A VRDN-003 hatékonysági, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata aktív pajzsmirigy-szembetegségben (TED) szenvedő résztvevők körében (REVEAL-1)
2026. augusztus 17. frissítette: Viridian Therapeutics, Inc.
REVEAL-1 – a VRDN-003 3. fázisú, randomizált, kettős maszkos, placebo-kontrollos hatékonysági, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata aktív pajzsmirigy-szembetegségben (TED) szenvedő résztvevők körében
Ez egy klinikai vizsgálat, amely egy vizsgálati gyógyszer, a VRDN-003 hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli aktív pajzsmirigy-szembetegségben (TED) szenvedő résztvevők körében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált (ami azt jelenti, hogy a résztvevőket véletlenül a vizsgálati karokba osztják be), kettős álarcos (vagyis a vizsgálati orvos és a résztvevő nem tudja, melyik vizsgálati ágba van besorolva), placebo-kontrollos vizsgálat, amelyben aktív TED-ben szenvedők is részt vesznek. Ennek a vizsgálatnak a fő célja annak meghatározása, hogy a VRDN-003 hatékony, biztonságos és tolerálható-e, ha 4 hetente vagy 8 hetente adják be a placebóhoz képest az aktív TED-ben szenvedő résztvevőknél szubkután/SC injekciók sorozatát.
Azok a résztvevők, akik a 24. héten nem kapnak érdemi választ, jogosultak lehetnek további VRDN-003 szubkután injekciók beadására.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
132
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85260
- Scottsdale Clinical Trials
-
-
California
-
Canoga Park, California, Egyesült Államok, 91304
- Alliance Research Institute - Canoga Park
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92647
- Marvel Clinical Research
-
Inglewood, California, Egyesült Államok, 90301
- United Medical Research Institute
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90023
- Advancing Research International, LLC
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Roski Eye Institute, Keck School of Medicine, USC
-
Lynwood, California, Egyesült Államok, 90262
- Alliance Research Institute - Lynwood
-
Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92660
- A.P.J. Office
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford University
-
Pasadena, California, Egyesült Államok, 91101
- Pasadena Clinical Trials
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
- Cockerham Eye Consultants, PC
-
-
Florida
-
Cape Coral, Florida, Egyesült Államok, 33990
- C&A Clinical Trials Corp
-
Kissimmee, Florida, Egyesült Államok, 34744
- Ilumina Medical Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33144
- Continental Clinical Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33125
- Med-Care Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33145
- Hype Clinical Research LLC
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33193
- Anmed Health Services LLC
-
Sarasota, Florida, Egyesült Államok, 34239
- Sarasota Retina Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30328
- Agile Clinical Research Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Orland Park, Illinois, Egyesült Államok, 60462
- Vision Medical Research
-
-
Massachusetts
-
East Weymouth, Massachusetts, Egyesült Államok, 02189
- Opthalmic Consultants of Boston
-
-
Michigan
-
Fraser, Michigan, Egyesült Államok, 48026
- Fraser Eye Care Center
-
Livonia, Michigan, Egyesült Államok, 48152
- Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- University Health
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
- S.L. Office
-
Sparks, Nevada, Egyesült Államok, 89436
- Vector Clinical Trials
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28803
- Asheville Clinical Research
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77074
- Neuro-Eye Clinical Trials
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine/Alkek Eye Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77070
- Gulf Coast Clinical Trials
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- University of Washington, Eye institute
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Eye Institute
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1081 HZ
- Amsterdam UMC
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1133
- Budapest Retina Intezet
-
Pécs, Magyarország, 7623
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charite Universitatsmedizin Berlin KöR
-
Dresden, Németország, 1307
- Universitätsklinikum Carl- Gustav- Carus- Dresden
-
Giessen, Németország, 35392
- Klinikapotheke des Universitätsklinikums Gießen und Marburg GmbH (UKGM)
-
Göttingen, Németország, 37075
- Universitaetsmedizin Goettingen
-
-
-
-
-
Córdoba, Spanyolország, 14012
- Hospital Arruzafa / Metavisión Arruzafa, S.L
-
Córdoba, Spanyolország, 14012
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Zaragoza, Spanyolország, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
A Coruña
-
Santiago de Compostela, A Coruña, Spanyolország, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario De Santiago
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Spanyolország, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Közepesen súlyos vagy súlyos aktív TED-ben kell szenvednie, dokumentált szemtünetekkel vagy jelekkel, amelyek a szűrést megelőző 15 hónapon belül kezdődtek
- A vizsgált szem klinikai aktivitási pontszámának (CAS) ≥ 4-nek kell lennie a 7-tételes skálán
- El kell fogadnia a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazását a protokollban meghatározottak szerint
- A női TED résztvevőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor
Kizárási kritériumok:
- Előzetesen nem részesült más anti-IGF-1R kezelésben
- Nem kapott szisztémás kortikoszteroidokat semmilyen állapot miatt, beleértve a TED-et is, az első adagot megelőző 2 héten belül.
- Nem kapott más immunszuppresszív gyógyszert vagy más vizsgálati szert semmilyen állapot miatt, beleértve a TED-t, vagy a TED más terápiáját az első adag beadását megelőző 8 héten belül.
- Az első adag beadását megelőző 8 héten belül nem kapott radioaktív jóddal (RAI) végzett kezelést
- Előzőleg nem végeztek orbitális besugárzást vagy dekompressziós műtétet TED miatt a vizsgált szem pályáján
- A vizsgált szemben nem lehet olyan szemészeti állapota, amely a vizsgáló orvos véleménye szerint zavarná a vizsgálati eredmények értelmezését.
- Az első adag előtt nem végezhet kóros hallásvizsgálatot. Ezenkívül nem állhat fenn olyan fülbetegség, amelyet a vizsgálatot végző orvos jelentősnek tart
- Nem lehet kórtörténetében gyulladásos bélbetegség
- Női TED résztvevők, akik nem lehetnek terhesek és nem szoptathatnak
MEGJEGYZÉS: További jogosultsági feltételek vonatkoznak a nem reagálókra, akik további VRDN-003 injekciót kaphatnak. Ezeket a protokoll írja le.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VRDN-003 4 hetente
6 VRDN-003 szubkután beadása
|
A VRDN-003 egy vizsgált, szubkután beadott, humanizált monoklonális antitest, amely az inzulinszerű növekedési faktor-1 receptor (IGF-1R) ellen irányul.
|
|
Kísérleti: VRDN-003 8 hetente
3 VRDN-003 szubkután és 3 placebo szubkután adagolása
|
A VRDN-003 egy vizsgált, szubkután beadott, humanizált monoklonális antitest, amely az inzulinszerű növekedési faktor-1 receptor (IGF-1R) ellen irányul.
Minden résztvevő ugyanannyi injekciót kap a maszkolás fenntartásához.
A maszkolást a VRDN-003 injekciókkal azonosnak tűnő placebo injekciók használatával tartják fenn.
|
|
Placebo Comparator: Placebo 4 hetente
6 placebo szubkután beadása
|
Minden résztvevő ugyanannyi injekciót kap a maszkolás fenntartásához.
A maszkolást a VRDN-003 injekciókkal azonosnak tűnő placebo injekciók használatával tartják fenn.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Proptosis válaszadási arány a leginkább proptoticus szemben exophtalmométerrel mérve
Időkeret: A 24. héten
|
A résztvevők aránya, akiknél a leginkább előreálló szem proptózisa exophtalmométerrel mért értéke az alapterményhez képest ≥2 mm-rel csökkent [anélkül, hogy a másik szem megfelelő ≥2 mm-es növekedése történt volna]
|
A 24. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Diplopia válaszadási arány azon résztvevők esetében, akiknek az alapértéke 0-nál nagyobb
Időkeret: A 24. héten
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a diplomapontszám ≥1-el csökkent a kiindulási értékhez képest (azoknál a résztvevőknél, akiknél a diplomapontszám 0-nál nagyobb
|
A 24. héten
|
|
Diplopia-felbontási arány azon résztvevők esetében, akiknek az alapértéke 0-nál nagyobb
Időkeret: A 24. héten
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a diplomapontszám 0-ra csökkent az alapvonalhoz képest (azoknál a résztvevőknél, akiknek a diplomapontszáma 0-nál nagyobb)
|
A 24. héten
|
|
A proptózis változása az alapvonalhoz képest a leginkább proptotikus szemében, exophthalmométerrel mérve
Időkeret: A 24. héten
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a proptózisban a leginkább proptotikus szemben, exophthalmométerrel mérve
|
A 24. héten
|
|
Proptosis válaszadási arány a leginkább proptotikus szemben MRI-vel mérve
Időkeret: A 24. héten
|
A résztvevők aránya, akiknél a leginkább proptotikus szemben az MRI által mért proptózisban ≥2 mm csökkenés történt a kiindulási értékhez képest [anélkül, hogy a másik szemben ≥2 mm növekedés következett volna be]
|
A 24. héten
|
|
A proptózis változása a kiindulási értékhez képest a leginkább proptotikus szemben, MRI-vel mérve
Időkeret: A 24. héten
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a leginkább proptotikus szem proptosisában MRI-vel mérve
|
A 24. héten
|
|
A leginkább előreugró szemben mért összesített válaszadási arány exophthalmométerrel mérve
Időkeret: A 24. héten
|
A résztvevők aránya, akiknél a leginkább proptotikus szem exophthalmométerrel mért proptózisa legalább 2 mm-rel csökkent a kiindulási értékhez képest [anélkül, hogy a másik szemben legalább 2 mm-es megfelelő növekedés következett volna be] ÉS a leginkább proptotikus szem exophthalmométerrel mért Klinikai Aktivítási Pontszám (CAS) legalább 2 ponttal csökkent a kiindulási értékhez képest [anélkül, hogy a másik szemben legalább 2 pont megfelelő növekedése következett volna be]
|
A 24. héten
|
|
A klinikai aktivitási pontszám (CAS) változása a kiindulási értékhez képest a leginkább előreugró szemben (exophthalmométerrel mérve)
Időkeret: A 24. héten
|
A klinikai aktivitási pontszám (CAS) változása a kiindulási értékhez képest a leginkább proptotikus szemben (exophthalmométerrel mérve) [tartomány: 0–7, ahol a magasabb pontszám nagyobb gyulladási szintet jelez]
|
A 24. héten
|
|
A résztvevők aránya, akiknél a leginkább proptotikus szem (exophthalmométerrel mérve) klinikai aktivitási pontszáma (CAS) 0 vagy 1
Időkeret: A 24. héten
|
A résztvevők aránya, akiknek a leginkább proptotikus szemében (exophthalmométerrel mérve) a klinikai aktivitási pontszám (CAS) 0 vagy 1
|
A 24. héten
|
|
Klinikai aktivitás válaszadási arány a leginkább proptotikus szemében (exophthalmométerrel mérve)
Időkeret: A 24. héten
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a CAS pontszám legalább 2 ponttal csökkent a kiindulási értékhez képest a leginkább proptotikus szemben exophthalmométerrel mérve [anélkül, hogy a másik szem pontszáma megfelelően legalább 2 ponttal növekedett volna]
|
A 24. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. augusztus 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. február 12.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. november 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. október 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 2.
Első közzététel (Tényleges)
2024. október 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Endokrin rendszer betegségei
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Szembetegségek, örökletes
- Graves-betegség
- Exophthalmos
- Orbitális betegségek
- Golyva
- Pajzsmirigy túlműködés
- Pajzsmirigy betegségek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Graves Ophthalmopathia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VRDN-003-301
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .