Microscopia di localizzazione ad ultrasuoni nei pazienti con anomalie congenite del tratto renale e urinario (Cakut) (Search_CAKUT)

Le anomalie congenite del tratto renale e urinario (Cakut) colpiscono lo 0,5% dei neonati e rappresentano il 20% di tutte le malformazioni congenite. Queste condizioni sono associate all'insufficienza renale cronica, alla necessità di dialisi e alla mortalità significativamente aumentata (30 volte superiore rispetto ai coetanei sani) e alla morbilità. I pazienti con Cakut affrontano sostanziali oneri di salute e socioeconomici a causa dei requisiti di terapia permanente. In Europa, Cakut è la principale causa di insufficienza renale cronica dipendente dalla dialisi.

Tutti i disturbi di Cakut sorgono in utero, interferendo con lo sviluppo renale e portando a una ridotta formazione di nefroni. Molte anomalie renali congenite vengono diagnosticate tramite ultrasuoni prenatali. Queste anomalie includono ostruzione della giunzione ureteropelvica, che spesso si presenta come idronefrosi unilaterale e valvole uretrali posteriori, che possono essere associate a megacystis e idronefrosi bilaterale. L'ostruzione urinaria risultante può causare danni alla pressione ai tessuti renali durante lo sviluppo fetale, riducendo ulteriormente la massa funzionale del nefrone. Postnatalmente, il danno da pressione in corso può portare al rimodellamento renale. La ridotta massa di nefron e il rimodellamento aumentano il rischio a lungo termine di insufficienza renale, che è attualmente valutato solo dai livelli sierici di creatinina, che sono ritardati e meno sensibili nei neonati e nei bambini piccoli. Attualmente mancano biomarcatori affidabili per la ridotta massa di nefron o il rimodellamento renale per prevedere il rischio cronico di lesioni renali nei pazienti di Cakut. Attualmente, l'impatto di pressione effettivo dell'ostruzione urinaria rilevabile ecograficamente può essere valutato solo attraverso i modelli di flusso delle urine usando la scintigrafia Mag-3. Tuttavia, questo metodo dipende dalla funzione renale, che può influire sull'assorbimento e l'escrezione del radiofarmaceutico e successivamente influenza la valutazione dei risultati.

L'uso endovenoso di potenziatori di contrasto ad ultrasuoni come aiuto apre la possibilità di registrare la perfusione tissutale dei reni, comprese le navi più piccole, indipendentemente dalla funzione renale. Ciò potrebbe fornire significativamente maggiori informazioni rispetto ai metodi convenzionali ed espandere la nostra conoscenza della patofisiologia e dello stato individuale della perfusione tissutale nei pazienti.

In questo studio clinico, la nuova tecnica di misurazione e imaging CEUS verrà utilizzata dopo la scintigrafia renale. Un agente di contrasto (Sonovue®) sarà somministrato durante l'esame ecografico di routine e verrà raggiunta una migliore visualizzazione dei tessuti. L'obiettivo è ottenere nuove intuizioni sulla perfusione renale come parte del trattamento e di valutare meglio l'entità del danno degli organi nel singolo paziente attraverso imaging vascolare più specifico. Infine, l'obiettivo è confrontare i metodi diagnostici e prognostici con le misure attualmente raccomandate. Il CEU deve essere esaminato come un possibile strumento di imaging diagnostico e possibilmente un supplemento ai metodi diagnostici esistenti.