En studie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av VRDN-003 hos deltakere med Active Thyroid Eye Disease (TED) (REVEAL-1)
17. august 2026 oppdatert av: Viridian Therapeutics, Inc.
REVEAL-1 - en fase 3, randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert, effekt-, sikkerhet- og tolerabilitetsstudie av VRDN-003 hos deltakere med aktiv skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED)
Dette er en klinisk studie som vurderer effektiviteten, sikkerheten og toleransen til et undersøkelsesmiddel, VRDN-003, hos deltakere med aktiv skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en randomisert (som betyr at deltakerne vil bli tildelt studiearmer ved en tilfeldighet), dobbeltmasket (som betyr at studielege og deltaker ikke vil vite hvilken studiearm deltaker er tildelt), placebokontrollert studie som vil inkludere deltakere med aktiv TED. Hovedmålene med denne studien er å bestemme om VRDN-003 er effektivt, trygt og tolerabelt når det administreres som en serie subkutane/SC-injeksjoner gitt hver 4. uke eller hver 8. uke sammenlignet med placebo hos deltakere med aktiv TED.
Deltakere som ikke har en meningsfull respons i uke 24 kan være kvalifisert til å motta ytterligere subkutane injeksjoner av VRDN-003.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
132
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85260
- Scottsdale Clinical Trials
-
-
California
-
Canoga Park, California, Forente stater, 91304
- Alliance Research Institute - Canoga Park
-
Huntington Beach, California, Forente stater, 92647
- Marvel Clinical Research
-
Inglewood, California, Forente stater, 90301
- United Medical Research Institute
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90023
- Advancing Research International, LLC
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Roski Eye Institute, Keck School of Medicine, USC
-
Lynwood, California, Forente stater, 90262
- Alliance Research Institute - Lynwood
-
Newport Beach, California, Forente stater, 92660
- A.P.J. Office
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford University
-
Pasadena, California, Forente stater, 91101
- Pasadena Clinical Trials
-
San Diego, California, Forente stater, 92108
- Cockerham Eye Consultants, PC
-
-
Florida
-
Cape Coral, Florida, Forente stater, 33990
- C&A Clinical Trials Corp
-
Kissimmee, Florida, Forente stater, 34744
- Ilumina Medical Research
-
Miami, Florida, Forente stater, 33144
- Continental Clinical Research
-
Miami, Florida, Forente stater, 33125
- Med-Care Research
-
Miami, Florida, Forente stater, 33145
- Hype Clinical Research LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33193
- Anmed Health Services LLC
-
Sarasota, Florida, Forente stater, 34239
- Sarasota Retina Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
- Agile Clinical Research Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Orland Park, Illinois, Forente stater, 60462
- Vision Medical Research
-
-
Massachusetts
-
East Weymouth, Massachusetts, Forente stater, 02189
- Opthalmic Consultants of Boston
-
-
Michigan
-
Fraser, Michigan, Forente stater, 48026
- Fraser Eye Care Center
-
Livonia, Michigan, Forente stater, 48152
- Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- University Health
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
- S.L. Office
-
Sparks, Nevada, Forente stater, 89436
- Vector Clinical Trials
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
- Asheville Clinical Research
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77074
- Neuro-Eye Clinical Trials
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine/Alkek Eye Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77070
- Gulf Coast Clinical Trials
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- University of Washington, Eye institute
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University Eye Institute
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HZ
- Amsterdam UMC
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Córdoba, Spania, 14012
- Hospital Arruzafa / Metavisión Arruzafa, S.L
-
Córdoba, Spania, 14012
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
A Coruña
-
Santiago de Compostela, A Coruña, Spania, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario De Santiago
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Spania, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin KöR
-
Dresden, Tyskland, 1307
- Universitätsklinikum Carl- Gustav- Carus- Dresden
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Klinikapotheke des Universitätsklinikums Gießen und Marburg GmbH (UKGM)
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Universitaetsmedizin Goettingen
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1133
- Budapest Retina Intezet
-
Pécs, Ungarn, 7623
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Må ha moderat til alvorlig aktiv TED med dokumentert bevis på okulære symptomer eller tegn som begynte innen 15 måneder før screening
- Må ha en Clinical Activity Score (CAS) på ≥ 4 på 7-elementskalaen for studieøyet
- Må godta å bruke svært effektiv prevensjon som spesifisert i protokollen
- Kvinnelige TED-deltakere må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening
Ekskluderingskriterier:
- Må ikke ha mottatt tidligere behandling med annen anti-IGF-1R-behandling
- Må ikke ha mottatt systemiske kortikosteroider for noen tilstand, inkludert TED, innen 2 uker før første dose.
- Må ikke ha mottatt andre immunsuppressive legemidler eller andre undersøkelsesmidler for noen tilstand, inkludert TED, eller annen behandling for TED, innen 8 uker før første dose
- Må ikke ha mottatt behandling med radioaktivt jod (RAI) innen 8 uker før første dose
- Må ikke ha hatt tidligere orbital bestråling eller dekompresjonsoperasjon for TED til studieøyets bane
- Må ikke ha en eksisterende oftalmisk tilstand i studieøyet som etter studielegens mening ville forstyrre tolkningen av studieresultatene
- Må ikke ha unormal hørselstest før første dose. Må heller ikke ha en historie med ørebetennelser ansett som betydelige av studielegen
- Må ikke ha en historie med inflammatorisk tarmsykdom
- Kvinnelige TED-deltakere som ikke må være gravide eller ammende
MERK: Det er flere kvalifikasjonskriterier for ikke-responderere som kan motta ytterligere injeksjoner av VRDN-003. Disse er beskrevet i protokollen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VRDN-003 hver 4. uke
6 subkutane administreringer av VRDN-003
|
VRDN-003 er et undersøkende, subkutant administrert, humanisert monoklonalt antistoff rettet mot Insulin-like Growth Factor-1-reseptoren (IGF-1R).
|
|
Eksperimentell: VRDN-003 hver 8. uke
3 subkutane administrasjoner av VRDN-003 og 3 subkutane administrasjoner av placebo
|
VRDN-003 er et undersøkende, subkutant administrert, humanisert monoklonalt antistoff rettet mot Insulin-like Growth Factor-1-reseptoren (IGF-1R).
Alle deltakere vil få samme antall injeksjoner for å opprettholde maskeringen.
Maskering vil opprettholdes ved bruk av placebo-injeksjoner som ser ut til å være identiske med VRDN-003-injeksjoner.
|
|
Placebo komparator: Placebo hver 4. uke
6 subkutane administreringer av placebo
|
Alle deltakere vil få samme antall injeksjoner for å opprettholde maskeringen.
Maskering vil opprettholdes ved bruk av placebo-injeksjoner som ser ut til å være identiske med VRDN-003-injeksjoner.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Proptosisresponderrate i det mest proptotiske øyet målt med exoftalmometer
Tidsramme: Ved uke 24
|
Andel deltakere med en ≥2 mm reduksjon fra utgangspunktet i proptose i det mest proptotiske øyet målt med eksoftalmometer [uten en tilsvarende økning på ≥2 mm i det andre øyet]
|
Ved uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Diplopi Responder Rate for deltakere med baseline Diplopia Score høyere enn 0
Tidsramme: I uke 24
|
Andel deltakere med en reduksjon i Diplopia Score på ≥1 fra baseline (for deltakere med baseline Diplopia Score større enn 0
|
I uke 24
|
|
Diplopi-oppløsningsrate for deltakere med basislinje for Diplopia-score høyere enn 0
Tidsramme: I uke 24
|
Andel deltakere med en reduksjon i Diplopia Score til 0 fra baseline (for deltakere med baseline Diplopia Score større enn 0)
|
I uke 24
|
|
Endring fra utgangspunkt i proptose i det mest proptotiske øyet målt med eksoftalmometer
Tidsramme: I uke 24
|
Endring fra utgangspunkt i proptose i det mest proptotiske øyet målt med eksoftalmometer
|
I uke 24
|
|
Proptosis responsrate i det mest proptotiske øyet målt med MR
Tidsramme: Ved uke 24
|
Andel av deltakere med en ≥2 mm reduksjon fra baseline i proptose i det mest proptotiske øyet målt med MR [uten en tilsvarende økning på ≥2 mm i det andre øyet]
|
Ved uke 24
|
|
Endring fra baseline i proptose i det mest proptotiske øyet målt med MR
Tidsramme: I uke 24
|
Endring fra baseline i proptose i det mest proptotiske øyet målt med MR
|
I uke 24
|
|
Samlet responsrate i det mest proptotiske øyet målt med eksoftalmometer
Tidsramme: Ved uke 24
|
Andel deltakere med en ≥2 mm reduksjon fra utgangspunkt i proptose i det mest proptotiske øyet målt med exoftalmometer [uten en tilsvarende økning på ≥2 mm i det andre øyet] OG ≥ 2 poengs reduksjon i Clinical Activity Score (CAS) fra utgangspunkt i det mest proptotiske øyet målt med exoftalmometer [uten en tilsvarende økning på ≥2 poeng i det andre øyet]
|
Ved uke 24
|
|
Endring fra baseline i Clinical Activity Score (CAS) i det mest proptotiske øyet (målt med eksoftalmometer)
Tidsramme: I uke 24
|
Endring fra baseline i Clinical Activity Score (CAS) i det mest proptotiske øyet (målt med eksoftalmometer) [område, 0 til 7, hvor høyere score indikerer større grad av betennelse]
|
I uke 24
|
|
Andel deltakere med en Clinical Activity Score (CAS) på 0 eller 1 i det mest proptotiske øyet (målt med eksoftalmometer)
Tidsramme: Ved uke 24
|
Andel deltakere med en Clinical Activity Score (CAS) på 0 eller 1 i det mest proptotiske øyet (målt med eksoftalmometer)
|
Ved uke 24
|
|
Klinisk aktivitetsrespondentrate i det mest proptotiske øyet (målt med eksoftalmometer)
Tidsramme: I uke 24
|
Andel deltakere med en ≥ 2 poengs reduksjon i CAS fra utgangspunkt i det mest proptotiske øyet målt med eksoftalmometer [uten en tilsvarende økning på ≥2 poeng i det andre øyet]
|
I uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. august 2024
Primær fullføring (Faktiske)
12. februar 2026
Studiet fullført (Antatt)
15. november 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Øyesykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Graves 'sykdom
- Eksophthalmos
- Orbitale sykdommer
- Struma
- Hypertyreose
- Skjoldbrusk sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Graves Oftalmopati
Andre studie-ID-numre
- VRDN-003-301
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .