Autologe stamceller i håndteringen av fistulerende perianal Crohns sykdom
Vurdering av gjennomførbarheten av autolog benmargs-avledet mesenkymale stamceller i behandlingen av fistulerende perianal Crohns sykdom
Crohns sykdom er en kronisk inflammatorisk tilstand som kan påvirke enhver del av tarmen som kan kontrolleres ved en kombinasjon av medisinske og kirurgiske behandlinger, men ikke kan kureres. En 1/3 av pasientene har involvering av perianalregionen. Det er flere forhold som kan påvirke perianal -regionen, men det mest ødeleggende er tilstedeværelsen av fistulerende sykdom. Fistler er små tunneler som løper under huden fra innsiden av anus til hud utenfor anus og er assosiert med den inflammatoriske prosessen sett med Crohns sykdom. De kan forårsake smerter, infeksjon og utflod som påvirker pasientens livskvalitet. Kirurgi kan brukes til å behandle symptomene, men kur er ofte vanskelig å oppnå.
Stamceller har betennelsesdempende potensial og har vist seg å være en nyttig behandling for denne tilstanden i kombinasjon med effektiv medisinsk terapi. Stamcellene som brukes i studiene må utarbeides 48 timer før bruk som begrenser bruken av dem, og dette er ikke lett tilgjengelig i Storbritannia.
Den foreslåtte studien tar sikte på å vurdere muligheten for å bruke autologe stamceller fremstilt med et raskt preparatsystem på operasjonstidspunktet, innenfor operasjonsrommet (for tiden i bruk ved Oxford University Hospitales NHS Foundation Trust (OUH) innen den ortopediske avdelingen for en annen indikasjon) for fistulerende anal Crohns sykdom. Stamcellene er avledet fra pasientens egen benmarg. Pasientene som gjennomgår kirurgi ville få det til for stamcellebehandlingen. De vil da gjennomgå 3 oppfølgingsbesøk og fullføre spørreskjemaer ved hvert besøk ved siden av en klinisk vurdering. Denne studien er finansiert av Oftopus (tykktarmsorganisasjon med base i Oxford).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en intervensjonell studie for singesenter for å vurdere muligheten for å administrere autolog benmarg-avledede mesenkymale stamceller for å fremme helbredelse av fistulerende perianal Crohns sykdom etter medisinsk optimalisering (dvs som bestemt av gastroenterologiske teamet). Det vil bli gjennomført i tertiæromsorg av kirurger som har erfaring med å håndtere denne tilstanden. Deltakerne vil bli identifisert og deres egnethet vurdert for inntreden i studien. Deltakerne vil ha hatt MR -endetarm før inkludering, da dette er en standard radiologisk modalitet for å vurdere og håndtere denne tilstanden i klinisk praksis. Deltakerne kan ha gjennomgått en undersøkelse av anorektum under anestesi i deres første opparbeidelse, men dette er ikke nødvendig for inkludering i rettssaken. Hvis valgbarhetskriterier blir oppfylt og pasienten ønsker å fortsette, vil det bli gjort en oppfølgingsavtale for å samtykke dem inn i studien. Deltakerne vil gjennomgå kirurgi, og på dette stadiet vil stamcellene bli høstet og deretter injisert i fistelkanalen. Deltakerne vil bli vurdert med jevne mellomrom etter intervensjon.
Studien involverer 2 screeningbesøk, 1 intervensjonsbesøk (kirurgi) og 3 besøk etter intervensjon; Totalt 6 besøk. Studien innebærer en økning i klinikkavtaler sammenlignet med rutinemessig postoperativ omsorg. Disse deltakerne sees normalt rutinemessig på klinikk med en frekvens på 6 uker til 6 månedlig avhengig av alvorlighetsgraden av symptomene. Det vil være forventet at deltakerne som er påmeldt til rettssaken, vanligvis vil bli sett 2-4 ganger i samme periode hvis de ikke var involvert i rettsaken.
Ved besøkene vil en klinisk journalskjema bli fylt ut av kirurgen som har ansvaret for deres omsorg som registrerer baseline -demografiske data samt klinisk vurdering av fistelen. Data vil bli lagt inn i denne posten ved hvert besøk. Spørreskjemaer som vurderer sykdomsaktivitet (Harvey-Bradshaw Index (HBI) og Perianal Crohns sykdomsaktivitetsindeks (PCDAI)) og QOL (Short IBD) administreres ved det andre screeningsbesøket og ved 6 ukers og 3 måneders besøk (PCDAI) og ved 6 Måneder (HBI, PCDAI og SIBD). Sykepleierne vil administrere spørreskjemaene, og disse vil være fullført før deltakeren ser kirurgen. Dette er en normal prosess innen poliklinisk avdeling og vil ikke kreve noen opplæring for polikliniske sykepleiere. Spørreskjemaene vil bli samlet inn av kirurgen som vil sikre at de er fullført. Ved operasjonsdetaljene i operasjonen vil bli registrert på den kliniske postfilen (samt en operasjonsnotat på den elektroniske pasientjournalen som er holdt av OUH NHS Trust). WHO -sjekklisten vil også være fullført. Dette er et obligatorisk krav for alle teatersaker. Sjekklisten tillater en debrief på slutten av hvert tilfelle, og informasjon om prosedyren vil bli inkludert her. En kopi av dette vil bli integrert i den kliniske postfilen.
Studietype
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Diagnostisert med perianal Crohns sykdom
- Medisinsk kontrollert proksimal sykdom som bekreftet ved endoskopi eller Harvey Bradshaw -indekspoeng på mindre enn 7 (remisjon / mild sykdom)
- Nylig MR -skanning for å vurdere fistulerende perianal Crohns
- Ikke-forgreningsfistel med ikke mer enn 1 intern åpning og 2 ekstern åpning, dvs. en enkelt kanal.
- Ingen tidligere definitive fistelbehandling (Seton ekskludert)
- Etter etterforskerens mening er og villig til å oppfylle alle prøvekrav.
- Villig til å la hans eller hennes allmennlege og konsulent, om aktuelt bli varslet om deltakelse i rettsaken.
Eksklusjonskriterier:
- Kvinnelig deltaker som er gravid, ammende eller planlegger graviditet i løpet av forsøket.
- Deltakere som har deltatt i en annen forskningsforsøk som involverer et undersøkelsesprodukt de siste 12 ukene.
- Pågående perianal sepsis eller anal stenose
- Pasienter med en defunksjonsstomi
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Enhetens gjennomførbarhet
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Injeksjon av stamcelle i fistulerende perianal Crohns sykdom
Hos operasjon vil deltakerne gjennomgå en undersøkelse av anorektum under anestesi, og hvis egnet vil stamcellene bli høstet. Høst av den benmargsavledede mesenkymale stamceller utføres ved å aspirere 60 ml benmarg. Aspiratet blir deretter sentrifugert i teater og de mesenkymale stamcellene utarbeidet i teater av en representant fra (Synergy Medical Technologies). Når de er forberedt, administreres de umiddelbart i og rundt fistelkanalen. Den interne åpningen er deretter lukket. Hvis deltakeren ikke er egnet, vil de gjennomgå best kirurgisk praksis og vil bli ekskludert fra studien. De vil da gjennomgå oppfølging som diktert av deres kliniske tilstand. Alle deltakerne vil gjennomgå prosedyren som en dagssak. |
Stamceller vil bli høstet fra benmargsaspirat og injisert i fistelkanalen stamcellene er enhetsintervensjonen for denne studien, og vi ønsker å vurdere prosedyren for høsting og injeksjon av stamcellene pasienter vil gjennomgå studiet spørreskjema: Harvey-Bradshaw-indeksen , Perianal Crohns sykdomsaktivitetsindeks, og kort IBD -spørreskjema vil bli administrert før operasjonen og deretter etter 6 uker, 3 og 6 måneder etter stamcelleintervensjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mulighet for å bruke autologe mesenkymale stamceller i håndteringen av fistulerende perianal Crohns sykdom.
Tidsramme: Under operasjonen
|
Operativ tid og vanskeligheter som oppstår intraoperativt vil bli dokumentert på operasjonsnotatet.
Subjektivt inntrykk av operasjonskirurgen sammen med tilbakemelding fra sykepleieteamet i teater vil bidra til å vurdere prosedyren.
Tilbakemelding fra det operative teamet vil bli dokumentert på WHO -sjekklisten (der en seksjon for tilbakemelding eksisterer).
|
Under operasjonen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet for stamcellebehandling
Tidsramme: Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
Pasienten rapporterte bivirkninger og klinisk vurdering
|
Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Sikkerhet for stamcellebehandling
Tidsramme: Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
Endringer i livskvalitet eller sykdomsaktivitetspoeng (overvåket av Perianal Crohns sykdomsaktivitetsindeks, Harvey-Bradshaw-indeksen og korte IBD-spørreskjemaer)
|
Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Sikkerhet for stamcellebehandling
Tidsramme: Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
Oppmøte til akuttmottaket
|
Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Sikkerhet for stamcellebehandling
Tidsramme: Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
Kontakt med IBD sykepleierspesialister
|
Etter operasjon i 6 måneder med klinisk gjennomgang etter 6 uker, 3 måneder og 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Stemcell
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .