Ultralydlokaliseringsmikroskopi hos pasient med medfødte anomalier i nyre- og urinveiene (Cakut) (Search_CAKUT)

Medfødte anomalier i nyre- og urinveiene (Cakut) påvirker 0,5% av nyfødte og utgjør 20% av alle medfødte misdannelser. Disse forholdene er assosiert med kronisk nyresvikt, et behov for dialyse og betydelig økt dødelighet (30 ganger høyere enn friske jevnaldrende) og sykelighet. Pasienter med Cakut har betydelig helse og sosioøkonomiske byrder på grunn av krav til livslang terapi. I Europa er Cakut den ledende årsaken til dialyseavhengig kronisk nyresvikt.

Alle Cakut -lidelser oppstår i livmoren, forstyrrer nyreutviklingen og fører til redusert nefrondannelse. Mange medfødte nyreavvik blir diagnostisert via prenatal ultralyd. Disse avvikene inkluderer hindring av ureteropelvic junction, ofte presenteres som ensidig hydronefrose, og bakre urinrørsventiler, som kan være assosiert med megacystis og bilateral hydronefrose. Den resulterende urinhindring kan forårsake trykkskader på nyrevev under fosterutvikling, og redusere funksjonell nefronmasse ytterligere. Postnatalt kan pågående trykkskader føre til renal ombygging. Den reduserte nefronmassen og ombyggingen øker den langsiktige risikoen for nyreinsuffisiens, som for øyeblikket bare vurderes av serumkreatininnivå-disse er forsinket og mindre følsomme hos spedbarn og små barn. Pålitelige biomarkører for redusert nefronmasse eller renal ombygging for å forutsi kronisk nyreskaderisiko hos Cakut -pasienter mangler for tiden. Foreløpig kan den faktiske trykkpåvirkningen av sonografisk påvisbar urinobstruksjon bare vurderes gjennom urinstrømningsmønstre ved bruk av MAG-3-scintigrafi. Imidlertid er denne metoden avhengig av nyrefunksjon, som kan påvirke opptaket og utskillelsen av radiofarmasøytisk og deretter påvirke evalueringen av resultatene.

Den intravenøse bruken av ultralydkontrastforsterkere som et hjelpemiddel åpner for muligheten for å registrere vevsperfusjon av nyrene, inkludert de minste karene, uavhengig av nyrefunksjonen. Dette kan gi betydelig mer informasjon sammenlignet med konvensjonelle metoder og utvide vår kunnskap om patofysiologien og individuell status for vevsperfusjon hos pasienter.

I denne kliniske studien vil den nye CEUS -måling og avbildningsteknikk bli brukt etter nyrescintigrafi. Et kontrastmiddel (Sonovue®) vil bli administrert under den rutinemessige ultralydundersøkelsen og forbedret vevsvisualisering vil bli oppnådd. Målet er å få ny innsikt i nyreperfusjon som en del av behandlingen og bedre vurdere omfanget av organskader hos den enkelte pasient gjennom mer spesifikk vaskulær avbildning. Endelig er målet å sammenligne diagnostiske og prognostiske metoder med de for øyeblikket anbefalte tiltakene. CEUS skal undersøkes som et mulig diagnostisk avbildningsverktøy og muligens et supplement til eksisterende diagnostiske metoder.