dias de diálise
90 dias
Requisito de diálise
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos que necessitam de diálise após 24 horas após a randomização
90 dias
Mortalidade
Prazo: 90 dias
Proporção de sujeitos que morrem por qualquer causa.
90 dias

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos
Prazo: 90 dias
Incidência de eventos adversos
90 dias
Avaliação de risco de DRC de acordo com as categorias de resultados globais para melhoria da doença renal (KDIGO)
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos em cada categoria de DRC (baixa, média, alta, muito alta) de acordo com TFG e albuminúria no dia 90
90 dias
Evolução da função renal aos 7 dias (TFG_AUC1-7)
Prazo: 7 dias
Área sob a curva da taxa de filtração glomerular do Dia 1 ao Dia 7
7 dias
Evolução da função renal aos 28 dias (TFG_AUC1-28)
Prazo: 28 dias
Área sob a curva da taxa de filtração glomerular do Dia 1 ao Dia 28
28 dias
Evolução da função renal aos 90 dias (TFG_AUC1-90)
Prazo: 90 dias
Área sob a curva da taxa de filtração glomerular do Dia 1 ao Dia 90
90 dias
Incidência de anúria
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos com início de anúria após 24 horas após a randomização
90 dias
Endpoint composto extrarrenal
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos que desenvolvem pelo menos um evento extrarrenal grave, incluindo eventos neurológicos (coma, convulsão, acidente vascular cerebral), cardiovasculares (instabilidade hemodinâmica, insuficiência cardíaca, infarto agudo do miocárdio, miocardite), respiratórios (desconforto respiratório), gastrointestinais (colite hemorrágica, necrose intestinal) , intussuscepção, pancreatite, hepatite grave) ou morte.
90 dias
Recuperação da microangiopatia trombótica (TMA), trombocitopenia
Prazo: 90 dias
Normalização da trombocitopenia (contagem de plaquetas ≥150.000/mm3), medida como tempo de recuperação.
90 dias
Recuperação da microangiopatia trombótica (TMA), anemia hemolítica
Prazo: 90 dias
Proporção de indivíduos com recuperação da anemia hemolítica (hemoglobina ≥ limite inferior do normal e lactato desidrogenase ≤ limite superior do normal).
90 dias
Duração da hospitalização
Prazo: 90 dias
Tempo desde a randomização até a alta hospitalar.
90 dias
Incidência de eventos adversos de interesse especial
Prazo: 28 dias
  • Incidência de reações no local da injeção.
  • Incidência de hipersensibilidade (ou seja, reação alérgica, anafilaxia e doença do soro)
28 dias
Farmacocinética - AUC0-t
Prazo: 144 horas
Área sob a curva de concentração do INM004 do tempo 0 até a última concentração mensurável
144 horas
Farmacocinética - AUC0-inf
Prazo: 144 horas
Área sob a curva de concentração do INM004 em função do tempo extrapolada ao infinito
144 horas
Farmacocinética – Cmax
Prazo: 144 horas
Concentração máxima de INM004 no plasma após administração
144 horas
Farmacocinética – Tmax
Prazo: 144 horas
Tempo em que o INM004 atinge a concentração máxima no plasma após a administração
144 horas
Farmacocinética - λz
Prazo: 144 horas
Constante de velocidade terminal via regressão logit linear
144 horas
Farmacocinética - t1/2
Prazo: 144 horas
Meia-vida terminal do INM004
144 horas
Farmacocinética - Vz
Prazo: 144 horas
Volume de distribuição do INM004
144 horas
Farmacocinética - Cl
Prazo: 144 horas
Autorização INM004
144 horas
Farmacocinética – AUC/dose
Prazo: 144 horas
Área sob a curva do INM004 normalizada para a dose administrada
144 horas
Farmacocinética - Cmax/dose
Prazo: 144 horas
Concentração máxima de INM004 no plasma normalizada para a dose administrada
144 horas
Níveis séricos basais da toxina Shiga
Prazo: Linha de base
Concentração sérica basal de Stx2 em todos os indivíduos
Linha de base
Cinética da toxina Shiga no soro
Prazo: 144 horas
Concentração sérica de Stx2 em diferentes momentos em indivíduos que receberam placebo.
144 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Inmunova S.A.

Colaboradores

Exeltis
Chemo Research
KLIXAR
Linical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Santiago Sanguineti, Ph.D, Inmunova S.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CT-INM004-04

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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