Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas III-studie för att utvärdera effektiviteten av INM004 hos barn med STEC-HUS

13 januari 2026 uppdaterad av: Inmunova S.A.

En fas III-studie för att utvärdera effektiviteten av INM004 (Shiga Antitoxin) hos pediatriska patienter med Shigatoxin-producerande Escherichia coli-associerat hemolytiskt uremiskt syndrom.

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken av INM004 hos pediatriska patienter med hemolytiskt uremiskt syndrom associerat med infektion av Shigatoxin-producerande Escherichia coli (STEC-HUS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära målet kommer att vara att utvärdera effektiviteten av INM004, tillagd till standardvården, som en behandling för STEC-HUS för att förbättra njurfunktionen.

Sekundära mål

  • Att utvärdera effektiviteten av INM004 för att minska dödligheten.
  • För att utvärdera effektiviteten av INM004 för att förebygga och minska extrarenala komplikationer.
  • För att utvärdera effektiviteten av INM004 i förbättringen av TMA laboratorieparametrar.
  • Att utvärdera effektiviteten av INM004 för att minska antalet sjukhusvistelsedagar.
  • För att utvärdera säkerheten för INM004
  • För att utvärdera farmakokinetiken för INM004
  • För att utvärdera kinetiken för Stx

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

220

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
        • Kontakt:
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Clinica Zabala
      • Córdoba, Argentina
        • Indragen
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Interzonal Dr. José Penna
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Penna
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Rekrytering
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Rekrytering
        • Clinica Del Niño Y La Madre
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sanatorio de la Trinidad Ramos Mejia
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital El Cruce
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1188
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Sanatorio Güemes
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1245
        • Rekrytering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1270
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
      • CABA, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Sanatorio Anchorena
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5016
        • Rekrytering
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, 5806
        • Rekrytering
        • Hospital "San Antonio de Padua" Río Cuarto
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti
      • San Rafael, Mendoza Province, Argentina, 5600
        • Rekrytering
        • Hospital Teodoro J. Schestakow
    • Neuquén Province
      • Neuquén, Neuquén Province, Argentina, 8300
        • Upphängd
        • Clínica Pediátrica San Lucas
    • Salta Province
      • Salta, Salta Province, Argentina, 4400
        • Rekrytering
        • Hospital Público Materno Infantil
    • San Luis Province
      • San Luis, San Luis Province, Argentina, 5700
        • Rekrytering
        • Hospital Pediátrico San Luis
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2013
        • Rekrytering
        • Hospital de Niños Zona Norte "Dr. Roberto M. Carra"
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina
        • Rekrytering
        • Sanatorio de Niños
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4001
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital De Clínicas Pte. Nicolás Avellaneda
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU de Bordeaux
      • Lyon, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Frankrike
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Centre hospitalier universitaire de Montpellier
      • Nantes, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Robert Debre University Hospital
      • Paris, Frankrike
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Trousseau Hospital
      • Rouen, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Rouen
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children's Health Ireland
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Rekrytering
        • University Hospital Consorziale Policlinico
      • Bologna, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • IRCCS Sant'Orsola
      • Genova, Italien
        • Rekrytering
        • Istituto Gianina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padua, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Ospedale Università
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Marie Sklodowska Curie
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Rekrytering
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj-Napoca
      • Timișoara, Rumänien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Moin Saleem
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Rekrytering
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Great Ormon Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Jelena Stojanovich
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Cologne AöR
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg AöR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 9 månader och < 18 år vid tidpunkten för randomisering.

  2. Dessutom, endast för försökspersoner < 1 år och ≥ 15 år, bekräftelse av STEC-infektion bestäms av:

    1. Detektion av generisk Stx, Stx1, Stx2 eller Stx1/Stx2 i avföring genom enzymimmunanalys (EIA); eller
    2. Detektion av stx-, stx1-, stx2- eller stx1/stx2-gener i avföring genom polymeraskedjereaktion (PCR); eller
    3. Detektion av specifika anti-polysackarid (IgM) antikroppar i serum; eller
    4. Fekal kultur positiv för E. coli O157 bekräftad genom serogruppspecifik seroaglutination.
  3. Sjukhusvård på den deltagande institutionen.
  4. Anamnes med debut av diarré inom 10 dagar före STEC-HUS-diagnos på den deltagande institutionen.

  5. Diagnos av STEC-HUS definierad som en patient med tecken på njurskada, hemolys och blodplättskonsumtion:

    1. Tecken på njurskada definieras som:

      • Serumkreatininvärde över ULN för ålder och kön, och GFR under LLN för ålder, kön och längd.

    2. Förekomst av hemolys dokumenterad av:

      • LDH-nivåer över ULN för ålder och/eller
      • Förekomst av schistocyter i perifert blodutstryk.

    3. Trombocytkonsumtion enligt något av följande laboratoriekriterier:

      • Perifert blodplättantal < 150 × 103/μL, och/eller
      • En ≥50 % minskning av antalet perifera blodplättar jämfört med ett prov som tagits under de föregående 24 timmarna.
  6. Formulär för informerat samtycke, undertecknat och daterat av försökspersonen eller vårdnadshavare, med försökspersonens samtycke beroende på ålder och regleringsriktlinjer i regionen.
  7. Försökspersoner som redan har haft menarche måste ha ett negativt graviditetstest.

Exklusions kriterier:

  1. Start av dialys inom 48 timmar före intagning på den deltagande institutionen.
  2. Mer än 24 timmar från diagnos av STEC-HUS på deltagande institution fram till randomisering.
  3. Historik av kronisk/återkommande hemolytisk anemi, trombocytopeni eller CKD.
  4. Personlig och/eller familjehistoria av atypiskt HUS.
  5. Misstänkt HUS sekundärt till andra infektionsprocesser än gastrointestinala (t.ex. Streptococcus pneumoniae, HIV).
  6. Misstänkt HUS sekundärt till andra etiologier (t.ex. läkemedelsassocierad HUS, neoplasmer, benmärgs- eller solida organtransplantationer, autoimmuna sjukdomar).
  7. Alla andra akuta eller kroniska medicinska tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan störa utvärderingen av studieläkemedlets effekt och/eller säkerhet.
  8. Historik av: a) anafylaxi av något slag; b) tidigare administrering av hästserum (t.ex. antivenom, anti-arachnid-serum, anti-SARS-CoV-2-serum, etc.) eller en allergisk reaktion från kontakt med eller exponering för hästar.
  9. Gravid eller ammande kvinna.
  10. Omöjlighet av sjukhusvistelse i den deltagande institutionen.
  11. Samtidigt deltagande i en annan klinisk prövning eller att ha deltagit i en klinisk prövning under de senaste 3 månaderna.
  12. Svår undernäring. Definierat när vikten är tre standardavvikelser under medianen, enligt längd, ålder och kön enligt WHO:s riktlinjer.

  13. Medicinska tillstånd som kan påverka njurfunktionen eller orsaka/förstärka neurologiska symtom eller tecken:

    • Medfödda eller förvärvade anomalier som kan påverka fungerande njurmassa.
    • Epilepsi eller strukturella avvikelser i hjärnan som kan öka risken för anfall.
    • Trisomi 21.
    • Prematuritet (född före 28 veckors graviditet).
    • Annat (enligt utredarens kriterier).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: INM004
Två doser av Anti-Shiga Toxin Hyperimmune Equine Immunoglobulin F(ab´)2-fragment i en dos av 4 mg/kg kroppsvikt, med 24 timmars mellanrum.
Biologisk: INM004
Två doser av Anti-Shiga Toxin Hyperimmune Equine Immunoglobulin F(ab´)2-fragment i en dos av 4 mg/kg kroppsvikt, med 24 timmars mellanrum. Varje injektionsflaska innehåller 25 mg protein/ml. Därför måste varje försöksperson få 0,16 ml/kg per dos. Injektionsflaskans volym kommer att rekonstitueras i en 100 ml (för försökspersoner med en kroppsvikt på 20 kg eller mer) eller 50 ml (för försökspersoner under 20 kg kroppsvikt) infusionspåse. Det kommer att administreras som en intravenös infusion med en infusionspump under en period av 50 minuter. Hos försökspersoner med ett BMI över 30 kg/m2 kommer infusion att utföras under en period av 100 minuter
Andra namn:
  • Aktiva
Placebo-jämförare: Placebo
Två doser saltlösning med 24 timmars mellanrum.
Övrig: Placebo
Två doser placebo med 24 timmars mellanrum. Placebolösningen har samma sammansättning av hjälpämnen som INM004 utan den aktiva farmaceutiska ingrediensen och dess utseende är identiskt. Varje patient måste få 0,16 ml/kg placebolösning per dos. Injektionsflaskans volym kommer att rekonstitueras i en 100 ml (för försökspersoner med en kroppsvikt på 20 kg eller mer) eller 50 ml (för försökspersoner under 20 kg kroppsvikt) infusionspåse. Det kommer att administreras som en intravenös infusion med en infusionspump under en period av 50 minuter. Hos försökspersoner med ett BMI över 30 kg/m2 kommer infusion att utföras under en period av 100 minuter
Andra namn:
  • Kontrollera

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till återhämtning av njurfunktionen under den akuta fasen
Tidsram: 28 dagar
Tid (dagar) för att uppnå en glomerulär filtrationshastighet större än eller lika med den nedre normalgränsen (enligt ålder, längd och kön) och ett serumkreatinin lägre än eller lika med den övre normalgränsen (enligt ålder och kön) ), båda mätt i frånvaro av dialys.
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kortvarig återhämtning av njurfunktionen
Tidsram: 90 dagar
Andel försökspersoner med en glomerulär filtrationshastighet ≥ nedre normalgräns (enligt ålder, längd och kön) och serumkreatinin ≤ övre normalgräns (beroende på ålder och kön), båda mätt i frånvaro av dialys.
90 dagar
GÖR 90
Tidsram: 90 dagar
Andel patienter som uppfyller något av följande kriterier på dag 90: död, dialysbehov efter 24 timmar efter randomisering, dialys på mer än 10 dagar eller ihållande försämring av njurfunktionen (utan återhämtning av glomerulär filtrationshastighet beroende på ålder, längd, och sex).
90 dagar
Dialys längre än 10 dagar
Tidsram: 90 dagar
Andel dialyserade patienter som behöver mer än 10 dagars dialys
90 dagar
Krav på dialys
Tidsram: 90 dagar
Andel försökspersoner som behöver dialys efter 24 timmar efter randomisering
90 dagar
Dödlighet
Tidsram: 90 dagar
Andel försökspersoner som dör av någon orsak.
90 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 90 dagar
Förekomst av biverkningar
90 dagar
CKD-riskbedömning enligt kategorier för njursjukdom som förbättrar globala resultat (KDIGO)
Tidsram: 90 dagar
Andel försökspersoner i varje CKD-kategori (låg, medel, hög, mycket hög) enligt GFR och albuminuri vid dag 90
90 dagar
Utveckling av njurfunktionen efter 7 dagar (GFR_AUC1-7)
Tidsram: 7 dagar
Area under kurvan för glomerulär filtrationshastighet från dag 1 till dag 7
7 dagar
Utveckling av njurfunktionen efter 28 dagar (GFR_AUC1-28)
Tidsram: 28 dagar
Area under kurvan för glomerulär filtrationshastighet från dag 1 till dag 28
28 dagar
Utveckling av njurfunktionen efter 90 dagar (GFR_AUC1-90)
Tidsram: 90 dagar
Area under kurvan för glomerulär filtrationshastighet från dag 1 till dag 90
90 dagar
Förekomst av anuri
Tidsram: 90 dagar
Andel försökspersoner med anuri debut efter 24 timmar efter randomisering
90 dagar
Extrarenal sammansatt slutpunkt
Tidsram: 90 dagar
Andel patienter som utvecklar minst en allvarlig extrarenal händelse, inklusive neurologiska händelser (koma, anfall, stroke), kardiovaskulär (hemodynamisk instabilitet, hjärtsvikt, akut hjärtinfarkt, myokardit), andningsorgan (andnöd), gastrointestinal (hemorragisk kolit, intestinal nekros). , intussusception, pankreatit, svår hepatit) eller dödsfall.
90 dagar
Återhämtning av trombotisk mikroangiopati (TMA), trombocytopeni
Tidsram: 90 dagar
Normalisering av trombocytopeni (trombocytantal ≥150 000/mm3), mätt som tid till återhämtning.
90 dagar
Återhämtning av trombotisk mikroangiopati (TMA), hemolytisk anemi
Tidsram: 90 dagar
Andel patienter med återhämtning från hemolytisk anemi (hemoglobin ≥ nedre normalgräns och laktatdehydrogenas ≤ övre normalgräns).
90 dagar
Varaktighet av sjukhusvistelse
Tidsram: 90 dagar
Tid från randomisering till sjukhusutskrivning.
90 dagar
Förekomst av biverkningar av särskilt intresse
Tidsram: 28 dagar
  • Förekomst av reaktioner på injektionsstället.
  • Förekomst av överkänslighet (d.v.s. allergisk reaktion, anafylaxi och serumsjuka)
28 dagar
Farmakokinetik - AUC0-t
Tidsram: 144 timmar
Area under kurvan för INM004-koncentrationen från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen
144 timmar
Farmakokinetik - AUC0-inf
Tidsram: 144 timmar
Area under kurvan för INM004-koncentrationen som funktion av tiden extrapolerad till oändlighet
144 timmar
Farmakokinetik - Cmax
Tidsram: 144 timmar
Maximal koncentration av INM004 i plasma efter administrering
144 timmar
Farmakokinetisk - Tmax
Tidsram: 144 timmar
Tid under vilken INM004 når maximal koncentration i plasma efter administrering
144 timmar
Farmakokinetik - λz
Tidsram: 144 timmar
Terminalhastighetskonstant via linjär logit-regression
144 timmar
Farmakokinetik - t1/2
Tidsram: 144 timmar
Terminal halveringstid för INM004
144 timmar
Farmakokinetik - Vz
Tidsram: 144 timmar
Distributionsvolym för INM004
144 timmar
Farmakokinetik - Cl
Tidsram: 144 timmar
INM004 godkännande
144 timmar
Farmakokinetik - AUC/dos
Tidsram: 144 timmar
Arean under kurvan för INM004 normaliserad för den administrerade dosen
144 timmar
Farmakokinetik - Cmax/dos
Tidsram: 144 timmar
Maximal koncentration av INM004 i plasma normaliserad för den administrerade dosen
144 timmar
Baslinjenivåer av Shiga-toxin i serum
Tidsram: Baslinje
Baslinjeserum Stx2-koncentration i alla försökspersoner
Baslinje
Kinetik för Shiga-toxin i serum
Tidsram: 144 timmar
Serum Stx2-koncentration vid olika tidpunkter hos placebopatienter.
144 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Inmunova S.A.

Samarbetspartners

Exeltis
Chemo Research
KLIXAR
Linical

Utredare

  • Studierektor: Santiago Sanguineti, Ph.D, Inmunova S.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2024

Första postat (Faktisk)

29 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CT-INM004-04

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera