Effekter av mesenkymal stamcellesupernatant på forebygging og behandling av hud-/slimhinneskade hos hematologiske pasienter (MSC-MucInj)

Denne kliniske studien tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten til mesenkymal stamcelle (MSC) kultursupernatant i forebygging og behandling av slimhinneskader hos pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT). HSCT er en kritisk terapi for blodrelaterte kreftformer og alvorlige hematologiske lidelser, men er ofte assosiert med betydelige slimhinneskader forårsaket av høydose kjemoterapi og strålebehandling som brukes i prekondisjoneringsfasen. Disse skadene påvirker hovedsakelig munnslimhinnen, huden og blæren, noe som resulterer i sterke smerter, økt infeksjonsrisiko og langvarig sykehusinnleggelse.

Nåværende behandlingsalternativer for slimhinneskader fokuserer på symptombehandling, men gir begrenset effekt for å akselerere vevsreparasjon eller forhindre ytterligere komplikasjoner. MSC kultursupernatant inneholder en rekke bioaktive faktorer, inkludert vekstfaktorer og cytokiner som skilles ut av MSCs under dyrking. Disse faktorene antas å fremme vevsreparasjon og regenerering, og tilbyr et lovende alternativ til levende celleterapier, som utgjør høyere sikkerhetsrisiko. Denne studien undersøker MSC-supernatant som et nytt terapeutisk alternativ for slimhinneskader hos HSCT-pasienter.

Studiedesign:

Dette er en prospektiv, randomisert kontrollert studie med en målregistrering på 120 pasienter. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en av to grupper:

Kontrollgruppe: Pasienter vil motta standardbehandling for slimhinneskader, som kan inkludere munnskylling, smertebehandling og støttende behandling.

Intervensjonsgruppe: Pasienter vil motta MSC kultursupernatant i tillegg til standardbehandling. MSC-supernatanten vil bli administrert basert på typen slimhinneskade:

Munnslimhinneskader: 15 ml MSC-supernatant vil bli brukt som munnvann. Hudslimhinneskader: MSC-supernatanten påføres lokalt, proporsjonalt med det berørte kroppsoverflatearealet.

Blæreskader (cystitt): 50 ml MSC-supernatant vil bli brukt til blæreskylling.

Studiemål:

Primært mål: Å vurdere effekten av MSC kultursupernatant i helbredelsen av slimhinneskader hos HSCT-pasienter. Slimhinnetilheling vil bli evaluert ved hjelp av standardiserte skalaer som WHOs slimhinneskadeskala og pasientrapporterte smertescore.

Sekundært mål: Å bestemme sikkerheten og toleransen til MSC-supernatanten ved å overvåke bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) i samsvar med CTCAE v5.0-kriteriene.

Utforskende mål: Å utforske virkningen av MSC-supernatanten på vevsreparasjon, infeksjonsreduksjon, lengde på sykehusopphold og pasientens livskvalitet (QoL) under utvinning fra HSCT.

Inkluderings- og eksklusjonskriterier:

Inkluderingskriterier:

Pasienter som har gjennomgått HSCT og utviklet slimhinneskader (oral, hud eller blære).

Evne til å forstå og gi informert samtykke, og overholde studiekrav.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter med alvorlig organdysfunksjon eller ukontrollerte aktive infeksjoner. Pasienter med kjente allergier mot MSC-supernatant. Gravide eller ammende kvinner. Pasienter som er HIV-positive eller har aktiv hepatitt B eller C. Pasienter som er registrert i en annen klinisk studie i løpet av de siste fire ukene.

Resultatmål:

Primært utfall: Tilheling av slimhinneskade, definert som en reduksjon i slimhinneskadegraden til ≤1 og en smerteskåre på ≤2.

Sekundære utfall: Frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser relatert til MSC-supernatant, målt i henhold til CTCAE v5.0.

Utforskende resultater: Reduksjon i infeksjonsrater, forkortede sykehusopphold og forbedret pasientrapportert livskvalitet (QoL).

Overvåking og sikkerhet:

Deltakerne vil gjennomgå regelmessige evalueringer, inkludert ukentlige vurderinger i behandlingsfasen og månedlige oppfølginger etter behandling. Laboratorietester (f.eks. blodtellinger, lever- og nyrefunksjonstester) og vitale tegn vil bli overvåket nøye for å sikre pasientsikkerhet. Uønskede hendelser vil bli dokumentert, og passende intervensjoner vil bli iverksatt etter behov.

Det er viktig å merke seg at selv om det ikke er etablert noen dataovervåkingskomité (DMC) for denne studien, vil sikkerhetstilsyn bli utført av forskningsteamet etter standard sikkerhetsovervåkingsprotokoller.

Studievarighet:

Forsøket er satt til å gå fra oktober 2020 til september 2025, med datainnsamling for de primære resultatene som forventes å være fullført innen september 2025. Deltakerne vil bli fulgt i hele studieperioden, og langtidsvurderinger vil bli utført for å evaluere den vedvarende effekten og sikkerheten til MSC-supernatanten for slimhinneskader.

Betydning:

Denne studien har potensial til å introdusere en innovativ behandlingsstrategi for håndtering av slimhinneskader hos HSCT-pasienter. Ved å bruke de bioaktive komponentene i MSC kultursupernatanten, kan denne terapien forbedre vevsregenerering, redusere infeksjonsrisiko og fremskynde utvinning. Hvis den er bevist effektiv, kan denne behandlingen forbedre pasientresultatene og den generelle livskvaliteten betydelig under og etter HSCT.