- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06887491
O efeito do programa de tarefas duplas em funções cognitivas e físicas e independência nas atividades da vida diária em crianças com distrofia muscular de Duchenne: um estudo controlado randomizado de um único cilindro (DMD-DUAL-FUNC)
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é um distúrbio recessivo ligado ao X, caracterizado por degeneração muscular progressiva e deficiências frequentes de desenvolvimento, cognitivo e comportamental, ocorrendo em um em cada 5000 nascidos vivos de meninos. A DMD é causada por uma deficiência da distrofina proteica, que mantém a estrutura e a funcionalidade das células musculares. A ausência de distrofina leva ao enfraquecimento e eventual morte de células musculares, resultando em força muscular reduzida e função motora prejudicada. Na primeira infância, as crianças com DMD podem experimentar atrasos em habilidades motoras básicas, como caminhar e ficar em pé. Mais tarde na vida, a doença leva a disfunções motoras mais graves, incluindo perda de força muscular, problemas com equilíbrio e coordenação e um risco aumentado de quedas.
A DMD também pode afetar negativamente a função cognitiva. A distrofina é encontrada não apenas nos músculos, mas também no cérebro, e sua deficiência no cérebro pode levar a problemas cognitivos, como dificuldades de aprendizagem, déficits de atenção e função executiva prejudicada. Essas deficiências cognitivas podem afetar o desempenho acadêmico de crianças com DMD e suas habilidades funcionais na vida cotidiana.
Neste projeto, serão examinados os efeitos potenciais de um programa de tarefas duplas projetadas para crianças com DMD no funcionamento físico e cognitivo. O treinamento de dupla tarefa visa aumentar a capacidade das crianças de executar duas tarefas diferentes simultaneamente, o que pode melhorar a integração das funções cognitivas e motoras. Por exemplo, atividades como contar enquanto caminham ou respondem a uma pergunta enquanto carregam um objeto na mão exigem que as crianças usem habilidades motoras e cognitivas simultaneamente. Tais exercícios podem aumentar a coordenação entre as funções cognitivas e motoras e melhorar a independência de crianças com DMD nas atividades da vida diária e sua qualidade de vida geral.
Os principais objetivos do programa são produzir efeitos positivos nas habilidades motoras e funções cognitivas, melhorar o equilíbrio e a coordenação e permitir que as crianças se movam mais independentemente nas atividades da vida diária. Além disso, este estudo destaca o valor de uma abordagem multidisciplinar, fornecendo informações importantes sobre como as abordagens de reabilitação podem ser desenvolvidas para indivíduos com uma condição especial, como DMD. A colaboração entre fisioterapeutas e terapeutas ocupacionais desempenha um papel crítico no fornecimento de cuidados abrangentes a essas crianças.
A metodologia deste estudo incluiu meninos com DMD que foram admitidos no centro de aplicação de doenças musculares e nervosas da Universidade de Lokman Hekim. As crianças serão aleatoriamente designadas para os grupos de intervenção e controle, e as crianças do grupo de intervenção serão matriculadas em um programa de desempenho duplo de tarefas por dois dias por semana, uma sessão por dia, 45 minutos cada sessão, por oito semanas, com pelo menos dois dias. A eficácia do programa será medida usando várias ferramentas de avaliação motora e cognitiva.
As hipóteses deste estudo são que o treinamento duplo de tarefas afetará positivamente as funções motoras e cognitivas e físicas em crianças com DMD, melhorarão o equilíbrio e a coordenação e aumentarão o nível de independência dessas crianças em atividades de vida diária. Em conclusão, este projeto visa contribuir para o desenvolvimento de abordagens inovadoras no tratamento de crianças com DMD. Essa abordagem pode melhorar a qualidade de vida geral das crianças, além de apoiar sua participação social e desempenho educacional.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é um distúrbio recessivo ligado ao X, caracterizado por degeneração muscular progressiva, além de comprometimentos frequentes de desenvolvimento, cognitivo e comportamental, com uma prevalência de um em 5.000 nascimentos masculinos vivos. É causada por mutações no gene da distrofina, levando à ausência ou deficiência grave da distrofina, uma proteína citoesquelética essencial para a força, estabilidade e funcionalidade das miofibrilas. Embora os meninos com DMD pareçam normais no nascimento, as dificuldades em marcos de desenvolvimento, como caminhada e posição independentes, se tornam aparentes durante a primeira infância. Por volta dos quatro anos de idade, a fraqueza do músculo proximal, particularmente nos quadris, torna -se evidente devido ao dano progressivo aos músculos esqueléticos resultantes da deficiência de distrofina, geralmente se manifestando como sinal de Gower. À medida que a doença avança, surgem prejuízos posturais e de equilíbrio, surgem resistência reduzida e deficiências nas habilidades funcionais. O declínio progressivo da força e resistência muscular diminui ainda mais a capacidade de atividade física e aumenta o gasto de energia necessário para atividades, resultando em uma maior frequência de quedas. Apesar das melhorias nas taxas de sobrevivência de indivíduos com DMD, a progressão da doença é inevitável e geralmente leva à perda de deambulação e à necessidade de uma cadeira de rodas de 11 a 12 anos, acompanhada por dependência física significativa.
A DMD afeta não apenas funções neuromusculares, mas também cognitivas, um fenômeno primeiro descrito observacionalmente por Duchenne de Boulogne em 1868 e subsequentemente corroborado por numerosos estudos. Altos níveis de distrofina são encontrados nas células nervosas do córtex cerebral, cerebelo e hipocampo, regiões críticas para funções de aprendizado e memória. Mutações que afetam regiões distais, como DP140 e DP71, estão associadas a níveis mais baixos de QI, enquanto as mutações proximais contribuem para os desafios cognitivos. As áreas anatômicas afetadas por essas mutações estão conectadas ao lobo frontal, responsável por funções executivas como memória, planejamento futuro, tomada de decisão, raciocínio e atenção sustentada. Estudos de ressonância magnética revelaram que a falta de distrofina afeta não apenas os músculos, mas também o cérebro, com deficiências cognitivas observadas em aproximadamente um terço dos meninos com DMD. Essas deficiências não são progressivas e incluem um QI médio aproximadamente um desvio padrão abaixo da norma. As pontuações do quociente de inteligência verbal geralmente são mais afetadas do que as pontuações de desempenho. Os recursos cognitivos comuns no DMD incluem déficits em componentes de atenção, memória verbal de curto prazo (memória de trabalho), funções executivas, linguagem expressiva, habilidades de leitura e atrasos na aquisição de idiomas. Quase metade dos indivíduos com DMD experimenta dificuldades de aprendizado e condições como funcionamento intelectual limítrofe, distúrbios do espectro do autismo, transtorno do déficit de atenção hiperatividade (TDAH), epilepsia e ansiedade ocorrem com mais frequência em comparação com a população pediátrica geral.
Tarefa dupla refere-se à execução simultânea de duas tarefas que também podem ser executadas de forma independente, cada uma por um objetivo distinto. Os exemplos incluem caminhar enquanto conversam, carregam uma bolsa enquanto caminham ou pensam em itens em uma lista de compras enquanto navegavam em uma loja. A capacidade de executar tarefas duplas, conhecidas como desempenho de dupla tarefa, é parte integrante da participação na vida cotidiana. Dividir a atenção entre duas tarefas simultâneas geralmente leva a uma diminuição no desempenho em uma ou nas duas tarefas em comparação com as executá-las individualmente, um fenômeno chamado de interferência de dupla tarefa. Fatores como dificuldade de tarefa e alocação de atenção desproporcionalmente a uma tarefa influenciam a interferência de dupla tarefa. O desempenho da dupla tarefa pode ser categorizado em tarefas motoras motoras, cognitivas-cognitivas e motores cognitivos.
Embora a dupla tarefa tenha sido extensivamente estudada em adultos, a pesquisa sobre populações pediátricas permanece limitada. Estudos envolvendo crianças geralmente avaliam parâmetros como velocidade de caminhada, cadência, comprimento da passada, tempo de suporte duplo e largura de etapas durante tarefas como caminhar enquanto contava. Comparados aos adultos, as crianças sofrem maior interferência de dupla tarefa, atribuída ao desenvolvimento contínuo do sistema nervoso central, que governa os processos motores e cognitivos. Na vida cotidiana moderna, as crianças se envolvem cada vez mais em tarefas duplas, combinando atividades como comer, fazer lição de casa ou executar tarefas domésticas com assistir televisão, jogar videogame ou mensagens de texto. Estudos que investigam o desempenho de dupla tarefa em crianças com DMD relataram que as deficiências no status funcional e no controle do equilíbrio afetam adversamente suas capacidades de tarefa dupla. Desafios cognitivos, como atenção, memória de curto prazo e deficiências de funções executivas, exacerbam questões de desempenho em uma ou ambas as tarefas durante a dupla tarefa. Além disso, as tarefas duplas motores cognitivos têm um impacto significativo nos escores de mobilidade funcional em crianças com DMD em comparação com seus pares em desenvolvimento típico. A incorporação de avaliações de tarefas duplas nos processos de reabilitação é crucial para orientar estratégias de gerenciamento e melhorar os resultados.
Pesquisas que exploram os efeitos de programas de tarefas duplas em funções cognitivas, motoras e físicas em crianças demonstram resultados promissores para melhorar vários domínios de desenvolvimento. Estudos em crianças com diplegia espástica, deficiências intelectuais e paralisia cerebral, bem como aquelas que se recuperam de lesões cerebrais traumáticas, destacam melhorias no equilíbrio, funções motoras brutas e mobilidade funcional após programas de treinamento de dupla tarefa. Esses achados enfatizam o potencial valor terapêutico dos programas de dupla tarefa para promover o desenvolvimento e os resultados funcionais em crianças com várias condições. No entanto, nenhum estudo até o momento examinou especificamente os efeitos cognitivos e físicos de programas de tarefas duplas em crianças com DMD. Portanto, este projeto tem como objetivo investigar o impacto de um programa de dupla tarefa nas funções cognitivas e físicas, bem como a independência nas atividades diárias de vida, de crianças com DMD.
Objetivo do projeto O objetivo principal deste projeto é determinar os benefícios potenciais de um programa de dupla tarefa sobre as funções cognitivas e físicas de crianças diagnosticadas com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e explorar como esse treinamento pode ser integrado aos programas de reabilitação. Além disso, o projeto busca investigar como essa abordagem afeta o desempenho, a independência e a qualidade de vida das crianças nas atividades diárias de vida.
Objetivos da melhoria do projeto das funções motoras e cognitivas: Prevê-se que o treinamento de dupla tarefa tenha efeitos positivos nas habilidades motoras e funções cognitivas das crianças. Especificamente, o treinamento de dupla tarefa pode apoiar o uso mais eficaz das habilidades motoras, aprimorando as funções cognitivas, como atenção e memória.
Aprimoramento do equilíbrio e coordenação: o treinamento de dupla tarefa tem o potencial de melhorar o equilíbrio e a coordenação das crianças, resultando em risco reduzido de queda e melhor desempenho físico geral durante as atividades diárias de vida.
Aumento dos níveis de independência: Após o treinamento, são esperadas melhorias na capacidade das crianças de se mover de forma mais independente nas atividades da vida cotidiana, contribuindo para uma qualidade de vida aprimorada.
A significância do projeto que entende o impacto desse programa em indivíduos com uma condição específica como DMD é fundamental para otimizar abordagens de reabilitação. Os resultados podem levar ao desenvolvimento de planos de tratamento mais eficazes adaptados à progressão da doença e às necessidades específicas do indivíduo. Com os avanços nas práticas de tecnologia e reabilitação, o aumento esperado na expectativa de vida dos indivíduos com DMD, juntamente com um aumento de situações que requer função cognitiva, ressalta a crescente importância da reabilitação cognitiva. Essa abordagem também é relevante para enfrentar desafios futuros no emprego e no desenvolvimento de carreira.
O treinamento de dupla tarefa é particularmente significativo para fisioterapeutas e terapeutas ocupacionais. Através desses programas, os indivíduos podem desenvolver a capacidade de executar duas tarefas simultaneamente. Os fisioterapeutas podem utilizar programas de tarefas duplas para reduzir os riscos de queda e aprimorar as habilidades multitarefa, particularmente em pacientes neurológicos e geriátricos durante a caminhada, equilíbrio e reabilitação neurológica. Os terapeutas ocupacionais, por outro lado, ajudam as pessoas a realizar atividades diárias de vida com mais eficiência, fortalecendo as funções cognitivas e melhorando as habilidades de adaptação. Em ambas as profissões, o objetivo compartilhado dos programas de dupla tarefa é aprimorar a independência e a qualidade de vida dos pacientes, reduzir os riscos de queda e melhorar as funções cognitivas e motoras. Este programa equipa os pacientes para gerenciar melhor os desafios encontrados na vida cotidiana. Consequentemente, este estudo é valioso para terapeutas e fisioterapeutas ocupacionais, pois enfatiza a importância de uma abordagem multidisciplinar, promove métodos inovadores na prática profissional e tem o potencial de avançar estratégias de reabilitação para indivíduos com condições específicas como DMD.
Contribuições para as práticas atuais de reabilitação A reabilitação de crianças com DMD normalmente envolve abordagens como fisioterapia, fortalecimento muscular, exercícios respiratórios e alongamento, que geralmente são focados em uma tarefa única. No entanto, essas abordagens não abordam suficientemente os cenários de dupla tarefa frequentemente encontrados na vida cotidiana.
Os programas de tarefas duplas têm como objetivo aprimorar a capacidade de executar tarefas combinadas de motores cognitivos frequentemente necessários na vida diária. Essa abordagem busca melhorar a independência das crianças, o equilíbrio, as habilidades motoras e as funções cognitivas nas atividades cotidianas. Além disso, devido à natureza progressiva da DMD, as crianças podem evitar cenários de dupla tarefa ao longo do tempo, potencialmente levando ao aumento da inatividade. Ao abordar isso, o treinamento de dupla tarefa pode ajudar a superar a cinesiofobia e reduzir o medo do movimento.
Os resultados deste projeto podem ser integrados à prática clínica, recomendando a inclusão de programas de tarefas duplas em protocolos de reabilitação. Essa integração tem o potencial de melhorar a qualidade de vida geral das crianças com DMD e apoiar sua independência a longo prazo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Cankaya
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Ankara, Cankaya, Turquia (Türkiye), 06510
- Lokman Hekim University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Ser um menino entre 6 e 12 anos que foi diagnosticado com DMD como resultado de avaliação especializada e análise de genes,
- Estar no estágio 1 e 2 de acordo com a classificação dos membros inferiores de Vignos,
- Uma pontuação de 27 e acima no teste mini-mental modificado,
- Ter a capacidade de andar pelo menos 10 metros de forma independente,
- Recebendo pelo menos 8 sessões de fisioterapia e reabilitação por 1 mês,
- Se oferecendo para participar do estudo por seus pais e ler e assinar o formulário de consentimento informado.
Critérios de exclusão:
- Tendo uma doença neurológica que não seja DMD e/ou outra doença neurológica diagnosticada que acompanha o DMD,
- Ter sofrido alguma lesão e/ou cirurgia nos últimos seis meses,
- Ter um problema de cooperação que impede a conclusão das avaliações por qualquer motivo,
- Ter dificuldade em entender e falar a língua turca.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Controlar
Os indivíduos do grupo controle serão inscritos em um programa clássico de fisioterapia.
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Exercícios respiratórios, como exercícios de alongamento de extensão torácica para exercícios de resistência, assistidos por ativos, ativos e de baixa e baixa e baixa e inferior, para os músculos da extremidade inferior e superior, de acordo com a força muscular, eles serão solicitados a realizar um programa doméstico, incluindo exercícios funcionais (subindo e descendo escadas, medidas etc.) pelo menos 5 dias por semana, 2 vezes por dia.
Os exercícios serão verificados por telefone uma vez por semana e a participação regular no programa será garantida.
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Experimental: Intervenção
Os indivíduos do grupo de intervenção serão inscritos em um programa de tarefas duplas, além do programa de fisioterapia clássica.
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Exercícios respiratórios, como exercícios de alongamento de extensão torácica para exercícios de resistência, assistidos por ativos, ativos e de baixa e baixa e baixa e inferior, para os músculos da extremidade inferior e superior, de acordo com a força muscular, eles serão solicitados a realizar um programa doméstico, incluindo exercícios funcionais (subindo e descendo escadas, medidas etc.) pelo menos 5 dias por semana, 2 vezes por dia. Os exercícios serão verificados por telefone uma vez por semana e a participação regular no programa será garantida. Programa de tarefas dupla: caminhar 10 metros (tarefa única) e introdução básica de dupla tarefa. Tarefas simples-motoras simples (por exemplo, segurando uma bola enquanto caminhavam). Carregando uma garrafa de água meio cheia em cada mão enquanto caminhava. Colocar ou transportar objetos acompanhados por exercícios que requerem equilíbrio. Contando contando para trás enquanto caminha. Resolvendo problemas simples de matemática enquanto caminha a complexificação das tarefas motoras motoras e motores cognitivos. Tarefas duplas semelhantes às atividades da vida diária |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Formulário de informações demográficas
Prazo: Linha de base
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Os valores de idade (anos), altura (centímetros), peso corporal (quilogramas) e índice de massa corporal (IMC) das crianças serão registrados.
Das famílias de crianças com DMD, será obtida uma história detalhada da doença, incluindo histórico médico, sobrenome, resultado da análise de DNA, idade no diagnóstico (anos) e uso de esteróides (nome de esteróide, dose, ano de uso), presença de escoliose (se houver, grau, ano de início) e status funcional do paciente.
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Linha de base
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Teste mini-mental modificado
Prazo: Linha de base
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O teste de estado mini-mental modificado (MMSE) será usado para avaliar os níveis cognitivos de crianças.
Originalmente projetado para identificar deficiências cognitivas em adultos, é uma ferramenta rápida e confiável com validade turca.
Embora numerosos testes neuropsicológicos estejam disponíveis para avaliar habilidades cognitivas em crianças, sua longa administração e a necessidade de experiência profissional geralmente limitam sua usabilidade.
O MMSE foi, portanto, adaptado com pequenas modificações para uso pediátrico e foi aplicado em crianças com DMD.
Esta versão avalia atenção, orientação, memória, habilidades de linguagem, capacidade de seguir comandos verbais e escritos, habilidades de leitura e escrita e copiando desenhos.
O teste é pontuado em 37, com valores abaixo de 27 indicando potencial retardo mental ou demência.
Sua simplicidade e eficiência o tornam uma escolha prática para rastrear funções cognitivas em crianças.
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Linha de base
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Avaliação de dupla tarefa
Prazo: Linha de base e 2 meses
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No grupo de intervenção, o desempenho de dupla tarefa será avaliado nas primeiras e nas últimas sessões, enquanto o grupo de controle será avaliado com oito semanas de intervalo. O estudo inclui tarefas motoras motoras e motores cognitivos, combinações comumente usadas em avaliações de dupla tarefa. A tarefa principal é uma caminhada de 10 metros. A tarefa motora-motora envolve caminhar enquanto carrega duas garrafas de 500 ml de meia cheia, considerando a fraqueza muscular em crianças com DMD. As tarefas-motores cognitivos incluem contagem versária, adaptada à idade da criança (por exemplo, uma criança de 6 anos para trás por 10, de 12 anos, de 12 anos de idade de 100) e recordando cinco previamente forneceu palavras apropriadas para a idade durante a caminhada. A ordem do recall de palavras não é importante; Quaisquer palavras lembradas são gravadas e as palavras perdidas são observadas. O efeito de tarefa dupla (DTE) será calculada usando a fórmula: DTE = ((desempenho de dupla tarefa-desempenho de tarefa única) / desempenho de tarefa única) × 100 crianças priorizarão igualmente as duas tarefas. Medidas |
Linha de base e 2 meses
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Versão Dinâmica de Avaliação Cognitiva (Dotca-CH)
Prazo: Linha de base e 2 meses
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Desenvolvido por terapeutas ocupacionais em 2004 como "Avaliação Cognitiva da Terapia Ocupacional Dinâmica (DOTCA-CH)", o teste foi projetado para avaliar as habilidades cognitivas e o potencial de aprendizado de crianças de 6 a 12 anos.
Como teste baseado em desempenho, o Dotca-Ch tem um estilo diferente no qual as crianças realizam ativamente suas avaliações cognitivas e, quando consideradas apropriadas, podem realizar o teste com ajuda e é frequentemente preferido pelos terapeutas.
Os domínios de avaliação do ADAS-C são a velocidade de processamento, compreensão/resolução de problemas, apraxia, atenção/memória de trabalho, cognição e funções executivas.
Consiste em 22 subtestes em cinco domínios cognitivos (orientação, percepção espacial, práxis, interpretação visual-motor e processos de pensamento).
Cinco dos subtestes do teste do teste de interpretação visual-motores, no teste de memória imediata e atrasada.
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Linha de base e 2 meses
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Teste de função manual de Jebsen Taylor
Prazo: Linha de base e 2 meses
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Neste teste, um total de 7 atividades diferentes são aplicadas, incluindo verificadores, coletando 6 objetos pequenos, simulação de alimentação, fiação de cartões, carregando frascos vazios, carregando frascos completos e atividades de escrita.
A pessoa será solicitada a executar essas atividades com o membro superior dominante e o avaliador registrará os tempos de conclusão das atividades.
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Linha de base e 2 meses
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Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base e 2 meses
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O teste de caminhada de 6 minutos (6MWD), que possui validade e confiabilidade comprovadas em crianças com DMD, serão usadas para avaliar a função de caminhada submáxima e a capacidade física.
A distância que a criança caminha por seis minutos em uma pista com 25 metros entre os pontos de partida e final será registrada em metros.
Um pesquisador caminhará com a criança e garantirá que o curso seja concluído.
Outro pesquisador gravará com um cronômetro, papel e caneta para verificar a duração de cada rodada e o tempo total.
O 6DYT é um teste simples para administrar e é reconhecido como uma importante medida de resultado para crianças com DMD
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Linha de base e 2 meses
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A Escala de Equilíbrio Pediátrico de Berg
Prazo: Linha de base e 2 meses
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A Escala de Equilíbrio Pediátrico de Berg (PBBS) será usada para avaliar o equilíbrio das crianças.
O PBBS é um teste de 14 partes que inclui parâmetros como sentar para ficar em pé, em pé, transferências, pisos e girar e avaliar o equilíbrio funcionalmente.
Cada seção é pontuada entre 0-4 e a pontuação mais alta que pode ser obtida na escala é 56.
Pontuações altas indicam bom equilíbrio desempenho.
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Linha de base e 2 meses
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Medida de independência funcional pediátrica (WEEFIM)
Prazo: Linha de base e 2 meses
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A medida de independência funcional pediátrica (WEEFIM) será usada para determinar o nível de independência das crianças.
O WEEFIM consiste em seis seções e 18 itens, incluindo autocuidado, controle de esfíncter, transferências, locomoção, comunicação, domínios sociais e cognitivos, que são atividades de vida diária em crianças e é administrada por observação direta ou entrevista com alguém que pode fornecer informações sobre o desempenho da criança.
Cada item é pontuado da independência completa (7 pontos) a totalmente assistida (1 ponto), com uma pontuação mínima de 18 (totalmente dependente) e uma pontuação máxima de 126 (totalmente independente).
É uma escala rápida e confiável adequada para uso na população pediátrica, incluindo crianças com DMD.
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Linha de base e 2 meses
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Ativim
Prazo: Linha de base e 2 meses
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O Activlim será usado para determinar as limitações de atividade em crianças com DMD.
O Activlim é uma escala que pode ser usada em todas as faixas etárias para avaliar as limitações de atividades em doenças neuromusculares e possui validade e confiabilidade turcas.
Existem 22 itens no total na escala que avalia as atividades da vida diária que exigem o uso de extremidades superiores e inferiores.
Na pontuação da escala, 0 = não pode fazer a atividade, 1 = tem dificuldade em fazer a atividade, 2 = pode fazer a atividade com facilidade e pontuações mais altas indicam menos limitação de atividade.
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Linha de base e 2 meses
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O Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PEDSQLTM) 3.0 Módulo Neuromuscular
Prazo: Da inscrição até o final do tratamento às 8 semanas
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A versão turca do Módulo Neuromuscular de Qualidade de Vida Pediátrica (PEDSQLTM) 3.0 será usada para avaliar a qualidade de vida das crianças com DMD.
O módulo neuromuscular PEDSQLTM 3.0 foi criado para avaliar a qualidade de vida em distúrbios neuromusculares, como DMD e SMA.
O módulo consiste em 25 itens e possui 3 subcategorias: sobre minha doença neuromuscular (17 itens), comunicação (3 itens), sobre recursos familiares (5 itens).
O PEDSQLTM avalia a qualidade de vida relacionada à saúde de crianças com doenças crônicas da perspectiva da criança e da família.
A escala PEDSQL, que é um questionário projetado para crianças de 2 a 18 anos, possui formas especializadas para 2-4, 5-7, 8-12, 13-18 faixas etárias.
Considerando os critérios de inclusão, as escalas PEDSQL desenvolvidas para as faixas etárias 5-7 e 8-12 serão usadas em nosso estudo
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Da inscrição até o final do tratamento às 8 semanas
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Inventário de qualidade de vida pediátrica (PEDSQL)- Escala de fadiga multidimensional
Prazo: Da matrícula até o final do tratamento às 8 semanas
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Inventário de qualidade de vida pediátrica- A escala de fadiga multidimensional será usada para avaliar os níveis de fadiga de crianças com DMD.
A escala de fadiga PedSQL multidimensional consiste em 3 subseções e 18 itens: fadiga geral (6 itens), fadiga durante o sono/descanso (6 itens) e fadiga cognitiva (6 itens).
A escala é pontuada em uma escala Likert de 5 pontos: nunca: 0, quase nunca: 1, às vezes: 2, freqüentemente: 3, sempre: 4. Como uma pontuação, é pontuada como 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0 no sistema de cem pontos.
Embora uma pontuação possa ser calculada separadamente para cada subseção, a pontuação total é obtida somando as pontuações obtidas nas seções.
Pontuações altas indicam baixa fadiga.
A Escala de Fadiga Pedsql multidimensional possui formas filhos e pais por 2-4 anos, 5-7 anos, 8 a 12 anos e 13 a 18 anos, separados de acordo com diferentes faixas etárias.
Em nosso estudo, o formulário de crianças e pais de 5-7 e 8 a 12 anos será usado para avaliar
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Da matrícula até o final do tratamento às 8 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Classificação da extremidade inferior Vignos
Prazo: Linha de base
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O nível funcional das extremidades inferiores de crianças com DMD será avaliado com a "classificação dos membros inferiores de Vignos". A classificação das extremidades inferiores de Vignos é uma escala que consiste em 10 estágios desenvolvidos para avaliar o nível de deambulação em doenças neuromusculares. Nesta escala, o nível de deambulação da pessoa diminui à medida que se passa do primeiro estágio para o 10º estágio. A estadiamento da classificação da extremidade inferior de Vignos é a seguinte: Etapa 1: caminha e sobe escadas sem assistência. Etapa 2: Caminhadas e sobe escadas em menos de 12 segundos, segurando o corrimão. Etapa 3: Ande e sobe as escadas lentamente, segurando o corrimão, em mais de 12 segundos. Etapa 4: pode andar sem assistência e levantar -se de uma cadeira, mas não pode subir escadas. Estágio 5: pode andar sem assistência e levantar -se de uma cadeira, mas não pode escalar s |
Linha de base
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Classificação funcional do membro superior de Brooke
Prazo: Linha de base
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A "classificação funcional da extremidade superior de Brooke" usada em doenças neuromusculares será usada para avaliar o nível funcional da extremidade superior. Esta classificação é um sistema de preparação desenvolvido por Brooke et al. A classificação consiste em seis estágios e progressão do primeiro estágio para o sexto estágio indica uma diminuição na funcionalidade da extremidade superior. Os estágios da classificação funcional da extremidade superior de Brooke são os seguintes: Etapa 1: inicia o movimento com os braços ao lado e pode se juntar completamente às mãos acima da cabeça. Etapa 2: No entanto, ele pode trazer os braços acima da cabeça dele, flexionando os cotovelos ou usar músculos auxiliares. Etapa 3: não pode levantar as mãos acima da cabeça, mas pode levar o copo à boca (usando as duas mãos, se necessário). Etapa 4: pode levantar as mãos à boca, mas não pode trazer um copo de água à boca. Etapa 5: não pode levantar a mão |
Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Comportamento
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Atividade motora
Outros números de identificação do estudo
- 324S053 (Número de outro subsídio/financiamento: The Scientific and Technological Research Council of Türkiye)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .