Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av dual-tasking-program på kognitive og fysiske funksjoner og uavhengighet i aktiviteter i dagliglivet hos barn med Duchenne muskeldystrofi: en enkeltblind randomisert kontrollert studie (DMD-DUAL-FUNC)

24. januar 2026 oppdatert av: Başak Çağla Arslan, Lokman Hekim University

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-koblet recessiv lidelse preget av progressiv muskel-degenerasjon og hyppige utviklingsmessige, kognitive og atferdsmessige svekkelser, som forekommer i en av 5000 levende fødsler av gutter. DMD er forårsaket av en mangel på proteindystrofin, som opprettholder strukturen og funksjonaliteten til muskelceller. Fraværet av dystrofin fører til svekkelse og eventuell død av muskelceller, noe som resulterer i redusert muskelstyrke og nedsatt motorisk funksjon. I tidlig barndom kan barn med DMD oppleve forsinkelser i grunnleggende motoriske ferdigheter som å gå og stå. Senere i livet fører sykdommen til mer alvorlige motoriske dysfunksjoner, inkludert tap av muskelstyrke, problemer med balanse og koordinering, og økt risiko for fall.

DMD kan også påvirke kognitiv funksjon negativt. Dystrofin finnes ikke bare i muskler, men også i hjernen, og dens mangel i hjernen kan føre til kognitive problemer som lærevansker, oppmerksomhetsunderskudd og nedsatt utøvende funksjon. Disse kognitive svekkelsene kan påvirke den akademiske ytelsen til barn med DMD og deres funksjonelle evner i hverdagen.

I dette prosjektet vil de potensielle effektene av et dobbelt oppgaveprogram designet for barn med DMD på fysisk og kognitiv funksjon bli undersøkt. Dobbelt oppgavetrening tar sikte på å øke barns kapasitet til å utføre to forskjellige oppgaver samtidig, noe som kan forbedre integrasjonen av kognitive og motoriske funksjoner. For eksempel krever aktiviteter som å telle mens du går eller svarer på et spørsmål mens de bærer et objekt i hånden, barn til å bruke både motoriske og kognitive ferdigheter samtidig. Slike øvelser kan øke koordinasjonen mellom kognitive og motoriske funksjoner og forbedre uavhengigheten til barn med DMD i aktiviteter i dagliglivet og deres generelle livskvalitet.

Hovedmålene med programmet er å gi positive effekter på motoriske ferdigheter og kognitive funksjoner, forbedre balanse og koordinering og gjøre det mulig for barn å bevege seg mer uavhengig i aktiviteter i dagliglivet. Videre fremhever denne studien verdien av en tverrfaglig tilnærming, og gir viktig innsikt i hvordan rehabiliteringsmetoder kan utvikles for individer med en spesiell tilstand som DMD. Samarbeid mellom fysioterapeuter og ergoterapeuter spiller en kritisk rolle i å gi omfattende omsorg for disse barna.

Metodikken for denne studien inkluderte gutter med DMD som ble innlagt på Lokman Hekim University Muscular and Nerves Diseases Application Center. Barna vil bli tilfeldig tildelt intervensjons- og kontrollgruppene, og barna i intervensjonsgruppen vil bli registrert i et dobbelt oppgaveprestasjonsprogram i to dager i uken, en økt om dagen, 45 minutter hver økt, i åtte uker, med minst to dager i mellom. Effektiviteten av programmet vil bli målt ved bruk av forskjellige motoriske og kognitive vurderingsverktøy.

Hypotesene i denne studien er at dobbel oppgavetrening vil påvirke motoriske og kognitive og fysiske funksjoner hos barn med DMD, forbedre balansen og koordinasjonen og øke uavhengighetsnivået til disse barna i aktiviteter i dagliglivet. Avslutningsvis tar dette prosjektet som mål å bidra til utvikling av innovative tilnærminger i behandlingen av barn med DMD. Denne tilnærmingen kan forbedre den generelle livskvaliteten til barn, samt støtte deres sosiale deltakelse og pedagogiske prestasjoner.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-koblet recessiv lidelse preget av progressiv muskel-degenerasjon, så vel som hyppige utviklingsmessige, kognitive og atferdsmessige svekkelser, med en utbredelse av en av 5000 levende mannlige fødsler. Det er forårsaket av mutasjoner i dystrofinggenet, noe som fører til fravær eller alvorlig mangel på dystrofin, et cytoskeletalt protein som er essensielt for styrke, stabilitet og funksjonalitet til myofibriller. Selv om gutter med DMD virker normale ved fødselen, blir vanskeligheter med utviklingsmilepæler som uavhengig turgåing og stående tydelige i tidlig barndom. Rundt fire år gammel blir proksimal muskelsvakhet, spesielt i hoftene, tydelig på grunn av den progressive skaden på skjelettmusklene som følge av dystrofinmangel, og manifesterer seg ofte som Gowers tegn. Etter hvert som sykdommen fremmer, vises postural og balansehemming, dukker det opp redusert utholdenhet og mangler i funksjonelle ferdigheter. Den progressive nedgangen i muskelstyrke og utholdenhet reduserer den fysiske aktivitetskapasiteten ytterligere samtidig som energiutgiftene som kreves for aktiviteter, noe som resulterer i en høyere frekvens av fall. Til tross for forbedringer i overlevelsesraten til individer med DMD, er progresjonen av sykdommen uunngåelig og fører vanligvis til tap av ambulering og behovet for rullestol i alderen 11 til 12 år, ledsaget av betydelig fysisk avhengighet.

DMD rammer ikke bare nevromuskulære, men også kognitive funksjoner, et fenomen som først observeres beskrevet av Duchenne de Boulogne i 1868 og deretter bekreftet av en rekke studier. Høye nivåer av dystrofin finnes i nerveceller i cerebral cortex, cerebellum og hippocampus, regioner som er kritiske for lærings- og hukommelsesfunksjoner. Mutasjoner som påvirker distale regioner, som DP140 og DP71, er assosiert med lavere IQ -nivåer, mens proksimale mutasjoner bidrar til kognitive utfordringer. De anatomiske områdene som er berørt av disse mutasjonene er koblet til frontalben, som er ansvarlig for utøvende funksjoner som minne, fremtidig planlegging, beslutningstaking, resonnement og vedvarende oppmerksomhet. Magnetisk resonansavbildningsstudier har avdekket at mangelen på dystrofin påvirker ikke bare muskler, men også hjernen, med kognitive svikt observert hos omtrent en tredjedel av guttene med DMD. Disse svekkelsene er ikke-progressive og inkluderer et gjennomsnittlig IQ omtrent ett standardavvik under normen. Verbal etterretningskvotientpoeng blir ofte mer påvirket enn resultatresultater. Vanlige kognitive funksjoner i DMD inkluderer underskudd i oppmerksomhetskomponenter, kortsiktig verbalt minne (arbeidsminne), utøvende funksjoner, ekspressivt språk, leseferdigheter og forsinkelser i språkinnsamling. Nesten halvparten av individer med DMD opplever læringsvansker, og tilstander som grenselinje intellektuell funksjon, autismespekterforstyrrelser, oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), epilepsi og angst forekommer oftere sammenlignet med den generelle pediatriske befolkningen.

Dual-Tasking refererer til samtidig utførelse av to oppgaver som også kan utføres uavhengig, og hver tjener et tydelig formål. Eksempler inkluderer å gå mens du snakker, bærer en pose mens du går eller tenker på varer på en handleliste mens du navigerer i en butikk. Kapasiteten til å utføre slike doble oppgaver, kjent som ytelse med to oppgaver, er integrert i deltakelse i dagliglivet. Å dele oppmerksomhet mellom to samtidige oppgaver fører ofte til en reduksjon i ytelsen i en eller begge oppgaver sammenlignet med å utføre dem individuelt, et fenomen referert til som interferens med to oppgaver. Faktorer som oppgavevanskeligheter og tildeling av oppmerksomhet uforholdsmessig til en oppgave påvirker interferens med to oppgaver. Ytelsen med to oppgaver kan kategoriseres i motorisk motorisk, kognitiv kognitive og kognitive-motoriske oppgaver.

Selv om dual-tasking har blitt grundig studert hos voksne, er forskning på pediatriske populasjoner fortsatt begrenset. Studier som involverer barn vurderer ofte parametere som ganghastighet, tråkkfrekvens, skrittlengde, dobbeltstøtningstid og trinnbredde under oppgaver som å gå mens du teller. Sammenlignet med voksne opplever barn større interferens med dobbeltoppgave, tilskrevet den pågående utviklingen av sentralnervesystemet, som styrer motoriske og kognitive prosesser. I det moderne hverdagen driver barn i økende grad i dobbeltoppgaving, kombinerer aktiviteter som å spise, gjøre lekser eller utføre husarbeid med å se på TV, spille videospill eller sende tekst. Studier som undersøker ytelse med dobbeltoppgave hos barn med DMD har rapportert at svekkelser i funksjonell status og balansekontroll påvirker dobbeltoppgavens evner. Kognitive utfordringer som oppmerksomhet, korttidsminne og utøvende funksjonsmangler forverrer ytelsesproblemer i en eller begge oppgaver under dual-tasking. I tillegg har kognitive-motoriske doble oppgaver en betydelig innvirkning på funksjonelle mobilitetspoeng hos barn med DMD sammenlignet med deres typisk utviklende jevnaldrende. Å innlemme evalueringer av to oppgaver i rehabiliteringsprosesser er avgjørende for å lede styringsstrategier og forbedre resultatene.

Forskning som undersøker effekten av dobbeltoppgaveprogrammer på kognitive, motoriske og fysiske funksjoner hos barn demonstrerer lovende resultater for å styrke forskjellige utviklingsdomener. Studier hos barn med spastisk diplegi, intellektuelle funksjonshemninger og cerebral parese, så vel som de som blir frisk av traumatiske hjerneskader, fremhever forbedringer i balanse, grove motoriske funksjoner og funksjonell mobilitet etter treningsprogrammer med dobbeltoppgave. Disse funnene understreker den potensielle terapeutiske verdien av dobbeltoppgaveprogrammer for å fremme utvikling og funksjonelle utfall hos barn med forskjellige forhold. Imidlertid har ingen studier til dags dato undersøkt de kognitive og fysiske effektene av dobbeltoppgaveprogrammer hos barn med DMD. Derfor har dette prosjektet som mål å undersøke virkningen av et dobbeltoppgaveprogram på de kognitive og fysiske funksjonene, samt uavhengigheten i daglige livsaktiviteter, av barn med DMD.

Målet med prosjektet Det primære målet med dette prosjektet er å bestemme de potensielle fordelene med et dobbeltoppgaveprogram om de kognitive og fysiske funksjonene til barn som er diagnostisert med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og å utforske hvordan slik trening kan integreres i rehabiliteringsprogrammer. I tillegg søker prosjektet å undersøke hvordan denne tilnærmingen påvirker ytelsen, uavhengigheten og livskvaliteten til barn i daglige livsaktiviteter.

Mål for prosjektforbedring av motoriske og kognitive funksjoner: Det forventes at trening med to oppgaver vil ha positive effekter på motorisk ferdigheter og kognitive funksjoner til barn. Spesifikt kan trening med to oppgaver støtte den mer effektive bruken av motoriske ferdigheter ved å forbedre kognitive funksjoner som oppmerksomhet og hukommelse.

Forbedring av balanse og koordinering: Trening med to oppgaver har potensial til å forbedre barns balanse og koordinering, noe som resulterer i redusert fallrisiko og bedre generell fysisk ytelse under daglige livsaktiviteter.

Økning i uavhengighetsnivået: Etter trening, forventes forbedringer i barns evne til å bevege seg mer uavhengig i dagliglivets aktiviteter, og bidra til en forbedret livskvalitet.

Betydningen av prosjektet som forstår virkningen av et slikt program på individer med en spesifikk tilstand som DMD er kritisk for å optimalisere rehabiliteringsmetoder. Funnene kan føre til utvikling av mer effektive behandlingsplaner tilpasset sykdomsutviklingen og individets spesifikke behov. Med fremskritt innen teknologi og rehabiliteringspraksis, understreker den forventede økningen i forventet levealder for individer med DMD, sammen med en økning i situasjoner som krever kognitiv funksjon, den økende viktigheten av kognitiv rehabilitering. Denne tilnærmingen er også relevant for å takle fremtidige utfordringer innen sysselsetting og karriereutvikling.

Trening med to oppgaver er spesielt viktig for fysioterapeuter og ergoterapeuter. Gjennom disse programmene kan enkeltpersoner utvikle evnen til å utføre to oppgaver samtidig. Fysioterapeuter kan bruke programmer med dobbeltoppgave for å redusere fallrisikoen og forbedre multitaskingevner, spesielt hos nevrologiske og geriatriske pasienter under gang, balanse og nevrologisk rehabilitering. Ergoterapeuter, derimot, hjelper enkeltpersoner med å utføre daglige livsaktiviteter mer effektivt ved å styrke kognitive funksjoner og forbedre tilpasningsevner. I begge yrker er det delte målet med dobbeltoppgaveprogrammer å forbedre pasientenes uavhengighet og livskvalitet, redusere fallrisiko og forbedre både kognitive og motoriske funksjoner. Dette programmet utstyrer pasienter til å bedre håndtere utfordringene som oppstår i dagliglivet. Følgelig er denne studien verdifull for ergoterapeuter og fysioterapeuter, da den understreker viktigheten av en tverrfaglig tilnærming, fremmer innovative metoder i profesjonell praksis og har potensial til å fremme rehabiliteringsstrategier for personer med spesifikke tilstander som DMD.

Bidrag til gjeldende rehabiliteringspraksis Rehabilitering av barn med DMD innebærer typisk tilnærminger som fysioterapi, muskelforsterkning, luftveisøvelser og tøyning, som ofte er fokusert. Imidlertid adresserer disse tilnærmingene ikke tilstrekkelig med dobbeltoppgave-scenariene som ofte oppstår i dagliglivet.

Dobbeltoppgaveprogrammer tar sikte på å forbedre evnen til å utføre kombinerte kognitive-motoriske oppgaver som ofte kreves i dagliglivet. Denne tilnærmingen søker å forbedre barns uavhengighet, balanse, motoriske ferdigheter og kognitive funksjoner i hverdagslige aktiviteter. På grunn av DMDs progressive natur kan barn dessuten unngå scenarier med dobbeltoppgaver over tid, og potensielt føre til økt inaktivitet. Ved å adressere dette kan trening med to oppgaver bidra til å overvinne kinesiofobi og redusere frykt for bevegelse.

Funnene av dette prosjektet kan integreres i klinisk praksis, og anbefaler inkludering av dobbeltoppgaveprogrammer i rehabiliteringsprotokoller. Denne integrasjonen har potensial til å forbedre den generelle livskvaliteten til barn med DMD og støtte deres langsiktige uavhengighet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Cankaya
      • Ankara, Cankaya, Tyrkia (Türkiye), 06510
        • Lokman Hekim University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Å være en gutt mellom 6-12 år som har fått diagnosen DMD som et resultat av spesialistvurdering og genanalyse,
  • Å være i trinn 1 og trinn 2 i henhold til Vignos nedre ekstremitetsklassifisering,
  • En poengsum på 27 og over på den modifiserte mini-mentale testen,
  • Å ha muligheten til å gå minst 10 meter uavhengig,
  • Motta minst 8 fysioterapi og rehabiliteringsøkter i 1 måned,
  • Frivillige til å delta i studien av foreldrene og lese og signere det informerte samtykkeskjemaet.

Eksklusjonskriterier:

  • Å ha en annen nevrologisk sykdom enn DMD og/eller en annen diagnostisert nevrologisk sykdom som følger med DMD,
  • Å ha hatt noen skader og/eller kirurgi i løpet av det siste halvåret,
  • Å ha et samarbeidsproblem som forhindrer å fullføre vurderingene av en eller annen grunn,
  • Å ha problemer med å forstå og snakke det tyrkiske språket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Kontroll
Personer i kontrollgruppen vil bli registrert i et klassisk fysioterapiprogram.
Pusteøvelser som thoraxforlengelsesstrekingsøvelser for muskler i øvre og nedre ekstremitet Aktivassisterte, aktive og lave motstandsøvelser for muskler i nedre ekstremiteter I henhold til muskelstyrke vil de bli bedt om å utføre et hjemmeprogram inkludert funksjonelle øvelser (gå opp og ned trapper, ta skritt osv.) Besti 5 dager en uke, 2 ganger en dag. Øvelsene vil bli sjekket via telefon en gang i uken, og regelmessig deltakelse i programmet vil bli sikret.
Eksperimentell: Innblanding
Personer i intervensjonsgruppen vil bli registrert i et dobbelt oppgaveprogram i tillegg til det klassiske fysioterapiprogrammet.

Pusteøvelser som thoraxforlengelsesstrekingsøvelser for muskler i øvre og nedre ekstremitet Aktivassisterte, aktive og lave motstandsøvelser for muskler i nedre ekstremiteter I henhold til muskelstyrke vil de bli bedt om å utføre et hjemmeprogram inkludert funksjonelle øvelser (gå opp og ned trapper, ta skritt osv.) Besti 5 dager en uke, 2 ganger en dag. Øvelsene vil bli sjekket via telefon en gang i uken, og regelmessig deltakelse i programmet vil bli sikret.

Dual Task Program: Walking 10 Meters (Single Task) og Basic Dual Task Introduction. Enkle motormotoriske oppgaver (f.eks. Å holde en ball mens du går). Bærer en halvfull vannflaske i hver hånd mens du går. Plassering eller bære gjenstander ledsaget av øvelser som krever balanse. Teller teller bakover mens du går. Å løse enkle matematikkproblemer mens du går kompleksifisering av motorisk motorisk og kognitiv-motorisk oppgaver.

Doble oppgaver som ligner på dagliglivets aktiviteter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Demografisk informasjonsskjema
Tidsramme: Baseline
Alder (år), høyde (centimeter), kroppsvekt (kilo) og kroppsmasseindeks (BMI) verdier av barna vil bli registrert. Fra familiene til barn med DMD vil en detaljert historie med sykdommen oppnås, inkludert medisinsk historie, etternavn, DNA -analyseresultat, alder ved diagnose (år) og steroidbruk (navn på steroid, dose, bruksår), tilstedeværelse av skoliose (om noen, grad, år med utbrudd) og funksjonell status for pasienten.
Baseline
Modifisert mini-mental test
Tidsramme: Baseline
Den modifiserte mini-mentale tilstandstesten (MMSE) vil bli brukt til å evaluere de kognitive nivåene av barn. Opprinnelig designet for å identifisere kognitive svikt hos voksne, er det et raskt og pålitelig verktøy med tyrkisk gyldighet. Mens mange nevropsykologiske tester er tilgjengelige for å vurdere kognitive ferdigheter hos barn, begrenser deres lange administrasjon og behovet for profesjonell kompetanse ofte brukbarheten. MMSE ble derfor tilpasset med mindre modifikasjoner for bruk av barn og har blitt brukt hos barn med DMD. Denne versjonen vurderer oppmerksomhet, orientering, hukommelse, språkferdigheter, evnen til å følge verbale og skriftlige kommandoer, lese- og skriveevner og kopiere tegninger. Testen blir scoret av 37, med verdier under 27 som indikerer potensiell psykisk utviklingshemning eller demens. Dets enkelhet og effektivitet gjør det til et praktisk valg for screening av kognitive funksjoner hos barn.
Baseline
Dobbelt oppgavevurdering
Tidsramme: Baseline og 2 måneder

I intervensjonsgruppen vil ytelsen med to oppgaver bli evaluert i første og siste økter, mens kontrollgruppen vil bli vurdert med åtte ukers mellomrom. Studien inkluderer motormotoriske og kognitive-motoriske oppgaver, ofte brukte kombinasjoner i evalueringer med to oppgaver. Den primære oppgaven er en 10-meters spasertur. Motormotorisk oppgave innebærer å gå mens du har to 500 ml halvfull flasker, med tanke på muskelsvakheten hos barn med DMD. De kognitive-motoriske oppgavene inkluderer telling bakover, tilpasset barnets alder (f.eks. En 6-åring teller bakover av de fra 10, en 12-åring av Sevens fra 100) og husker fem tidligere gitt alderspasset ord under turen. Rekkefølgen på tilbakekalling av ord er uviktig; Eventuelle ord som huskes blir spilt inn, og tapte ord blir bemerket. Dobbeltoppgaveeffekt (DTE) vil bli beregnet ved å bruke formelen:

Dte = (((((((((((((((( Målemenn

Baseline og 2 måneder
Dynamisk ergoterapi Kognitiv vurdering-barnversjon (Dotca-CH)
Tidsramme: Baseline og 2 måneder
Utviklet av ergoterapeuter i 2004 som "dynamisk ergoterapi kognitiv vurdering-barn (DOTCA-CH)", ble testen designet for å vurdere de kognitive evnene og læringspotensialet til barn i alderen 6-12 år. Som en ytelsesbasert test har Dotca-CH en annen stil der barn aktivt utfører sine kognitive vurderinger, og når de anses som passende, kan utføre testen med hjelp, og ofte foretrekkes av terapeuter. Vurderingsdomenene til ADAS-C er behandlingshastighet, forståelse/problemløsning, apraksi, oppmerksomhets-/arbeidsminne, kognisjon og utøvende funksjoner. Den består av 22 subtester i fem kognitive domener (orientering, romlig persepsjon, praksis, visuell-motorisk tolkning og tenkningsprosesser). Fem av subtests av den visuelle motoriske tolkningstesttesten Test Test øyeblikkelig og forsinket minne.
Baseline og 2 måneder
Jebsen Taylor Hand Function Test
Tidsramme: Baseline og 2 måneder
I denne testen blir totalt 7 forskjellige aktiviteter brukt, inkludert brikker, samler 6 små gjenstander, fôringssimulering, kortspinning, bærer tomme krukker, bærer full krukker og skriver aktiviteter. Personen vil bli bedt om å utføre disse aktivitetene med den dominerende overekstremiteten, og assessoren vil registrere fullførelsestidene for aktivitetene.
Baseline og 2 måneder
6 minutters gangtest
Tidsramme: Baseline og 2 måneder
Den 6 minutter lange gangtesten (6MWD), som har bevist validitet og pålitelighet hos barn med DMD, vil bli brukt til å vurdere submaximal gangfunksjon og fysisk kapasitet. Avstanden barnet går i seks minutter på et spor med 25 meter mellom start- og sluttpunktene vil bli registrert i meter. En forsker vil gå med barnet og sikre at kurset er fullført. En annen forsker vil registrere med stoppeklokke, papir og penn for å sjekke varigheten av hver runde og den totale tiden. 6DYT er en enkel test å administrere og er anerkjent som et viktig resultatmål for barn med DMD
Baseline og 2 måneder
Pediatric Berg Balance Scale
Tidsramme: Baseline og 2 måneder
Pediatric Berg Balance Scale (PBBS) vil bli brukt til å vurdere balansen til barn. PBB-er er en 14-delers test som inkluderer parametere som å sitte til stående, stå, overføre, tråkke og snu og evaluere balansen funksjonelt. Hver seksjon blir scoret mellom 0-4 og den høyeste poengsum som kan oppnås fra skalaen er 56. Høye score indikerer god balanseytelse.
Baseline og 2 måneder
Pediatrisk funksjonell uavhengighetstiltak (Weefim)
Tidsramme: Baseline og 2 måneder
Pediatrisk funksjonell uavhengighetstiltak (WEEFIM) vil bli brukt til å bestemme uavhengighetsnivået til barn. Weefim består av seks seksjoner og 18 elementer inkludert egenomsorg, sfinkterkontroll, overføringer, bevegelse, kommunikasjon, sosiale og kognitive domener, som er aktiviteter i dagliglivet hos barn, og administreres ved direkte observasjon eller intervju med noen som kan gi informasjon om barnets ytelse. Hver vare blir scoret fra fullstendig uavhengighet (7 poeng) til fullt assistert (1 poeng), med en minimumsscore på 18 (fullt avhengig) og en maksimal poengsum på 126 (helt uavhengig). Det er en rask og pålitelig skala som er egnet for bruk i pediatrisk befolkning, inkludert barn med DMD.
Baseline og 2 måneder
Aktivlim
Tidsramme: Baseline og 2 måneder
Aktivlim vil bli brukt til å bestemme aktivitetsbegrensninger hos barn med DMD. Activlim er en skala som kan brukes i alle aldersgrupper for å vurdere aktivitetsbegrensninger ved nevromuskulære sykdommer og har tyrkisk gyldighet og pålitelighet. Det er totalt 22 elementer i skalaen som evaluerer dagliglivsaktiviteter som krever bruk av øvre og nedre ekstremiteter. I scoringen av skalaen, kan 0 = ikke gjøre aktiviteten, 1 = har vanskeligheter med å gjøre aktiviteten, 2 = kan gjøre aktiviteten enkelt og høyere score indikerer mindre aktivitetsbegrensning.
Baseline og 2 måneder
Pediatric Quality of Life Inventory (Pedsqltm) 3.0 Neuromuskular modul
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 8 uker
Den tyrkiske versjonen av Pediatric Quality of Life Inventory (Pedsqltm) 3.0 Neuromuskular -modul vil bli brukt til å vurdere livskvaliteten til barn med DMD. PEDSQLTM 3.0 neuromuskulær modul ble opprettet for å vurdere livskvalitet ved nevromuskulære lidelser som DMD og SMA. Modulen består av 25 elementer og har 3 underkategorier: om min nevromuskulære sykdom (17 elementer), kommunikasjon (3 elementer), om familieressurser (5 elementer). Pedsqltm vurderer den helserelaterte livskvaliteten til barn med kroniske sykdommer fra både barnet og familien. Pedsql-skalaen, som er et spørreskjema designet for barn i alderen 2-18 år, har spesialiserte former for 2-4, 5-7, 8-12, 13-18 aldersområder. Tatt i betraktning inkluderingskriteriene, vil PEDSQL-skalaene utviklet for alderen 5-7 og 8-12, bli brukt i vår studie
Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 8 uker
Pediatric Quality of Life Inventory (Pedsql)- Multidimensjonal utmattelsesskala
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 8 uker
Pediatrisk livskvalitet (Pedsql)- Multidimensjonal utmattelsesskala vil bli brukt til å vurdere utmattelsesnivåene til barn med DMD. Pedsql-Multidimensional Fatigue Scale består av 3 underavsnitt og 18 elementer: generell tretthet (6 elementer), tretthet under søvn/hvile (6 gjenstander) og kognitiv tretthet (6 elementer). Skalaen blir scoret på en 5-punkts Likert-skala: aldri: 0, nesten aldri: 1, noen ganger: 2, ofte: 3, alltid: 4. Som poengsum blir den scoret som 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0 i hundre poengsystem. Mens en poengsum kan beregnes separat for hvert underavsnitt, oppnås den totale poengsummen ved å summere score oppnådd fra seksjonene. Høye score indikerer lav tretthet. Pedsql-Multidimensional Fatigue Scale har barn og overordnede skjemaer i 2-4 år, 5-7 år, 8-12 år og 13-18 år atskilt i henhold til forskjellige aldersgrupper. I vår studie vil 5-7 og 8-12 år gamle skjema for barn og foreldre bli brukt til å evaluere
Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 8 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vignos nedre ekstremitetsklassifisering
Tidsramme: Baseline

Det funksjonelle nivået av de nedre ekstremitetene til barn med DMD vil bli evaluert med "Vignos nedre ekstremitetsklassifisering". Vignos nedre ekstremitetsklassifisering er en skala som består av 10 trinn utviklet for å evaluere ambuleringsnivået ved nevromuskulære sykdommer. I denne skalaen avtar ambuleringsnivået til personen når man beveger seg fra første etappe til 10. trinn. Iscenesettelsen av Vignos nedre ekstremitetsklassifisering er som følger:

Fase 1: Turer og klatrer opp trapper uten hjelp. Fase 2: Turer og klatrer opp trapper på mindre enn 12 sekunder ved å holde på rekkverket.

Fase 3: Turer og klatrer opp trappene sakte og holder på rekkverket, på mer enn 12 sekunder.

Fase 4: Kan gå uten assistanse og komme opp fra en stol, men kan ikke klatre opp trapper. Fase 5: Kan gå uten assistanse og komme opp fra en stol, men kan ikke klatre S

Baseline
Brooke øvre lem funksjonell klassifisering
Tidsramme: Baseline

"Brooke Upper Extremity Functional Classification" som brukes i nevromuskulære sykdommer, vil bli brukt til å vurdere det funksjonelle nivået på den øvre ekstremiteten. Denne klassifiseringen er et iscenesettingssystem utviklet av Brooke et al. Klassifiseringen består av seks stadier og progresjon fra første etappe til sjette trinn indikerer en reduksjon i funksjonaliteten til den øvre ekstremiteten. Stadiene av den funksjonelle klassifiseringen av Brooke øvre ekstremitet er som følger:

Fase 1: Starter bevegelse med armene ved siden og kan slå sammen hendene over hodet.

Fase 2: Imidlertid kan han/hun bringe armene over hodet ved å bøye albuene eller bruke hjelpemuskler.

Fase 3: Kan ikke heve hendene over hodet, men kan bringe koppen til munnen (ved å bruke begge hender om nødvendig).

Fase 4: Kan heve hendene til munnen, men kan ikke ta med et glass vann til munnen. Fase 5: Kan ikke heve hånden

Baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

14. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

15. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

16. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere