Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III-studie for at evaluere effektiviteten af ​​INM004 hos børn med STEC-HUS

13. januar 2026 opdateret af: Inmunova S.A.

Et fase III-studie for at evaluere effektiviteten af ​​INM004 (Shiga Antitoxin) hos pædiatriske patienter med Shiga-toksin-producerende Escherichia coli-associeret hæmolytisk uræmisk syndrom.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​INM004 hos pædiatriske patienter med hæmolytisk uræmisk syndrom forbundet med infektion med Shigatoksin-producerende Escherichia coli (STEC-HUS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål vil være at evaluere effektiviteten af ​​INM004, tilføjet til standardbehandlingen, som en behandling for STEC-HUS til forbedring af nyrefunktionen.

Sekundære mål

  • At evaluere effektiviteten af ​​INM004 til reduktion af dødelighed.
  • At evaluere effektiviteten af ​​INM004 til forebyggelse og reduktion af ekstrarenale komplikationer.
  • At evaluere effektiviteten af ​​INM004 i forbedringen af ​​TMA laboratorieparametre.
  • At evaluere effektiviteten af ​​INM004 til reduktion af indlæggelsesdage.
  • For at evaluere sikkerheden ved INM004
  • For at evaluere farmakokinetikken af ​​INM004
  • At evaluere kinetikken af ​​Stx

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

220

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
        • Kontakt:
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clínica Zabala
      • Córdoba, Argentina
        • Trukket tilbage
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Interzonal Dr. José Penna
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Penna
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Rekruttering
        • Clinica Del Niño Y La Madre
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sanatorio de la Trinidad Ramos Mejia
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital El Cruce
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1188
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sanatorio Guemes
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1245
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1270
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
      • CABA, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sanatorio Anchorena
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5016
        • Rekruttering
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, 5806
        • Rekruttering
        • Hospital "San Antonio de Padua" Río Cuarto
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti
      • San Rafael, Mendoza Province, Argentina, 5600
        • Rekruttering
        • Hospital Teodoro J. Schestakow
    • Neuquén Province
      • Neuquén, Neuquén Province, Argentina, 8300
        • Suspenderet
        • Clínica Pediátrica San Lucas
    • Salta Province
      • Salta, Salta Province, Argentina, 4400
        • Rekruttering
        • Hospital Público Materno Infantil
    • San Luis Province
      • San Luis, San Luis Province, Argentina, 5700
        • Rekruttering
        • Hospital Pediátrico San Luis
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2013
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños Zona Norte "Dr. Roberto M. Carra"
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina
        • Rekruttering
        • Sanatorio de Niños
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4001
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital De Clínicas Pte. Nicolás Avellaneda
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Moin Saleem
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Great Ormon Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Jelena Stojanovich
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CHU de Bordeaux
      • Lyon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Nantes, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Robert Debre University Hospital
      • Paris, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Trousseau Hospital
      • Rouen, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Rouen
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Health Ireland
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Rekruttering
        • University Hospital Consorziale Policlinico
      • Bologna, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • IRCCS Sant'Orsola
      • Genova, Italien
        • Rekruttering
        • Istituto Gianina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padua, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedale Università
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Marie Sklodowska Curie
      • Cluj-Napoca, Rumænien
        • Rekruttering
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj-Napoca
      • Timișoara, Rumænien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Cologne AöR
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg AöR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 9 måneder og < 18 år på randomiseringstidspunktet.

  2. Derudover, kun for forsøgspersoner < 1 år og ≥ 15 år, bekræftelse af STEC-infektion bestemt af:

    1. Påvisning af generisk Stx, Stx1, Stx2 eller Stx1/Stx2 i afføring ved enzymimmunoassay (EIA); eller
    2. Påvisning af stx-, stx1-, stx2- eller stx1/stx2-gener i afføring ved polymerasekædereaktion (PCR); eller
    3. Påvisning af specifikke anti-polysaccharid (IgM) antistoffer i serum; eller
    4. Fækal kultur positiv for E. coli O157 bekræftet ved serogruppespecifik seroaglutination.
  3. Indlæggelse på den deltagende institution.
  4. Anamnese med debut af diarré inden for 10 dage før STEC-HUS diagnose på den deltagende institution.

  5. Diagnose af STEC-HUS defineret som et individ med tegn på nyreskade, hæmolyse og blodpladeforbrug:

    1. Tegn på nyreskade defineret som:

      • Serumkreatininværdi over ULN for alder og køn, og GFR under LLN for alder, køn og højde.

    2. Tilstedeværelse af hæmolyse dokumenteret af:

      • LDH-niveauer over ULN for alder og/eller
      • Tilstedeværelse af skistocytter i perifert blodudstrygning.

    3. Trombocytforbrug i henhold til et af følgende laboratoriekriterier:

      • Perifert blodpladetal < 150 × 103/μL, og/eller
      • Et ≥50 % fald i antallet af perifere blodplader sammenlignet med en prøve indsamlet inden for de foregående 24 timer.
  6. Formular til informeret samtykke underskrevet og dateret af forsøgspersonen eller den eller de juridiske værger med forsøgspersonens samtykke, alt efter hvad der er relevant baseret på alder og lovgivningsmæssige retningslinjer i regionen.
  7. Forsøgspersoner, der allerede har haft menarche, skal have en negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Start af dialyse senest 48 timer før indlæggelse i den deltagende institution.
  2. Mere end 24 timer fra diagnosticering af STEC-HUS på den deltagende institution og frem til randomisering.
  3. Anamnese med kronisk/tilbagevendende hæmolytisk anæmi, trombocytopeni eller CKD.
  4. Personlig og/eller familiehistorie med atypisk HUS.
  5. Mistænkt HUS sekundært til andre infektionsprocesser end gastrointestinale (f.eks. Streptococcus pneumoniae, HIV).
  6. Mistænkt HUS sekundært til andre ætiologier (f.eks. lægemiddel-associeret HUS, neoplasmer, knoglemarvs- eller solidorgantransplantation, autoimmune lidelser).
  7. Enhver anden akut eller kronisk medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesmedicinens effektivitet og/eller sikkerhed.
  8. Anamnese med: a) anafylaksi af enhver art; b) forudgående administration af hesteserum (f.eks. antivenom, anti-arachnid-serum, anti-SARS-CoV-2-serum osv.) eller en allergisk reaktion fra kontakt med eller eksponering for heste.
  9. Gravid eller ammende kvinde.
  10. Umulighed for indlæggelse i den deltagende institution.
  11. Samtidig deltagelse i et andet klinisk forsøg eller at have deltaget i et klinisk forsøg inden for de sidste 3 måneder.
  12. Alvorlig underernæring. Defineret, når vægten er tre standardafvigelser under medianen i henhold til højde, alder og køn i henhold til WHOs retningslinjer.

  13. Medicinske tilstande, der kan påvirke nyrefunktionen eller forårsage/forstærke neurologiske symptomer eller tegn:

    • Medfødte eller erhvervede anomalier, der kan påvirke fungerende nyremasse.
    • Epilepsi eller strukturelle abnormiteter i hjernen, der kan øge risikoen for anfald.
    • Trisomi 21.
    • Præmaturitet (født før 28. svangerskabsuge).
    • Andet (ifølge efterforskerens kriterier).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INM004
To doser af Anti-Shiga Toxin Hyperimmun Equine Immunoglobulin F(ab´)2-fragment i en dosis på 4 mg/kg legemsvægt med 24 timers mellemrum.
Biologisk: INM004
To doser af Anti-Shiga Toxin Hyperimmun Equine Immunoglobulin F(ab´)2 fragmenter i en dosis på 4 mg/kg kropsvægt med 24 timers mellemrum. Hvert hætteglas indeholder 25 mg protein/ml. Derfor skal hvert forsøgsperson modtage 0,16 ml/kg pr. dosis. Hætteglasvolumen vil blive rekonstitueret i en 100 ml (for forsøgspersoner med en kropsvægt på 20 kg eller mere) eller 50 ml (for forsøgspersoner under 20 kg legemsvægt) infusionspose. Det vil blive administreret som en intravenøs infusion ved hjælp af en infusionspumpe over en periode på 50 minutter. Hos forsøgspersoner med et BMI over 30 kg/m2 vil infusionen blive udført over en periode på 100 minutter
Andre navne:
  • Aktiv
Placebo komparator: Placebo
To doser saltvandsopløsning med 24 timers mellemrum.
Andet: Placebo
To doser placebo med 24 timers mellemrum. Placeboopløsningen har samme sammensætning af hjælpestoffer som INM004 uden den aktive farmaceutiske ingrediens, og dens udseende er identisk. Hvert forsøgsperson skal modtage 0,16 ml/kg placeboopløsning pr. dosis. Hætteglasvolumen vil blive rekonstitueret i en 100 ml (for forsøgspersoner med en kropsvægt på 20 kg eller mere) eller 50 ml (for forsøgspersoner under 20 kg legemsvægt) infusionspose. Det vil blive administreret som en intravenøs infusion ved hjælp af en infusionspumpe over en periode på 50 minutter. Hos forsøgspersoner med et BMI over 30 kg/m2 vil infusionen blive udført over en periode på 100 minutter
Andre navne:
  • Styring

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til genopretning af nyrefunktionen i den akutte fase
Tidsramme: 28 dage
Tid (dage) til at opnå en glomerulær filtrationshastighed større end eller lig med den nedre grænse for normal (i henhold til alder, højde og køn) og en serumkreatinin lavere end eller lig med den øvre grænse for normal (i henhold til alder og køn) ), begge målt i fravær af dialyse.
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kortvarig genopretning af nyrefunktionen
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner med en glomerulær filtrationshastighed ≥ nedre normalgrænse (i henhold til alder, højde og køn) og serumkreatinin ≤ øvre normalgrænse (i henhold til alder og køn), begge målt i fravær af dialyse.
90 dage
GØR 90
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner, der opfylder et af følgende kriterier på dag 90: død, behov for dialyse efter 24 timer efter randomisering, dialyse i mere end 10 dage eller vedvarende fald i nyrefunktionen (uden genopretning af glomerulær filtrationshastighed i henhold til alder, højde, og sex).
90 dage
Dialyse længere end 10 dage
Tidsramme: 90 dage
Andel af dialyserede forsøgspersoner, der kræver mere end 10 dages dialyse
90 dage
Krav til dialyse
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner, der skal dialyse efter 24 timer efter randomisering
90 dage
Dødelighed
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner, der dør af enhver årsag.
90 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 90 dage
Forekomst af uønskede hændelser
90 dage
CKD risikovurdering i henhold til nyresygdomsforbedrende globale resultater (KDIGO) kategorier
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner i hver CKD-kategori (lav, medium, høj, meget høj) i henhold til GFR og albuminuri på dag 90
90 dage
Udvikling af nyrefunktion efter 7 dage (GFR_AUC1-7)
Tidsramme: 7 dage
Område under kurven for glomerulær filtrationshastighed fra dag 1 til dag 7
7 dage
Udvikling af nyrefunktionen efter 28 dage (GFR_AUC1-28)
Tidsramme: 28 dage
Område under kurven for glomerulær filtrationshastighed fra dag 1 til dag 28
28 dage
Udvikling af nyrefunktion efter 90 dage (GFR_AUC1-90)
Tidsramme: 90 dage
Område under kurven for glomerulær filtrationshastighed fra dag 1 til dag 90
90 dage
Forekomst af anuri
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner med anuri debut efter 24 timer efter randomisering
90 dage
Ekstrarenalt sammensat endepunkt
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner, der udvikler mindst én alvorlig ekstrarenal hændelse, herunder neurologiske hændelser (koma, anfald, slagtilfælde), kardiovaskulær (hæmodynamisk ustabilitet, hjertesvigt, akut myokardieinfarkt, myokarditis), respiratorisk (åndedrætsbesvær), gastrointestinal (hæmoragisk colitis, intestinal nekrose) , intussusception, pancreatitis, svær hepatitis) eller død.
90 dage
Genopretning af den trombotiske mikroangiopati (TMA), trombocytopeni
Tidsramme: 90 dage
Normalisering af trombocytopeni (trombocyttal ≥150.000/mm3), målt som tid til bedring.
90 dage
Genopretning af den trombotiske mikroangiopati (TMA), hæmolytisk anæmi
Tidsramme: 90 dage
Andel af forsøgspersoner med bedring efter hæmolytisk anæmi (hæmoglobin ≥ nedre normalgrænse og laktatdehydrogenase ≤ øvre normalgrænse).
90 dage
Indlæggelsens varighed
Tidsramme: 90 dage
Tid fra randomisering til hospitalsudskrivning.
90 dage
Forekomst af uønskede hændelser af særlig interesse
Tidsramme: 28 dage
  • Forekomst af reaktioner på injektionsstedet.
  • Forekomst af overfølsomhed (dvs. allergisk reaktion, anafylaksi og serumsyge)
28 dage
Farmakokinetisk - AUC0-t
Tidsramme: 144 timer
Areal under kurven for INM004-koncentration fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration
144 timer
Farmakokinetisk - AUC0-inf
Tidsramme: 144 timer
Areal under kurven for INM004-koncentration som funktion af tid ekstrapoleret til uendelig
144 timer
Farmakokinetisk - Cmax
Tidsramme: 144 timer
Maksimal koncentration af INM004 i plasma efter administration
144 timer
Farmakokinetisk - Tmax
Tidsramme: 144 timer
Tid, hvor INM004 når den maksimale koncentration i plasma efter administration
144 timer
Farmakokinetisk - λz
Tidsramme: 144 timer
Terminalhastighedskonstant via lineær logit-regression
144 timer
Farmakokinetisk - t1/2
Tidsramme: 144 timer
Terminal halveringstid for INM004
144 timer
Farmakokinetik - Vz
Tidsramme: 144 timer
Distributionsmængde af INM004
144 timer
Farmakokinetisk - Cl
Tidsramme: 144 timer
INM004 godkendelse
144 timer
Farmakokinetisk - AUC/dosis
Tidsramme: 144 timer
Arealet under kurven for INM004 normaliseret for den indgivne dosis
144 timer
Farmakokinetisk - Cmax/dosis
Tidsramme: 144 timer
Maksimal koncentration af INM004 i plasma normaliseret for den administrerede dosis
144 timer
Baseline niveauer af Shiga-toksin i serum
Tidsramme: Baseline
Baseline serum Stx2 koncentration i alle forsøgspersoner
Baseline
Kinetik af Shiga-toksin i serum
Tidsramme: 144 timer
Serum Stx2-koncentration på forskellige tidspunkter hos placebo-personer.
144 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Inmunova S.A.

Samarbejdspartnere

Exeltis
Chemo Research
KLIXAR
Linical

Efterforskere

  • Studieleder: Santiago Sanguineti, Ph.D, Inmunova S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. april 2024

Først opslået (Faktiske)

29. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CT-INM004-04

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmolytisk-uræmisk syndrom

Kliniske forsøg med INM004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner