Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III k vyhodnocení účinnosti INM004 u dětí se STEC-HUS

13. ledna 2026 aktualizováno: Inmunova S.A.

Studie fáze III k hodnocení účinnosti INM004 (antitoxin Shiga) u dětských pacientů s hemolytickým uremickým syndromem Escherichia Coli produkujícím toxin Shiga.

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku INM004 u pediatrických pacientů s hemolytickým uremickým syndromem spojeným s infekcí Escherichia coli produkující Shiga toxin (STEC-HUS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem bude zhodnotit účinnost INM004, přidané ke standardu péče, jako léčby STEC-HUS při zlepšení renálních funkcí.

Sekundární cíle

  • Vyhodnotit účinnost INM004 při snižování mortality.
  • Zhodnotit účinnost INM004 v prevenci a redukci extrarenálních komplikací.
  • Vyhodnotit účinnost INM004 při zlepšování laboratorních parametrů TMA.
  • Vyhodnotit účinnost INM004 při zkrácení doby hospitalizace.
  • Vyhodnotit bezpečnost INM004
  • Vyhodnotit farmakokinetiku INM004
  • Vyhodnotit kinetiku Stx

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

220

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Nábor
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
        • Kontakt:
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Aktivní, ne nábor
        • Clínica Zabala
      • Córdoba, Argentina
        • Staženo
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina, 8000
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Interzonal Dr. José Penna
      • Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Penna
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Nábor
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Nábor
        • Clinica Del Niño Y La Madre
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Sanatorio de la Trinidad Ramos Mejia
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital El Cruce
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1188
        • Aktivní, ne nábor
        • Sanatorio Guemes
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1245
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, 1270
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
      • CABA, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
        • Aktivní, ne nábor
        • Sanatorio Anchorena
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5016
        • Nábor
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina
        • Nábor
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, 5806
        • Nábor
        • Hospital "San Antonio de Padua" Río Cuarto
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti
      • San Rafael, Mendoza Province, Argentina, 5600
        • Nábor
        • Hospital Teodoro J. Schestakow
    • Neuquén Province
      • Neuquén, Neuquén Province, Argentina, 8300
        • Pozastaveno
        • Clínica Pediátrica San Lucas
    • Salta Province
      • Salta, Salta Province, Argentina, 4400
        • Nábor
        • Hospital Público Materno Infantil
    • San Luis Province
      • San Luis, San Luis Province, Argentina, 5700
        • Nábor
        • Hospital Pediátrico San Luis
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2013
        • Nábor
        • Hospital de Niños Zona Norte "Dr. Roberto M. Carra"
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina
        • Nábor
        • Sanatorio de Niños
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4001
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital De Clínicas Pte. Nicolás Avellaneda
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Aktivní, ne nábor
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • CHU de Bordeaux
      • Lyon, Francie
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Nantes, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Robert Debre University Hospital
      • Paris, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Trousseau Hospital
      • Rouen, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • CHU Rouen
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Children's Health Ireland
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Nábor
        • University Hospital Consorziale Policlinico
      • Bologna, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS Sant'Orsola
      • Genova, Itálie
        • Nábor
        • Istituto Gianina Gaslini
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padua, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedale Università
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital Cologne AöR
      • Heidelberg, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Heidelberg AöR
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Zatím nenabíráme
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Marie Sklodowska Curie
      • Cluj-Napoca, Rumunsko
        • Nábor
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj-Napoca
      • Timișoara, Rumunsko
        • Zatím nenabíráme
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Moin Saleem
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Great Ormon Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Jelena Stojanovich
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 9 měsíců a < 18 let v době randomizace.

  2. Kromě toho pouze u subjektů < 1 rok a ≥ 15 let potvrzení STEC infekce určené:

    1. Detekce generických Stx, Stx1, Stx2 nebo Stx1/Stx2 ve stolici pomocí enzymové imunoanalýzy (EIA); nebo
    2. Detekce genů stx, stx1, stx2 nebo stx1/stx2 ve stolici pomocí polymerázové řetězové reakce (PCR); nebo
    3. Detekce specifických anti-polysacharidových (IgM) protilátek v séru; nebo
    4. Fekální kultura pozitivní na E. coli O157 potvrzená séroaglutinací specifickou pro séroskupinu.
  3. Hospitalizace v zúčastněném ústavu.
  4. Anamnéza nástupu průjmu během 10 dnů před diagnózou STEC-HUS v zúčastněné instituci.

  5. Diagnóza STEC-HUS definovaná jako subjekt se známkami poškození ledvin, hemolýzy a spotřeby krevních destiček:

    1. Příznaky poškození ledvin definované jako:

      • Hodnota sérového kreatininu nad ULN pro věk a pohlaví a GFR pod LLN pro věk, pohlaví a výšku.

    2. Přítomnost hemolýzy dokumentovaná:

      • Hladiny LDH nad ULN pro věk a/nebo
      • Přítomnost schistocytů v nátěru periferní krve.

    3. Spotřeba krevních destiček podle kteréhokoli z následujících laboratorních kritérií:

      • Počet krevních destiček v periferní krvi < 150 × 103/μl, a/nebo
      • ≥50% snížení počtu krevních destiček v periferní krvi ve srovnání se vzorkem odebraným během předchozích 24 hodin.
  6. Formulář informovaného souhlasu podepsaný a datovaný subjektem nebo zákonným zástupcem (zákonnými zástupci) s příslušným souhlasem subjektu na základě věku a regulačních pokynů v regionu.
  7. Subjekty, které již měly menarche, musí mít negativní těhotenský test.

Kritéria vyloučení:

  1. Zahájení dialýzy do 48 hodin před přijetím do zúčastněné instituce.
  2. Více než 24 hodin od diagnózy STEC-HUS v participující instituci až po randomizaci.
  3. Anamnéza chronické/rekurentní hemolytické anémie, trombocytopenie nebo CKD.
  4. Osobní a/nebo rodinná anamnéza atypického HUS.
  5. Podezření na HUS sekundární k infekčním procesům jiným než gastrointestinální (např. Streptococcus pneumoniae, HIV).
  6. Podezření na HUS sekundární k jiné etiologii (např. HUS související s léčivem, novotvary, transplantace kostní dřeně nebo pevných orgánů, autoimunitní poruchy).
  7. Jakýkoli jiný akutní nebo chronický zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může interferovat s hodnocením účinnosti a/nebo bezpečnosti studovaného léku.
  8. Anamnéza: a) anafylaxe jakéhokoli druhu; b) předchozí podání koňského séra (např. protijed, sérum proti pavoukům, sérum proti SARS-CoV-2 atd.) nebo alergická reakce při kontaktu nebo expozici koním.
  9. Těhotná nebo kojící žena.
  10. Nemožnost hospitalizace v zúčastněném ústavu.
  11. Souběžná účast v jiném klinickém hodnocení nebo účast na klinickém hodnocení v posledních 3 měsících.
  12. Těžká podvýživa. Definováno, když je hmotnost tři standardní odchylky pod mediánem, podle výšky, věku a pohlaví podle pokynů WHO.

  13. Zdravotní stavy, které mohou ovlivnit funkci ledvin nebo způsobit/zesílit neurologické příznaky nebo příznaky:

    • Vrozené nebo získané anomálie, které mohou ovlivnit funkci ledvin.
    • Epilepsie nebo strukturální abnormality mozku, které mohou zvýšit riziko záchvatů.
    • Trisomie 21.
    • Předčasné narození (narozené před 28. týdnem těhotenství).
    • Jiné (podle kritérií zkoušejícího).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: INM004
Dvě dávky anti-Shiga Toxin Hyperimmune Equine Immunoglobulin F(ab')2 fragmentu v dávce 4 mg/kg tělesné hmotnosti s odstupem 24 hodin.
Biologický: INM004
Dvě dávky anti-Shiga Toxin Hyperimmune Equine Immunoglobulin F(ab')2 fragmentů v dávce 4 mg/kg tělesné hmotnosti, s odstupem 24 hodin. Jedna lahvička obsahuje 25 mg bílkovin/ml. Každý subjekt tedy musí dostat 0,16 ml/kg na dávku. Objem lahvičky bude rekonstituován ve 100 ml (pro subjekty s tělesnou hmotností 20 kg nebo více) nebo 50 ml (pro subjekty s tělesnou hmotností nižší než 20 kg) infuzním vaku. Bude podáván jako intravenózní infuze pomocí infuzní pumpy po dobu 50 minut. U jedinců s BMI nad 30 kg/m2 bude infuze prováděna po dobu 100 minut
Ostatní jména:
  • Aktivní
Komparátor placeba: Placebo
Dvě dávky fyziologického roztoku s odstupem 24 hodin.
Jiný: Placebo
Dvě dávky placeba s odstupem 24 hodin. Roztok placeba má stejné složení pomocných látek jako INM004 bez aktivní farmaceutické složky a jeho vzhled je identický. Každý subjekt musí dostat 0,16 ml/kg roztoku placeba na dávku. Objem lahvičky bude rekonstituován ve 100 ml (pro subjekty s tělesnou hmotností 20 kg nebo více) nebo 50 ml (pro subjekty s tělesnou hmotností nižší než 20 kg) infuzním vaku. Bude podáván jako intravenózní infuze pomocí infuzní pumpy po dobu 50 minut. U jedinců s BMI nad 30 kg/m2 bude infuze prováděna po dobu 100 minut
Ostatní jména:
  • Řízení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do obnovení funkce ledvin během akutní fáze
Časové okno: 28 dní
Doba (dny) k dosažení rychlosti glomerulární filtrace vyšší nebo rovné dolní hranici normálu (podle věku, výšky a pohlaví) a sérového kreatininu nižší nebo rovné horní hranici normálu (podle věku a pohlaví) ), obojí měřeno bez dialýzy.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krátkodobé obnovení funkce ledvin
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů s rychlostí glomerulární filtrace ≥ spodní hranicí normálu (podle věku, výšky a pohlaví) a sérovým kreatininem ≤ horní hranicí normy (podle věku a pohlaví), obojí měřeno bez dialýzy.
90 dní
UDĚLEJTE 90
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů splňujících kterékoli z následujících kritérií v den 90: úmrtí, potřeba dialýzy po 24 hodinách po randomizaci, dialýza delší než 10 dní nebo přetrvávající pokles funkce ledvin (bez obnovení rychlosti glomerulární filtrace podle věku, výšky, a sex).
90 dní
Dialýza delší než 10 dní
Časové okno: 90 dní
Podíl dialyzovaných subjektů vyžadujících více než 10 dní dialýzy
90 dní
Požadavek na dialýzu
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů vyžadujících dialýzu po 24 hodinách po randomizaci
90 dní
Úmrtnost
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů, které zemřou z jakékoli příčiny.
90 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: 90 dní
Výskyt nežádoucích jevů
90 dní
Hodnocení rizika CKD podle kategorií onemocnění ledvin zlepšující globální výsledky (KDIGO)
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů v každé kategorii CKD (nízká, střední, vysoká, velmi vysoká) podle GFR a albuminurie v den 90
90 dní
Vývoj funkce ledvin po 7 dnech (GFR_AUC1-7)
Časové okno: 7 dní
Plocha pod křivkou rychlosti glomerulární filtrace od 1. do 7. dne
7 dní
Vývoj funkce ledvin po 28 dnech (GFR_AUC1-28)
Časové okno: 28 dní
Plocha pod křivkou rychlosti glomerulární filtrace od 1. do 28. dne
28 dní
Vývoj funkce ledvin po 90 dnech (GFR_AUC1-90)
Časové okno: 90 dní
Plocha pod křivkou rychlosti glomerulární filtrace od 1. do 90. dne
90 dní
Výskyt anurie
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů s nástupem anurie po 24 hodinách po randomizaci
90 dní
Extrarenální kompozitní koncový bod
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů, u kterých se rozvine alespoň jedna závažná extrarenální příhoda včetně neurologických příhod (koma, záchvat, mrtvice), kardiovaskulárních (hemodynamická nestabilita, srdeční selhání, akutní infarkt myokardu, myokarditida), respiračních (respirační tíseň), gastrointestinálních (hemoragická kolitida, střevní nekróza , intususcepce, pankreatitida, těžká hepatitida) nebo smrt.
90 dní
Obnova trombotické mikroangiopatie (TMA), trombocytopenie
Časové okno: 90 dní
Normalizace trombocytopenie (počet krevních destiček ≥150 000/mm3), měřeno jako doba do zotavení.
90 dní
Obnova trombotické mikroangiopatie (TMA), hemolytická anémie
Časové okno: 90 dní
Podíl subjektů s uzdravením z hemolytické anémie (hemoglobin ≥ spodní hranice normy a laktátdehydrogenáza ≤ horní hranice normy).
90 dní
Délka hospitalizace
Časové okno: 90 dní
Doba od randomizace do propuštění z nemocnice.
90 dní
Výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu
Časové okno: 28 dní
  • Výskyt reakcí v místě vpichu.
  • Výskyt přecitlivělosti (tj. alergická reakce, anafylaxe a sérová nemoc)
28 dní
Farmakokinetické - AUC0-t
Časové okno: 144 hodin
Plocha pod křivkou koncentrace INM004 od času 0 do poslední měřitelné koncentrace
144 hodin
Farmakokinetické - AUC0-inf
Časové okno: 144 hodin
Plocha pod křivkou koncentrace INM004 jako funkce času extrapolovaná do nekonečna
144 hodin
Farmakokinetické - Cmax
Časové okno: 144 hodin
Maximální koncentrace INM004 v plazmě po podání
144 hodin
Farmakokinetické - Tmax
Časové okno: 144 hodin
Doba, za kterou INM004 po podání dosáhne maximální koncentrace v plazmě
144 hodin
Farmakokinetické - λz
Časové okno: 144 hodin
Konstanta koncové rychlosti pomocí lineární logitové regrese
144 hodin
Farmakokinetické - t1/2
Časové okno: 144 hodin
Terminální poločas INM004
144 hodin
Farmakokinetické - Vz
Časové okno: 144 hodin
Distribuční objem INM004
144 hodin
Farmakokinetické - Cl
Časové okno: 144 hodin
Povolení INM004
144 hodin
Farmakokinetické - AUC/dávka
Časové okno: 144 hodin
Plocha pod křivkou INM004 normalizovaná pro podanou dávku
144 hodin
Farmakokinetika - Cmax/dávka
Časové okno: 144 hodin
Maximální koncentrace INM004 v plazmě normalizovaná pro podanou dávku
144 hodin
Základní hladiny shiga toxinu v séru
Časové okno: Základní linie
Výchozí koncentrace Stx2 v séru u všech subjektů
Základní linie
Kinetika Shiga toxinu v séru
Časové okno: 144 hodin
Koncentrace Stx2 v séru v různých časových bodech u subjektů s placebem.
144 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Inmunova S.A.

Spolupracovníci

Exeltis
Chemo Research
KLIXAR
Linical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Santiago Sanguineti, Ph.D, Inmunova S.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CT-INM004-04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemolyticko-uremický syndrom

Klinické studie na INM004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit