Un estudio de fase III para evaluar la eficacia de INM004 en niños con STEC-HUS
13 de enero de 2026 actualizado por: Inmunova S.A.
Un estudio de fase III para evaluar la eficacia de INM004 (antitoxina Shiga) en pacientes pediátricos con síndrome urémico hemolítico asociado a Escherichia coli productora de toxina Shiga.
Los objetivos de este estudio son evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de INM004 en pacientes pediátricos con Síndrome Urémico Hemolítico asociado a infección por Escherichia coli productora de toxina Shiga (STEC-HUS).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal será evaluar la eficacia de INM004, agregado al estándar de atención, como tratamiento para STEC-HUS en la mejora de la función renal.
Objetivos secundarios
- Evaluar la eficacia del INM004 en la reducción de la mortalidad.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la prevención y reducción de complicaciones extrarrenales.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la mejora de los parámetros de laboratorio de TMA.
- Evaluar la eficacia del INM004 en la reducción de días de estancia hospitalaria.
- Evaluar la seguridad de INM004.
- Evaluar la farmacocinética de INM004.
- Evaluar la cinética de Stx.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
220
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Mariana Colonna, Bioch
- Número de teléfono: 6184 +541120331455
- Correo electrónico: mcolonna@inmunova.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Ana Perez
- Correo electrónico: ana.perez@exeltis.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania
- Aún no reclutando
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Alemania
- Aún no reclutando
- University Hospital Cologne AöR
-
Heidelberg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Heidelberg AöR
-
-
-
-
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
-
Contacto:
- Alicia Fayad, M.D.
- Número de teléfono: 5491167365259
- Correo electrónico: aliciafayad@gmail.com
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
- Activo, no reclutando
- Clinica Zabala
-
Córdoba, Argentina
- Retirado
- Sanatorio Allende
-
-
Buenos Aires
-
Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
- Aún no reclutando
- Hospital Interzonal Dr. José Penna
-
Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina
- Aún no reclutando
- Hospital Penna
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
- Reclutamiento
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
-
Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
- Reclutamiento
- Clinica Del Niño Y La Madre
-
Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti
-
Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
- Aún no reclutando
- Sanatorio de la Trinidad Ramos Mejia
-
San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina
- Aún no reclutando
- Hospital El Cruce
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1188
- Activo, no reclutando
- Sanatorio Guemes
-
Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1245
- Reclutamiento
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
-
Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1270
- Activo, no reclutando
- Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
-
CABA, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
- Activo, no reclutando
- Sanatorio Anchorena
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5016
- Reclutamiento
- Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
-
Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, 5806
- Reclutamiento
- Hospital "San Antonio de Padua" Río Cuarto
-
-
Mendoza Province
-
Mendoza, Mendoza Province, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti
-
San Rafael, Mendoza Province, Argentina, 5600
- Reclutamiento
- Hospital Teodoro J. Schestakow
-
-
Neuquén Province
-
Neuquén, Neuquén Province, Argentina, 8300
- Suspendido
- Clínica Pediátrica San Lucas
-
-
Salta Province
-
Salta, Salta Province, Argentina, 4400
- Reclutamiento
- Hospital Público Materno Infantil
-
-
San Luis Province
-
San Luis, San Luis Province, Argentina, 5700
- Reclutamiento
- Hospital Pediátrico San Luis
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2013
- Reclutamiento
- Hospital de Niños Zona Norte "Dr. Roberto M. Carra"
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina
- Reclutamiento
- Sanatorio de Niños
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4001
- Activo, no reclutando
- Hospital De Clínicas Pte. Nicolás Avellaneda
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica
- Activo, no reclutando
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Barakaldo, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario De Cruces
-
Madrid, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, España
- Reclutamiento
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia
- Activo, no reclutando
- CHU de Bordeaux
-
Lyon, Francia
- Reclutamiento
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Montpellier, Francia
- Activo, no reclutando
- Centre hospitalier universitaire de Montpellier
-
Nantes, Francia
- Aún no reclutando
- CHU Nantes
-
Paris, Francia
- Activo, no reclutando
- Hôspital Necker Enfants Malades
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- Robert Debre University Hospital
-
Paris, Francia
- Activo, no reclutando
- Trousseau Hospital
-
Rouen, Francia
- Aún no reclutando
- CHU Rouen
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Activo, no reclutando
- Children's Health Ireland
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Reclutamiento
- University Hospital Consorziale Policlinico
-
Bologna, Italia
- Aún no reclutando
- IRCCS Sant'Orsola
-
Genova, Italia
- Reclutamiento
- Istituto Gianina Gaslini
-
Milan, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Padua, Italia
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedale Università
-
-
-
-
-
Bristol, Reino Unido
- Aún no reclutando
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Contacto:
- Moin Saleem
-
Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Reclutamiento
- Royal Hospital for Sick Children
-
London, Reino Unido
- Aún no reclutando
- Great Ormon Street Hospital for Children
-
Contacto:
- Jelena Stojanovich
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumania
- Aún no reclutando
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Marie Sklodowska Curie
-
Cluj-Napoca, Rumania
- Reclutamiento
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj-Napoca
-
Timișoara, Rumania
- Aún no reclutando
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 9 meses y <18 años en el momento de la aleatorización.
Además, sólo para sujetos < 1 año y ≥ 15 años, la confirmación de infección por STEC determinada por:
- Detección de Stx, Stx1, Stx2 o Stx1/Stx2 genéricos en heces mediante inmunoensayo enzimático (EIA); o
- Detección de genes stx, stx1, stx2 o stx1/stx2 en heces mediante reacción en cadena de la polimerasa (PCR); o
- Detección de anticuerpos antipolisacáridos (IgM) específicos en suero; o
- Cultivo fecal positivo para E. coli O157 confirmado mediante seroaglutinación específica de serogrupo.
- Hospitalización en la institución participante.
- Historial de aparición de diarrea dentro de los 10 días anteriores al diagnóstico de STEC-HUS en la institución participante.
Diagnóstico de STEC-HUS definido como un sujeto con signos de daño renal, hemólisis y consumo de plaquetas:
Signos de daño renal definidos como:
- Valor de creatinina sérica por encima del LSN para edad y sexo, y FG por debajo del LIN para edad, sexo y altura.
Presencia de hemólisis documentada por:
- Niveles de LDH por encima del LSN para la edad, y/o
- Presencia de esquistocitos en frotis de sangre periférica.
Consumo de plaquetas según cualquiera de los siguientes criterios de laboratorio:
- Recuento de plaquetas en sangre periférica < 150 × 103/μL, y/o
- Una disminución ≥50% en el recuento de plaquetas en sangre periférica en comparación con una muestra recolectada dentro de las 24 horas anteriores.
- Formulario de consentimiento informado firmado y fechado por el sujeto o el tutor legal, con el consentimiento del sujeto según corresponda según la edad y los lineamientos regulatorios de la región.
- Los sujetos que ya hayan tenido la menarquia deben tener una prueba de embarazo negativa.
Criterio de exclusión:
- Inicio de diálisis dentro de las 48 horas previas al ingreso a la institución participante.
- Más de 24 horas desde el diagnóstico de STEC-HUS en la institución participante hasta la aleatorización.
- Historia de anemia hemolítica crónica/recurrente, trombocitopenia o ERC.
- Antecedentes personales y/o familiares de SUH atípico.
- Sospecha de SUH secundario a procesos infecciosos distintos del gastrointestinal (p. ej., Streptococcus pneumoniae, VIH).
- Sospecha de SUH secundario a otras etiologías (p. ej., SUH asociado a fármacos, neoplasias, trasplante de médula ósea o de órganos sólidos, trastornos autoinmunes).
- Cualquier otra condición médica aguda o crónica que, a juicio del investigador, pueda interferir con la evaluación de la eficacia y/o seguridad del medicamento del estudio.
- Historia de: a) anafilaxia de cualquier tipo; b) administración previa de suero equino (p. ej., antiveneno, suero antiarácnido, suero anti-SARS-CoV-2, etc.) o una reacción alérgica por contacto o exposición a caballos.
- Mujer embarazada o en período de lactancia.
- Imposibilidad de hospitalización en la institución participante.
- Participación concurrente en otro ensayo clínico o haber participado en un ensayo clínico en los últimos 3 meses.
- Desnutrición severa. Se define cuando el peso está tres desviaciones estándar por debajo de la mediana, según talla, edad y sexo según lineamientos de la OMS.
Condiciones médicas que pueden afectar la función renal o causar/mejorar síntomas o signos neurológicos:
- Anomalías congénitas o adquiridas que pueden afectar el funcionamiento de la masa renal.
- Epilepsia o anomalías estructurales del cerebro que pueden aumentar el riesgo de convulsiones.
- Trisomía 21.
- Prematuridad (nacidos antes de las 28 semanas de gestación).
- Otros (según criterio del investigador).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: INM004
Dos dosis de fragmento de inmunoglobulina F(ab´)2 equina hiperinmune anti-toxina Shiga a una dosis de 4 mg/kg de peso corporal, con 24 horas de diferencia.
|
Dos dosis de fragmentos de inmunoglobulina F(ab´)2 equina hiperinmune anti-toxina Shiga a una dosis de 4 mg/kg de peso corporal, con 24 horas de diferencia.
Cada vial contiene 25 mg de proteína/ml.
Por tanto, cada sujeto debe recibir 0,16 ml/kg por dosis.
El volumen del vial se reconstituirá en una bolsa de perfusión de 100 ml (para sujetos con un peso corporal de 20 kg o más) o 50 ml (para sujetos de menos de 20 kg de peso corporal).
Se administrará mediante perfusión intravenosa mediante una bomba de perfusión durante un período de 50 minutos.
En sujetos con un IMC superior a 30 kg/m2, la perfusión se realizará durante un período de 100 minutos.
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Dos dosis de solución salina, con 24 horas de diferencia.
|
Dos dosis de placebo, con 24 horas de diferencia.
La solución placebo tiene la misma composición de excipientes que INM004 sin el ingrediente farmacéutico activo y su apariencia es idéntica.
Cada sujeto debe recibir 0,16 ml/kg de solución de placebo por dosis.
El volumen del vial se reconstituirá en una bolsa de perfusión de 100 ml (para sujetos con un peso corporal de 20 kg o más) o 50 ml (para sujetos de menos de 20 kg de peso corporal).
Se administrará mediante perfusión intravenosa mediante una bomba de perfusión durante un período de 50 minutos.
En sujetos con un IMC superior a 30 kg/m2, la perfusión se realizará durante un período de 100 minutos.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tiempo hasta la recuperación de la función renal durante la fase aguda
Periodo de tiempo: 28 dias
|
Tiempo (días) para alcanzar un filtrado glomerular mayor o igual al límite inferior de la normalidad (según edad, talla y sexo) y una creatinina sérica inferior o igual al límite superior de la normalidad (según edad y sexo) ), ambos medidos en ausencia de diálisis.
|
28 dias
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Recuperación a corto plazo de la función renal.
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos con una tasa de filtración glomerular ≥ límite inferior de la normalidad (según edad, altura y sexo) y creatinina sérica ≤ límite superior de la normalidad (según edad y sexo), ambas medidas en ausencia de diálisis.
|
90 dias
|
|
HACER 90
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos que cumplieron cualquiera de los siguientes criterios el día 90: muerte, necesidad de diálisis después de 24 horas de la aleatorización, diálisis durante más de 10 días o disminución persistente de la función renal (sin recuperación de la tasa de filtración glomerular según la edad, altura, y sexo).
|
90 dias
|
|
Diálisis de más de 10 días.
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos dializados que requieren más de 10 días de diálisis
|
90 dias
|
|
Requisito de diálisis
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos que requieren diálisis 24 horas después de la aleatorización
|
90 dias
|
|
Mortalidad
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos que mueren por cualquier causa.
|
90 dias
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Incidencia de eventos adversos
|
90 dias
|
|
Evaluación del riesgo de ERC según las categorías de mejora de los resultados globales de la enfermedad renal (KDIGO)
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos en cada categoría de ERC (baja, media, alta, muy alta) según TFG y albuminuria el día 90
|
90 dias
|
|
Evolución de la función renal a los 7 días (GFR_AUC1-7)
Periodo de tiempo: 7 días
|
Área bajo la curva de la tasa de filtración glomerular del día 1 al día 7
|
7 días
|
|
Evolución de la función renal a los 28 días (GFR_AUC1-28)
Periodo de tiempo: 28 dias
|
Área bajo la curva de la tasa de filtración glomerular desde el día 1 al día 28
|
28 dias
|
|
Evolución de la función renal a los 90 días (GFR_AUC1-90)
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Área bajo la curva de la tasa de filtración glomerular desde el día 1 hasta el día 90
|
90 dias
|
|
Incidencia de anuria
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos con anuria que apareció después de 24 horas después de la aleatorización
|
90 dias
|
|
Criterio de valoración compuesto extrarrenal
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos que desarrollan al menos un evento extrarrenal grave, incluidos eventos neurológicos (coma, convulsiones, accidente cerebrovascular), cardiovasculares (inestabilidad hemodinámica, insuficiencia cardíaca, infarto agudo de miocardio, miocarditis), respiratorios (dificultad respiratoria), gastrointestinales (colitis hemorrágica, necrosis intestinal). , intususcepción, pancreatitis, hepatitis grave) o muerte.
|
90 dias
|
|
Recuperación de la microangiopatía trombótica (MAT), trombocitopenia.
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Normalización de la trombocitopenia (recuento de plaquetas ≥150.000/mm3), medida como tiempo hasta la recuperación.
|
90 dias
|
|
Recuperación de la microangiopatía trombótica (MAT), anemia hemolítica.
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Proporción de sujetos que se recuperaron de la anemia hemolítica (hemoglobina ≥ límite inferior de lo normal y lactato deshidrogenasa ≤ límite superior de lo normal).
|
90 dias
|
|
Duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: 90 dias
|
Tiempo desde la aleatorización hasta el alta hospitalaria.
|
90 dias
|
|
Incidencia de eventos adversos de especial interés
Periodo de tiempo: 28 dias
|
|
28 dias
|
|
Farmacocinética - AUC0-t
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Área bajo la curva de concentración de INM004 desde el momento 0 hasta la última concentración medible
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - AUC0-inf
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Área bajo la curva de concentración de INM004 en función del tiempo extrapolada al infinito
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - Cmax
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Concentración máxima de INM004 en plasma después de la administración.
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - Tmax
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Tiempo en el que INM004 alcanza la concentración máxima en plasma después de la administración
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - λz
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Constante de velocidad terminal mediante regresión logit lineal
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - t1/2
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Vida media terminal de INM004
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - Vz
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Volumen de distribución de INM004
|
144 horas
|
|
Farmacocinética - Cl
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Autorización INM004
|
144 horas
|
|
Farmacocinética: AUC/dosis
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Área bajo la curva de INM004 normalizada para la dosis administrada
|
144 horas
|
|
Farmacocinética: Cmax/dosis
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Concentración máxima de INM004 en plasma normalizada para la dosis administrada
|
144 horas
|
|
Niveles séricos basales de toxina Shiga
Periodo de tiempo: Base
|
Concentración sérica basal de Stx2 en todos los sujetos
|
Base
|
|
Cinética de la toxina Shiga en suero.
Periodo de tiempo: 144 horas
|
Concentración sérica de Stx2 en diferentes momentos en sujetos con placebo.
|
144 horas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Santiago Sanguineti, Ph.D, Inmunova S.A.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Citopenia
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndrome urémico hemolítico
- Actividad motora
- Movimiento
- Fenómenos fisiológicos musculoesqueléticos
- Fenómenos fisiológicos musculoesqueléticos y neuronales
- Ejercicio
Otros números de identificación del estudio
- CT-INM004-04
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .