STEC-HUS の小児における INM004 の有効性を評価する第 III 相研究

包含基準:

1. ランダム化時の年齢は9か月以上、18歳未満。

2. さらに、1 歳未満および 15 歳以上の被験者に限り、STEC 感染の確認は以下によって判定されます。

   1. 酵素免疫測定法 (EIA) による便中の一般的な Stx、Stx1、Stx2、または Stx1/Stx2 の検出。または
   2. ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) による便中の stx、stx1、stx2、または stx1/stx2 遺伝子の検出。または
   3. 血清中の特定の抗多糖類 (IgM) 抗体の検出。または
   4. 血清群特異的血清凝集により大腸菌 O157 陽性の糞便培養が確認された。
3. 参加施設での入院。
4. -参加施設でのSTEC-HUS診断前10日以内に下痢の発症歴がある。

5. STEC-HUS の診断は、腎障害、溶血、血小板消費の兆候がある被験者として定義されます。

   1. 腎障害の兆候は次のように定義されます。

      • 血清クレアチニン値が年齢および性別の ULN を超え、GFR が年齢、性別、身長の LLN を下回っている。

   2. 溶血の存在は以下によって記録されます。

      • 年齢のULNを超えるLDHレベル、および/または
      • 末梢血塗抹標本における分裂細胞の存在。

   3. 以下の臨床検査基準のいずれかによる血小板消費量:

      • 末梢血血小板数 < 150 × 103/μL、および/または
      • 過去 24 時間以内に採取されたサンプルと比較して、末梢血血小板数が 50% 以上減少している。
6. 年齢および地域の規制ガイドラインに基づいて必要に応じて被験者の同意を得た、被験者または法定後見人が署名および日付を記入したインフォームドコンセントフォーム。
7. すでに初経を迎えている被験者は、妊娠検査結果が陰性でなければなりません。

除外基準:

1. 参加施設への入院前48時間以内に透析を開始する。
2. 参加施設での STEC-HUS の診断からランダム化まで 24 時間以上。
3. -慢性/再発性溶血性貧血、血小板減少症、またはCKDの病歴。
4. 非定型HUSの個人歴および/または家族歴。
5. 胃腸以外の感染過程に続発するHUSの疑い（肺炎球菌、HIVなど）。
6. 他の病因に続発するHUSの疑い（例、薬物関連HUS、新生物、骨髄または固形臓器移植、自己免疫疾患）。
7. 研究者の意見では、治験薬の有効性および/または安全性の評価を妨げる可能性があるその他の急性または慢性の病状。
8. 以下の病歴: a) あらゆる種類のアナフィラキシー。 b) ウマ血清（例えば、抗毒、抗クモ膜動物血清、抗SARS-CoV-2血清など）の事前投与、またはウマとの接触または曝露によるアレルギー反応。
9. 妊娠中または授乳中の女性。
10. 参加施設での入院が不可能な場合。
11. 別の臨床試験への同時参加、または過去 3 か月以内に臨床試験に参加したことがある。
12. 重度の栄養失調。 WHO のガイドラインに従って、身長、年齢、性別に応じて、体重が中央値より 3 標準偏差低い場合に定義されます。

13. 腎機能に影響を及ぼしたり、神経学的症状や徴候を引き起こしたり増強したりする可能性のある病状：

    • 機能する腎腫瘤に影響を与える可能性のある先天的または後天的異常。
    • てんかんまたは発作のリスクを高める可能性のある脳の構造異常。
    • 21トリソミー。
    • 未熟児（妊娠 28 週未満で生まれた）。
    • その他（調査員の基準による）。